Η σχέση της θρόμβωσης και του καρκίνου. Τρεις ειδικοί αναλύουν και ενημερώνουν

της Κλεοπάτρας Ζουμπουρλή, medlabnews.gr

Θρόμβωση:

Μπορεί να υπονομεύσει την

αγωγή του ογκολογικού ασθενούς;

Νέα στοιχεία από έρευνα που πραγματοποιήθηκε στην
Ελλάδα σχετικά με το επίπεδο ενημέρωσης του κοινού γύρω από τη σχέση καρκίνου και φλεβικής θρόμβωσης.

Irondeficiencyday.com: Διαδικτυακή πλατφόρμα ενημέρωσης για την Σιδηροπενία και τα συμπτώματά της

επιμέλεια Κλεοπάτρα Ζουμπουρλή, μοριακής βιολόγου, medlabnews.gr

Ημέρα ευαισθητοποίησης σχετικά με τη σιδηροπενία

irondeficiencyday.com, μια νέα πλατφόρμα ενημέρωσης για τη σιδηροπενία και τα συμπτώματά της.

Η σιδηροπενία ορίζεται ως η κατάσταση κατά την οποία δεν υπάρχει αρκετός σίδηρος στο σώμα για να μπορεί να λειτουργήσει σωστά. Όταν οι διαθέσιμες αποθήκες σιδήρου του σώματος είναι χαμηλές (έλλειψη σιδήρου), η κατάσταση αυτή μπορεί να επηρεάσει σχεδόν όλες τις λειτουργίες του οργανισμού, όπως τον μεταβολισμό, την ψυχική και σωματική υγεία, την παραγωγικότητα στην εργασία, ακόμη και τη σεξουαλική λειτουργία. Επιπρόσθετα, η σιδηροπενία, πολύ συχνά, έχει ως αποτέλεσμα την εμφάνιση αναιμίας. Η σιδηροπενική αναιμία παρουσιάζεται όταν τα επίπεδα σιδήρου στο σώμα είναι χαμηλά ή ανύπαρκτα, με αποτέλεσμα το σώμα να αδυνατεί να παράγει αρκετή αιμοσφαιρίνη που απαιτείται για την ανάπτυξη υγιών ερυθρών αιμοσφαιρίων.

Το ένα τρίτο των ανθρώπων σε όλο τον κόσμο εμφανίζει σιδηροπενία, η οποία είναι πιο διαδεδομένη στις προεμμηνοπαυσιακές και έγκυες γυναίκες και στα παιδιά κάτω των πέντε ετών. Παρά τις δυνητικά σοβαρές συνέπειές της και τη σχετική υψηλή συχνότητα εμφάνισής της, η σιδηροπενία παραμένει μια νόσος που υποδιαγιγνώσκεται. Η αναγνώριση των συμπτωμάτων της σιδηροπενίας και της σιδηροπενικής αναιμίας είναι συχνά το μεγαλύτερο εμπόδιο στη διάγνωση. Τα συνήθη συμπτώματα περιλαμβάνουν κόπωση, χλωμή όψη προσώπου, εύθραυστα νύχια και αδυναμία συγκέντρωσης. Ωστόσο, τα συμπτώματα της σιδηροπενίας μπορούν να εκδηλωθούν με διαφορετικούς τρόπους, είναι δύσκολο να εντοπιστούν και μπορούν να συσχετιστούν με άλλα νοσήματα.

Η Ημέρα ευαισθητοποίησης σχετικά με τη σιδηροπενία (26 Νοεμβρίου 2018) στοχεύει στην ευαισθητοποίηση σχετικά με αυτό το σοβαρό πρόβλημα της δημόσιας υγείας, τη σιδηροπενία, και τονίζει τη σημαντική επίπτωση που μπορεί να έχει σε όσους πάσχουν από αυτή. Για αυτούς τους σκοπούς, έχει δημιουργηθεί η ιστοσελίδα irondeficiencyday.com που βοηθάει τον επισκέπτη να καταλάβει γιατί ο σίδηρος είναι σημαντικός για το σώμα, καθώς και ποια είναι τα συνήθη συμπτώματα εάν τα επίπεδα σιδήρου είναι ανεπαρκή.

Ο Πρόεδρος της Ελληνικής Εταιρείας Εσωτερικής Παθολογίας και Καθηγητής Παθολογίας στο Λαϊκό Νοσοκομείο κ. Νικόλαος Τεντολούρης αναφέρει σχετικά με τη σιδηροπενία: Υπάρχει πραγματική ανάγκη να ενισχυθεί η ευαισθητοποίηση σχετικά με τις σοβαρές συνέπειες της σιδηροπενίας. Παρόλο που η σιδηροπενία μπορεί να έχει σημαντικό αντίκτυπο στην ανάπτυξη ενός παιδιού, αυτή συχνά υποδιαγιγνώσκεται και δεν αντιμετωπίζεται επαρκώς. Αυτή η ασθένεια αντανακλά ουσιαστικά τη διατροφική ανεπάρκεια παγκοσμίως. Μεγαλύτερη εγρήγορση σχετικά με τη σιδηροπενία καθώς και βαθύτερη κατανόηση των συμπτωμάτων της θα βοηθούσαν να διορθωθεί αυτό το πρόβλημα.

Επίσης, η σιδηροπενία παγκοσμίως αφορά πάρα πολλές γυναίκες της αναπαραγωγικής ηλικίας, και μπορεί να έχει σημαντικό αντίκτυπο στην υγεία και την ποιότητα της ζωής τους. Η διατήρηση των επιπέδων σιδήρου είναι ιδιαίτερα σημαντική στις έγκυες γυναίκες, επειδή μπορεί να επηρεάσει όχι μόνο την υγεία μιας γυναίκας αλλά και την ανάπτυξη του εμβρύου. Είναι ζωτικής σημασίας να ενθαρρύνουμε τις γυναίκες να αναγνωρίσουν τα συμπτώματα της σιδηροπενίας και να ενημερώσουν τον γιατρό τους, ώστε να λάβουν την απαραίτητη υποστήριξη για την αποτελεσματική διαχείριση των επιπέδων σιδήρου.

Τα συμπτώματα της σιδηροπενίας ποικίλουν από άτομο σε άτομο, αλλά μπορούν να οδηγήσουν σε μια συνολική υποβάθμιση της υγείας του ατόμου. Ακόμα και χωρίς την ύπαρξη αναιμίας, η σιδηροπενία μπορεί να επιδεινώσει μια υποκείμενη χρόνια ασθένεια και να οδηγήσει σε αυξημένη νοσηρότητα και θνησιμότητα. Ειδικά στα παιδιά, η έλλειψη σιδήρου μπορεί να επηρεάσει σημαντικά τη γνωστική και κινητική ανάπτυξή τους.

Για περισσότερες πληροφορίες επισκεφτείτε το www.irondeficiencyday.com.

Πανελλήνια Ενημερωτική Εκδήλωση για την Θαλασσαιμία 2018, 23 - 25 Νοεμβρίου, Αθήνα

Με συμμετοχή που ξεπερνά κάθε προηγούμενη διοργάνωση των τελευταίων ετών, ξεκινά αύριο η Πανελλήνια Ενημερωτική Εκδήλωση για τη Θαλασσαιμία 2018. Η εκδήλωση διοργανώνεται στην Αθήνα από τις 23 έως τις 25 Νοεμβρίου, από την Ελληνική Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας (Ε.Ο.ΘΑ.) σε συνεργασία με την Πανελλήνια Εταιρία Προστασίας Πασχόντων από Μεσογειακή Αναιμία (ΠΕΠΠΑΜΑ), τον Πανελλήνιο Σύλλογο Πασχόντων από Μεσογειακή Αναιμία (ΠΑ.Σ.ΠΑ.ΜΑ.) και τον Πανελλήνιο Σύλλογο Προστασίας Πασχόντων από Δρεπανοκυτταρική και Μικροδρεπανοκυτταρική Αναιμία (ΣΥ,Π.ΠΑ.ΔΡΕ.ΜΙ.Α.).

Σημαντικές εξελίξεις στη θεραπεία του Πολλαπλού Μυελώματος και του Λεμφώματος Hodgkin’s

Στο πλαίσιο του 29ου Πανελλήνιου Αιματολογικού Συνεδρίου, η Takeda Hellas ως βασικός χορηγός, παρουσίασε σημαντικές εξελίξεις στη θεραπεία του Πολλαπλού Μυελώματος και του Λεμφώματος Hodgkin’s.

Αισιόδοξο το μέλλον για τους θαλασσαιμικούς χάρη σε νέες θεραπείες

Αισιόδοξο διαγράφεται το μέλλον για τους πάσχοντες από θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία), χάρη στη μεγάλη πρόοδο της ιατρικής και τις πολλά υποσχόμενες θεραπείες με αλλογενή μεταμόσχευση ή το συνδυασμό της γονιδιακής θεραπείας με την αυτόλογη μεταμόσχευση. Στις μέρες μας η επαρκής μεταγγισιοθεραπεία και η σωστή υποστηρικτική αγωγή, με κύριο άξονα την αποτελεσματική αποσιδήρωση, έχουν αυξήσει σημαντικά το προσδόκιμο επιβίωσης των πασχόντων από θαλασσαιμία, οι οποίοι πλέον φτάνουν στην ώριμη ενήλικο ζωή. Ωστόσο με την αύξηση του προσδόκιμου επιβίωσης στους θαλασσαιμικούς, εμφανίζονται νέοι κίνδυνοι, όπως είναι η αύξηση του αριθμού των νεοπλασματικών νοσημάτων και ειδικά, του ηπατοκυτταρικού καρκινώματος, όπως επίσης και του αριθμού των αγγειακών εγκεφαλικών επεισοδίων. Τα παραπάνω ανέφερε ο αιματολόγος στο Γενικό Νοσοκομείο Λάρισας, διδάκτωρ Ιατρικής του ΑΠΘ Μιχάλης Διαμαντίδης, μιλώντας στο ΑΠΕ-ΜΠΕ με αφορμή ομιλία του για τις «Νεότερες εξελίξεις και στρατηγικές στη θεραπεία της θαλασσαιμίας και την αγωγή αποσιδήρωσης» σε ημερίδα με θέμα «Εξελίξεις και προοπτικές στη Θαλασσαιμία» την οποία συνδιοργάνωσαν ο Ελληνικός Σύλλογος Θαλασσαιμίας και η Διεθνής Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας.

Πλήρης ίαση με αλλογενή μεταμόσχευση

«Η αλλογενής μεταμόσχευση αποτελεί τη μόνη ουσιαστική θεραπεία πλήρους ίασης στη β-θαλασσαιμία και παρά τα σημαντικά ποσοστά επιτυχίας, εφαρμόζεται σε μικρές και νεαρές ηλικίες, ενώ εμφανίζει δυσκολίες, όπως η ανεύρεση συμβατού δότη, η χρόνια λήψη ανοσοκαταστολής ή οι λοιμώξεις» επισήμανε ο κ. Διαμαντίδης.

Σε ότι αφορά τη γονιδιακή θεραπεία ο κ Διαμαντίδης ανέφερε ότι αυτή συνδυάζεται με την αυτόλογη μεταμόσχευση και γίνεται με γενετικά διορθωμένα κύτταρα. «Αποτελεί σύγχρονη θεραπευτική προσέγγιση, όμως οι τεχνικές που εφαρμόζει είναι δαπανηρές, δύσκολες τεχνικά, δεν έχουν τελειοποιηθεί, και έχουν δοκιμαστεί στα πλαίσια κλινικών δοκιμών σε μικρό αριθμό πασχόντων, ενώ συνήθως δεν εφαρμόζονται σε πάσχοντες άνω των 45 ετών, που αποτελούν την πλειοψηφία των θαλασσαιμικών ασθενών. Η γονιδιακή θεραπεία εφαρμόστηκε πρώτα στο θαλασσαιμικό ποντίκι, το 1988 και στον άνθρωπο το 2010 και αποτελεί επαναστατική μέθοδο, παρά τα άνω μειονεκτήματα» πρόσθεσε ο κ. Διαμαντίδης.

Παράλληλα επισήμανε ότι ιδιαίτερα ενθαρρυντικά είναι τα ευρήματα των κλινικών δοκιμών φάσεως I και ΙΙ για το φάρμακο Luspatercept, το οποίο δρα στη μη αποτελεσματική αιμοποίηση της θαλασσαιμίας. Με τη χρήση του φαρμάκου αυτού αυξάνεται η αιμοσφαιρίνη και ελαττώνεται ο αριθμός των απαιτούμενων μεταγγίσεων.

«Υπάρχει αισιοδοξία, καθώς είναι φάρμακο που απευθύνεται σε μεγάλες ομάδες θαλασσαιμικών και χορηγείται απλά (με υποδόρια ένεση, κάθε 3 εβδομάδες) με βάση την κλινική δοκιμή. Μένει να ολοκληρωθούν τα αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής φάσεως III και να προσδιοριστούν με ακρίβεια ενδεχόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες, προτού εξαχθούν ασφαλή συμπεράσματα και προτού λάβει έγκριση για να κυκλοφορήσει. Λοιπές θεραπευτικές στρατηγικές στη θαλασσαιμία που βρίσκονται σε στάδια κλινικών δοκιμών αποτελούν η αύξηση της παραγωγής της εμβρυϊκής αιμοσφαιρίνης HbF μέσω των γονιδίων των γ-σφαιρινών, η ελάττωση της παραγωγής των τοξικών α-σφαιρινών, η δημιουργία αγωνιστών της εψιδίνης που θα δράσουν ενδεχομένως συμπληρωματικά ή και ανεξάρτητα στην αναγκαία αγωγή αποσιδήρωσης» συνέχισε ο κ. Διαμαντίδης.

Οι νέοι κίνδυνοι για τους θαλασσαιμικούς

Με την αύξηση του προσδόκιμου επιβίωσης, εμφανίζονται νέοι κίνδυνοι, όπως είναι η αύξηση του αριθμού των νεοπλασματικών νοσημάτων και ειδικά, του ηπατοκυτταρικού καρκινώματος, όπως επίσης και του αριθμού των αγγειακών εγκεφαλικών επεισοδίων. «Λόγω ποσοτικής γενετικής διαταραχής στα γονίδια των β-σφαιρινών, οι πάσχοντες από θαλασσαιμία χρειάζονται αρκετές ποσότητες αίματος κάθε μήνα, διότι σε διαφορετική περίπτωση ελαττώνεται σημαντικά ο αιματοκρίτης. Εντούτοις, οι μεγάλες ποσότητες σιδήρου που προσλαμβάνει ο οργανισμός από τις μεταγγίσεις συμπυκνωμένων ερυθρών, αθροίζονται στα διάφορα όργανα (ήπαρ, καρδιά, πάγκρεας, υπόφυση, γονάδες) με δυσάρεστες επιπλοκές και τα ανάλογα νοσήματα, ανάλογα με τα προσβεβλημένα όργανα. Η νόσος είναι ετερογενής με κλινική εικόνα ανάλογη των προσβεβλημένων γονιδίων» εξήγησε ο κ Διαμαντίδης.

Η συμμόρφωση στην αγωγή αποσιδήρωσης βασικό στοιχείο της θεραπείας

Βασικό κορμό της θεραπευτικής αντιμετώπισης των θαλασσαιμικών αποτελεί η συμμόρφωση των πασχόντων στην αγωγή αποσιδήρωσης και η απομάκρυνση του παθολογικού σιδήρου, διατηρώντας τα επίπεδά του στον οργανισμό σε ένα φυσιολογικό εύρος, αναγκαίο για τις ζωτικές λειτουργίες.

«Εξαιρετικά σημαντική είναι η πρόληψη των επιπλοκών της αιμοσιδήρωσης, που γίνεται με την αγωγή αποσιδήρωσης (συχνά από 5 έως 7 μέρες την εβδομάδα, ανάλογα με το φάρμακο αποσιδήρωσης) και η θεραπεία της ηπατίτιδας C που είναι εφικτή στις μέρες μας. Απαιτείται συστηματική παρακολούθηση των πασχόντων σε ειδικά διαμορφωμένα κέντρα, τις μονάδες μεσογειακής αναιμίας από εξειδικευμένο ιατρικό και νοσηλευτικό προσωπικό και ο τακτικός τους κλινικοεργαστηριακός έλεγχος. Επίσης, πρέπει να υποβάλλονται σε συχνό απεικονιστικό έλεγχο του ήπατος και σε τακτικό καρδιολογικό και ενδοκρινολογικό έλεγχο. Η έγκαιρη διάγνωση ενδεχόμενων επιπλοκών σώζει ζωές. Πρέπει να σημειωθεί ότι υπάρχει και μια ηπιότερη μορφή της νόσου, η ενδιάμεση θαλασσαιμία, που ανήκει στα μη-μεταγγισιοεξαρτώμενα σύνδρομα. Και αυτή όμως η νόσος απαιτεί τακτική παρακολούθηση, καθώς είναι εξαιρετικά ύπουλη και οι πάσχοντες από ενδιάμεση θαλασσαιμία συχνά εμφανίζουν ηπατική αιμοσιδήρωση, πνευμονική υπέρταση, θρομβώσεις, έλκη κάτω άκρων και χολολιθίαση» ανέφερε ο κ. Διαμαντίδης.

Παράλληλα τόνισε ότι : «Είναι εξαιρετικά σημαντικό να ελαττωθεί το φορτίο των μεταγγίσεων στους πάσχοντες, διότι θα ελαττωθεί ο προσλαμβανόμενος σίδηρος και θα απαιτείται λιγότερο εντατική αποσιδήρωση, χωρίς βέβαια να εκλείψει, αφού είναι αναγκαία. Επίσης, θα εξοικονομηθούν αίμα, οικονομικοί πόροι, αντιδραστήρια και θα ελαττωθεί ο τεράστιος φόρτος εργασίας των μονάδων μεσογειακής και των αιμοδοσιών, που λειτουργούν με ελάχιστο προσωπικό. Θα ελαττωθεί σημαντικά ο κίνδυνος αλλεργικών αντιδράσεων, αλλοανοσοποίησης και λοιπών συμβαμάτων με τις μεταγγίσεις, ο οποίος παρά την εξαιρετική πρόοδο που έχει σημειωθεί στη μεταγγισιοθεραπεία στις μέρες μας, δεν έχει εκλείψει».

Η διαχείριση του πόνου στη δρεπανοκυτταρική νόσο

Η δρεπανοκυτταρική νόσος αποτελεί συγγενή διαταραχή του αίματος, που χαρακτηρίζεται από αιμολυτική αναιμία, επώδυνα επεισόδια και βλάβη οργάνων. Τα επώδυνα επεισόδια εμφανίζονται νωρίς στη ζωή των ασθενών με δρεπανοκυτταρική νόσο και επηρεάζουν την ποιότητα ολόκληρης της ζωής τους.

«Υπολογίζεται ότι το 95% των εισαγωγών των πασχόντων από δρεπανοκυτταρική νόσο στο νοσοκομείο οφείλονται σε οξέα επώδυνα επεισόδια. Η αιτιολογία του πόνου τις περισσότερες φορές είναι η απόφραξη μικρών αγγείων από την αλληλεπίδραση των λευκών, αιμοπεταλίων, ενδοθηλίου αγγείων και δύσκαμπτων ερυθρών, που χαρακτηρίζουν τη νόσο και ονομάζονται δρεπανοκύτταρα» ανέφερε στο ΑΠΕ-ΜΠΕ η αιματολόγος, διευθύντρια ΕΣΥ στη Μονάδα Μεσογειακής Αναιμίας και Δρεπανοκυτταρικής Νόσου του νοσοκομείου ΑΧΕΠΑ, Δέσποινα Παντελίδου, με αφορμή ομιλία της, στην ίδια ημερίδα, με θέμα: «Νεότερα δεδομένα στη διαχείριση της δρεπανοκυτταρικής νόσου».

O πόνος αντιμετωπίζεται κυρίως με αντιφλεγμονώδη, παρακεταμόλη και οπιοειδή αναλγητικά και όπως επισήμανε η κ.Παντελίδου την τελευταία εικοσαετία η υδροξυουρία, ένας χημειοθεραπευτικός παράγοντας , τροποποίησε σημαντικά την πορεία της νόσου των ασθενών με την ελάττωση του αριθμού και της έντασης των επώδυνων επεισοδίων.

«Τα τελευταία χρόνια, διάφορες φαρμακευτικές ουσίες αξιολογούνται σε προκλινικές και κλινικές μελέτες με στόχο την περαιτέρω βελτίωση της ποιότητας ζωής αυτών των ασθενών. Στοχεύονται αιτίες που σχετίζονται με την παθοφυσιολογία της νόσου και αναζητούνται νέα αναλγητικά που δρουν στο κεντρικό νευρικό σύστημα. Μέχρι στιγμής υπάρχουν ενθαρρυντικά αποτελέσματα από τη χρήση ηπαρινών χαμηλού μοριακού βάρους, αναστολέων των σελεκτινών (Rivipansel και Crizanlizumab), L-αργινίνης και αντιοξειδωτικών. Ειδικότερα η L-γλουταμίνη είναι η πρώτη ουσία τα τελευταία 20 χρόνια, μετά την υδροξυουρία, που πήρε έγκριση από τον FDA για χρήση στη δρεπανοκυτταρική νόσο στοχεύοντας τον πόνο» πρόσθεσε η κ. Παντελίδου.

ΑΠΕ

Σημαντικό. Aσθενείς με Χρόνια Μυελογενή Λευχαιμία, υπό προϋποθέσεις, μπορούν να διακόψουν οριστικά την θεραπεία τους

Η Χρόνια Μυελογενή Λευχαιμία ΧΜΛ είναι ένα σπάνιο νεοπλασματικό νόσημα του αίματος. Αφορά την ανεξέλεγκτη παραγωγή λευκών αιμοσφαιρίων, όταν στο γενετικό υλικό των κυττάρων του μυελού των ασθενών, υπάρχει ένα παθολογικό χρωμόσωμα, το οποίο ονομάζεται Χρωμόσωμα της Φιλαδέλφειας (Ph), από την ομώνυμη πόλη των ΗΠΑ, στην οποία ανακαλύφθηκε το 1960.

Προϊόν αυτού του χρωμοσώματος είναι η παθολογική πρωτεΐνη BCR-ABL, γνωστή και ως τυροσινική κινάση (TKI), η οποία είναι υπεύθυνη για τη διατάραξη του μηχανισμού παραγωγής των λευκών αιμοσφαιρίων. Η ΧΜΛ δεν συνδέεται με την κληρονομικότητα (είναι επίκτητο νόσημα) και δεν παρουσιάζει αυξημένη επίπτωση στις οικογένειες των πασχόντων. Στην Ευρώπη εμφανίζονται 1,2 νέα περιστατικά ΧΜΛ ανά 100.000 κατοίκους και ανά έτος. Από το 2001, η πρωτοπόρος θεραπεία με τον ειδικό αναστολέα της TKI, imatinib, εξασφάλισε πολύ καλή ποιότητα ζωής και μακρά επιβίωση για το 90% των ασθενών. Σήμερα, υπάρχουν νεότεροι αναστολείς για τη θεραπεία της ΧΜΛ με γρηγορότερη και αποτελεσματικότερη δράση (dasatinib, nilotinib), ενώ άλλοι νεότεροι αναστολείς (bosutinib, ponatinib) χορηγούνται σε ασθενείς ανθεκτικούς στη θεραπεία με τους προηγούμενους αναστολείς. Η παρακολούθηση του θεραπευτικού αποτελέσματος γίνεται με τη μέτρηση των επιπέδων BCR-ABL στο αίμα των ασθενών, με προτυποποιημένη μεθοδολογία, σε τακτά χρονικά διαστήματα.

Εξαιρετικά σημαντικά και ελπιδοφόρα για τους ασθενείς και το σύστημα Υγείας κρίνονται τα αποτελέσματα που ανακοίνωσε η Ελληνική Αιματολογική Εταιρεία (ΕΑΕ), αναφορικά με το ειδικό πρόγραμμα παρακολούθησης ασθενών με Χρόνια Μυελογενή Λευχαιμία (ΧΜΛ) που πληρούν τα κριτήρια διακοπής της αγωγής και επιθυμούν να την διακόψουν. Το πρόγραμμα ξεκίνησε με πρωτοβουλία της ΕΑΕ τον Οκτώβριο του 2013. Οι 25 ασθενείς από τους 42 με ΧΜΛ που μετείχαν στην ανεξάρτητη Ευρωπαϊκή μελέτη EURO-SKI (EURO - Stop Kinase Inhibitors) και διέκοψαν τη θεραπευτική αγωγή με imatinib, δεν λαμβάνουν πλέον καμία αγωγή από το 2013 μέχρι και σήμερα και παρουσιάζουν «λειτουργική ίαση της νόσου»! Οι υπόλοιποι ασθενείς (17), στους οποίους η ΧΜΛ επανεμφανίσθηκε μοριακά, όχι όμως κλινικά, άρχισαν ξανά τη θεραπεία τους και είναι όλοι σε άριστη κατάσταση, χωρίς κανένα κλινικό πρόβλημα. Η ΕΑΕ κάλυψε με ίδιους πόρους όλες τις συχνές (ανά μήνα/2μηνο κλπ) και απαραίτητες μοριακές εξετάσεις παρακολούθησης των επιπέδων BCR-ABL των ασθενών αυτών.

22 Σεπτεμβρίου | Παγκόσμια Ημέρα για τη Χρόνια Μυελογενή Λευχαιμία

Η 22η Σεπτεμβρίου έχει οριστεί ως Παγκόσμια Ημέρα Ευαισθητοποίησης για τη ΧΜΛ καθόσον η συγκεκριμένη ημερομηνία (η 22η ημέρα του 9ου μήνα, 22/9), έχει έναν συμβολισμό που χαρακτηρίζει τη νόσο. Κι αυτό γιατί η δημιουργία του παρολογικού χρωμοσώματος της Φιλαδέλφειας, οφείλεται στο φαινόμενο της αντιμετάθεσης γενετικού υλικού μεταξύ των χρωμοσωμάτων 22 και 9. Από το 2001, η μέχρι τότε ανίατη και θανατηφόρος ΧΜΛ (με μέση επιβίωση πέντε έως επτά χρόνια) μετατράπηκε σταδιακά σε χρόνιο νόσημα υπό καθημερινή αγωγή χάρη στα καινοτόμα φάρμακα, τα οποία προσέφεραν και πολύ καλή ποιότητα ζωής και μακρά επιβίωση για το 90% των ασθενών.

Τα οφέλη και του ΕΟΠΥΥ από την διακοπή της θεραπείας

Χάρη στην πρωτοβουλία της ΕΑΕ επιτεύχθηκε για τον ΕΟΠΥΥ η εντυπωσιακή εξοικονόμηση πόρων ύψους 2.531.000,00 ευρώ (!) από τη μη συνταγογράφηση φαρμάκων και την κάλυψη κόστους μοριακών εξετάσεων, κατά τη διάρκεια των 5 χρόνων του προγράμματος EURO-SKI.
Ο πρόεδρος της ΕΑΕ κ. Παναγιώτης Παναγιωτίδης επεσήμανε ότι: «Κύριο μέλημα της ΕΑΕ είναι να φροντίζει τους ασθενείς της, γι’ αυτό και το μεγαλύτερο μέρος των εσόδων της διατίθενται σε προγράμματα για τους ασθενείς, με στόχο την καλύτερη ποιότητα της ζωής τους. Σήμερα, μετά τα εντυπωσιακά αποτελέσματα του προγράμματος διακοπής της θεραπείας για τους ασθενείς με Χρόνια Μυελογενή Λευχαιμία που πληρούν τα κριτήρια, επιβεβαιώνει ότι η συμμετοχή σε μελέτες και η ορθή ιατρική πρακτική, μπορεί να εξοικονομήσει σημαντικούς πόρους για το σύστημα Υγείας, κυρίως όμως είναι καταλυτική για τη βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών. Στο πλαίσιο της στήριξης των ασθενών μας, είμαστε σε τακτική επικοινωνία με το υπουργείο Υγείας με στόχο να αναδείξουμε τη σημασία της αποζημίωσης των ειδικών μοριακών εξετάσεων που είναι απαραίτητες για τη διάγνωση, επιλογή θεραπείας και παρακολούθηση του θεραπευτικού αποτελέσματος, σε ασθενείς με αιματολογικά νοσήματα».
Κλείνοντας ο κ. Παναγιωτίδης αναφερόμενος στην περαιτέρω συμβολή της ΕΑΕ στην εξοικονόμηση πόρων για την Πολιτεία, τόνισε ότι η ΕΑΕ συνεχίζει δυναμικά και με επιτυχία την τυποποίηση των 22.000 εθελοντών δοτών μυελού των οστών του Εθνικού Μητρώου για την οποία έχει διαθέσει 440.000,00 ευρώ, αποκλειστικά από τα αποθεματικά της. «Κάθε δότης μυελού των οστών» τόνισε ο κ. Παναγιωτίδης «μπορεί να χαρίσει ζωή σε έναν ασθενή με λευχαιμία, δίνοντας απλά σάλιο. Ήδη, έχει ολοκληρωθεί η HLA τυποποίηση 1.800 εθελοντών και εντός διετίας θα έχει ολοκληρωθεί η τυποποίηση των 22.000 εθελοντών. Τόσο οι εθελοντές δότες όσο και κυρίως οι ασθενείς αισθάνονται ευγνώμονες για την εξέλιξη και την προοπτική της τυποποίησης νέων δοτών μυελού των οστών».

Ο 36χρονος Τσιάμης χάλκινο μετάλλιο στο τριπλούν

Έπρεπε να περάσει σχεδόν μια εικοσαετία στον αθλητισμό για να φθάσει στη μεγαλύτερη επιτυχία της καριέρας του. Ο λόγος για τον Δημήτρη Τσιάμη ο οποίος σε ηλικία 36 ετών κατέκτησε το χάλκινο μετάλλιο στον τελικό του τριπλούν κατά την 6η και τελευταία ημέρα του ευρωπαϊκού πρωταθλήματος στίβου στο Βερολίνο. 

Ο έμπειρος άλτης ανέβηκε στο τρίτο σκαλί του βάρθου αφού είχε καλύτερη προσπάθεια στα 16.78μ που είναι και η καλύτερη εφετινή του επίδοση. Με το χάλκινο μετάλλιο του Τσιάμη η Ελλάδα έφθασε τα 6 μετάλλια στη διοργάνωση, αφού προηγήθηκαν τα χρυσά της Στεφανίδη, της Παπαχρήστου και του Τεντόγλου, καθώς και τα ασημένια της Κυριακοπούλου και της Μπελιμπασάκη.

Το tisagenlecleucel της Novartis λαμβάνει θετική γνωμοδότηση από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) για την αντιμετώπιση δύο επιθετικών αιματολογικών καρκίνων

Η θεραπεία με CAR-T κύτταρα είναι διαφορετική από τα συνήθη μικρά μόρια ή τις βιολογικές θεραπείες επειδή παράγεται για τον κάθε ασθενή ξεχωριστά χρησιμοποιώντας τα δικά του κύτταρα. Κατά τη διαδικασία της θεραπείας, λαμβάνονται τα Τ λεμφοκύτταρα από το αίμα του ασθενούς και επαναπρογραμματίζονται στο εργαστήριο ώστε να δημιουργηθούν Τ κύτταρα που έχουν κωδικοποιηθεί γενετικά ώστε να αναγνωρίζουν και να καταπολεμούν τα καρκινικά κύτταρα του ασθενούς και άλλα Β κύτταρα που εκφράζουν ένα συγκεκριμένο αντιγόνο.

Η Novartis ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) έδωσε θετική γνωμοδότηση για την έγκριση του tisagenlecleucel (γνωστό στο παρελθόν με την ονομασία CTL019) – μιας καινοτόμου εφάπαξ θεραπείας που αξιοποιεί τα Τ κύτταρα του ίδιου του ασθενούς για την καταπολέμηση του καρκίνου. Η θετική γνωμοδότηση συμπεριλαμβάνει δύο κακοήθειες Β κυττάρων: Β οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL) που είναι ανθεκτική, υποτροπιάζουσα μετά από μεταμόσχευση ή σε δεύτερη ή μεταγενέστερη υποτροπή σε ασθενείς ηλικίας μέχρι 25 ετών, και διάχυτο από Β μεγάλα κύτταρα λέμφωμα (DLBCL) που παρουσιάζει υποτροπή ή ανθεκτικότητα (r/r) έπειτα από δύο ή περισσότερες γραμμές συστημικής θεραπείας σε ενήλικες.

«Η θετική γνωμοδότηση της CHMP για το tisagenlecleucel αποτελεί ορόσημο για τους παιδιατρικούς και ενήλικες ασθενείς με επιθετικούς αιματολογικούς καρκίνους στην Ευρώπη», ανέφερε η Liz Barrett, Διευθύνουσα Σύμβουλος του Τμήματος Ογκολογίας της Novartis. «Αυτή η θεραπεία που αλλάζει ουσιαστικά την πορεία της νόσου, βοηθά στην αντιμετώπιση μιας σημαντικής ακάλυπτης ανάγκης και η Novartis είναι υπερήφανη που η ηγετική θέση μας στην καινοτομία των CAR-T κυττάρων θα κάνει ουσιαστική διαφορά στους ασθενείς στην ΕΕ».

Σε περίπτωση που εγκριθεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, το tisagenlecleucel θα είναι η πρώτη θεραπεία με CAR-T λεμφοκύτταρα που θα είναι διαθέσιμη στην Ευρωπαϊκή Ένωση για δύο αιματολογικές κακοήθειες: για το Διάχυτο από Β μεγάλα κύτταρα λέμφωμα (DLBCL) και για την Β οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (B-cell ALL).

Τόσο η B-cell ALL όσο και το DLBCL είναι επιθετικές κακοήθειες με σημαντικά θεραπευτικά κενά για τους ασθενείς. Στην Ευρώπη, η Β οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL) αντιστοιχεί σε ποσοστό περίπου 80% των περιστατικών λευχαιμίας μεταξύ παιδιών, και για αυτούς τους ασθενείς που υποτροπιάζουν, η πρόγνωση είναι πτωχή. Αυτό το χαμηλό ποσοστό επιβίωσης ισχύει παρόλο που οι ασθενείς μπορούν να υποβληθούν σε διάφορες θεραπείες, μεταξύ των οποίων περιλαμβάνονται η χημειοθεραπεία, η ακτινοθεραπεία, η στοχευμένη θεραπεία ή η μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων και τονίζει την ανάγκη νέων θεραπευτικών επιλογών. Το Διάχυτο από Β Μεγάλα Κύτταρα Λέμφωμα (DLBCL) είναι η συνηθέστερη μορφή Λεμφώματος Μη Hodgkin, που αντιστοιχεί σε ποσοστό μέχρι και 40% όλων των περιστατικών παγκοσμίως. Για τους ασθενείς με υποτροπή ή για όσους δεν ανταποκρίνονται στην αρχική θεραπεία, υπάρχουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές που να παρέχουν ανταποκρίσεις με διάρκεια, ενώ τα ποσοστά επιβίωσης είναι χαμηλά για την πλειονότητα των ασθενών λόγω μη καταλληλότητάς τους για αυτόλογη μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων (ASCT) ή λόγω αποτυχίας της χημειοθεραπείας διάσωσης ή της αυτόλογης μεταμόσχευσης.

Η θετική γνωμοδότηση της CHMP βασίζεται σε δύο βασικές, διεθνείς, πολυκεντρικές μελέτες Φάσης ΙΙ με χορηγό τη Novartis, την ELIANA και την JULIET, στις οποίες συμμετείχαν ασθενείς από την Ευρώπη, τις ΗΠΑ, την Αυστραλία, τον Καναδά και την Ιαπωνία.

Η συνεργασία της Novartis και του Πανεπιστημίου της Πενσυλβάνια έχει οδηγήσει σε ιστορικά ορόσημα στη θεραπεία με CAR-T λεμφοκύτταρα από το 2012, στα οποία συγκαταλέγονται η έναρξη των πρώτων, διεθνών δοκιμών με CAR-T κύτταρα, ο χαρακτηρισμός PRIME (Φάρμακο Προτεραιότητας) που έχει δοθεί από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων στο tisagenlecleucel για παιδιατρικούς ασθενείς με υποτροπιάζουσα/ανθεκτική Β οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (B-cell ALL) και η έγκριση του tisagenlecleucel για δύο διακριτές ενδείξεις από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των Ηνωμένων Πολιτειών.

«Το tisagenlecleucel ήδη αλλάζει τον τρόπο με τον οποίο αντιμετωπίζουμε συγκεκριμένους τύπους λευχαιμίας και λεμφώματος στις Ηνωμένες Πολιτείες και μας δείχνει ότι οι εξατομικευμένες κυτταρικές θεραπείες αποτελούν ένα εξαιρετικά ισχυρό εργαλείο στον αγώνα κατά του καρκίνου», είπε ο Carl June, MD, Καθηγητής στην Έδρα Ανοσοθεραπείας Richard W. Vague στο Τμήμα Παθολογοανατομίας και Εργαστηριακής Ιατρικής και Διευθυντής του Κέντρου Κυτταρικών Ανοσοθεραπειών στο Ογκολογικό Κέντρο Abramson. «Χαιρόμαστε ιδιαίτερα που βλέπουμε ότι, μέσω της συνεργασίας μας με τη Novartis, οι γιατροί σε περισσότερες χώρες ανά τον κόσμο μπορούν να χρησιμοποιήσουν αυτή την καινοτόμο και πρωτοποριακή θεραπεία CAR-T κυττάρων για να βελτιώσουν την έκβαση της θεραπείας των ασθενών τους».

Η ELIANA είναι η πρώτη παιδιατρική, διεθνής προς έγκριση μελέτη θεραπείας με CAR-T κύτταρα, δίνοντας θεραπεία σε ασθενείς σε 25 κέντρα στις Ηνωμένες Πολιτείες, στον Καναδά, στην Αυστραλία, στην Ιαπωνία και σε χώρες της ΕΕ, στις οποίες περιλαμβάνονται οι Αυστρία, Βέλγιο, Γαλλία, Γερμανία, Ισπανία, Ιταλία και Νορβηγία. Η JULIET είναι η πρώτη πολυκεντρική, διεθνής προς έγκριση μελέτη για το tisagenlecleucel σε ενήλικες ασθενείς με ανθεκτικό/υποτροπιάζον Διάχυτο από Β Μεγάλα Κύτταρα Λέμφωμα (r/r DLBCL).

Η JULIET είναι επίσης η μεγαλύτερη, διεθνής μελέτη που αξιολογεί τη θεραπεία με CAR-T κύτταρα σε ασθενείς με DLBCL, στην οποία συμμετέχουν ασθενείς από 27 ερευνητικά κέντρα σε 10 χώρες και συγκεκριμένα στις Ηνωμένες Πολιτείες, στον Καναδά, στην Αυστραλία, στην Ιαπωνία και σε χώρες της ΕΕ, στις οποίες περιλαμβάνονται οι Αυστρία, Γαλλία, Γερμανία, Ιταλία, Νορβηγία και Ολλανδία.

Η πλατφόρμα παραγωγής CAR-T κυττάρων της Novartis περιλαμβάνει την κρυοσυντήρηση, (τη διαδικασία κατάψυξης κυττάρων που έχουν ληφθεί από τον ίδιο τον ασθενή προκειμένου να συντηρηθούν), γεγονός που δίνει στους ιατρούς την ευελιξία να αποφασίσουν πότε θα πραγματοποιήσουν τη λήψη κυττάρων του ασθενούς και την έγχυση του tisagenlecleucel με βάση την κατάσταση κάθε ασθενούς, και επιτρέπει την εξατομικευμένη προσέγγιση της θεραπείας σε παγκόσμια κλίμακα.

«Η σημερινή θετική γνωμοδότηση από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) σηματοδοτεί μια πραγματικά συναρπαστική στιγμή για όσους έχουν πληγεί από αυτούς τους δύο τύπους προχωρημένων και επιθετικών κακοηθειών των Β κυττάρων», ανέφερε ο Δρ. Ulrich Jäger, Καθηγητής Αιματολογίας στην Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου της Βιέννης και Επικεφαλής του Τμήματος Αιματολογίας στο Γενικό Νοσοκομείο της Πόλης της Βιέννης. «Οι Ευρωπαίοι ασθενείς και ιατροί περιμένουν με ανυπομονησία τον ερχομό του tisagenlecleucel, καθώς θα επιφέρει σημαντική πρόοδο στο θεραπευτικό τοπίο για αυτούς τους ασθενείς με πτωχή πρόγνωση».

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή θα εξετάσει τώρα τη σύσταση της CHMP, προκειμένου να εκδώσει την τελική της απόφαση, η οποία θα ισχύει για το σύνολο των 28 κρατών μελών της ΕΕ καθώς και για την Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία.
«Αυτή η απόφαση της CHMP φέρνει μια καινοτόμο επιλογή πιο κοντά στους Ευρωπαίους ασθενείς οι οποίοι έχουν εξαντλήσει τις περισσότερες από τις εναλλακτικές θεραπείες», δήλωσε ο Zack Pemberton-Whiteley, Πρόεδρος του Διεθνούς Δικτύου Υποστήριξης για την Οξεία Λευχαιμία και Διευθυντής Εκστρατειών και Υποστήριξης στην οργάνωση Leukaemia Care. «Είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι η θεραπεία CAR-T κυττάρων μπορεί να είναι κατάλληλη για περιορισμένη ομάδα ασθενών. Η συνεργασία με τους επαγγελματίες υγείας προκειμένου να επιτευχθεί η ασφαλής και έγκαιρη πρόσβαση στη θεραπεία για όσους τη χρειάζονται θα είναι ζωτικής σημασίας».
Επιπλέον αιτήσεις για την έγκριση του tisagenlecleucel εξετάζονται από τις ρυθμιστικές αρχές στον Καναδά, στην Ελβετία, στην Αυστραλία και στην Ιαπωνία.

H ρουξολιτινίμπη της Νovartis μειώνει τον κίνδυνο θανάτου και εμφάνισης θρόμβων σε ασθενείς με σπάνιο αιματολογικό καρκίνο

Η μυελοΐνωση (MF) και η αληθής πολυκυτταραιμία (PV) ανήκουν σε μια ομάδα σχετιζόμενων μεταξύ τους, σπάνιων αιματολογικών κακοηθειών που ονομάζονται μυελοϋπερπλαστικά νεοπλάσματα, στις οποίες τα κύτταρα του μυελού των οστών που είναι υπεύθυνα για την παραγωγή κυττάρων αίματος του οργανισμού αναπτύσσονται και λειτουργούν με μη φυσιολογικό τρόπο.

Σε ασθενείς με μυελοΐνωση, ο μυελός των οστών δεν μπορεί πλέον να παράγει αρκετά φυσιολογικά κύτταρα του αίματος, προκαλώντας έτσι αύξηση του μεγέθους του σπλήνα. Η μυελοΐνωση προσβάλλει περίπου έναν στους 100.000 ανθρώπους.

Η αληθής πολυκυτταραιμία σχετίζεται με την υπερβολική παραγωγή κυττάρων του αίματος και, σε περίπτωση που δεν ελέγχεται επαρκώς, μπορεί να προκαλέσει σοβαρές καρδιαγγειακές επιπλοκές όπως θρομβώσεις, εγκεφαλικό και έμφραγμα του μυοκαρδίου. Η αληθής πολυκυτταραιμία προσβάλλει έως και τρεις στους 100.000 ανθρώπους παγκοσμίως κάθε χρόνο.

Η Novartis ανακοίνωσε πρόσφατα τα αποτελέσματα μιας νέας μελέτης σύγκρισης που καταδεικνύει ότι οι ασθενείς με αληθή πολυκυτταραιμία οι οποίοι παρουσιάσαν αντοχή ή δυσανεξία στην υδροξυουρία (HU), και έλαβαν αγωγή με ρουξοτιλινίμπη, είχαν σημαντικά μειωμένο κίνδυνο θρόμβωσης (θρόμβοι) και θανάτου σε σύγκριση με ασθενείς με αληθή πολυκυτταραιμία (PV) που έλαβαν την βέλτιστη διαθέσιμη θεραπεία. Τα ευρήματα της μελέτης βασίζονται σε σύγκριση των δεδομένων ασθενών που έλαβαν θεραπεία με ρουξολιτινίμπη στην Φάσης ΙΙΙ κλινική δοκιμή RESPONSE (σκέλος ρουξολιτινίμπης), με δεδομένα κλινικής πράξης (real world data) του Ισπανικού μητρώου ασθενών GEMFINI. Η αληθής πολυκυτταραιμία (PV) είναι μια σπάνια και ανίατη αιματολογική κακοήθεια που σχετίζεται με υπερπαραγωγή κυττάρων αίματος και που μπορεί να προκαλέσει σοβαρές καρδιαγγειακές επιπλοκές, όπως θρομβώσεις, εγκεφαλικό επεισόδιο και έμφραγμα του μυοκαρδίου.

Τα νέα ευρήματα παρουσιάστηκαν στο πλαίσιο του 23ου Συνεδρίου της Ευρωπαϊκής Αιματολογικής Εταιρείας (EHA), στη Στοκχόλμη της Σουηδίας.

«Όταν συμπληρώνουμε τα δεδομένα κλινικών δοκιμών με εμπειρίες από την κλινική πράξη, μπορούμε να έχουμε πολύτιμες πληροφορίες σχετικά με τον τρόπο με τον οποίο επηρεάζουν οι θεραπείες τους ασθενείς στην καθημερινή τους ζωή», ανέφερε ο επικεφαλής ερευνητής της μελέτης Alberto Alvarez-Larran, MD, Αιματολογικό Τμήμα, Νοσοκομειακή Κλινική, Βαρκελώνη, Ισπανία. «Αυτή η πρόσφατη έρευνα υποστηρίζει τη χρήση της ρουξολιτινίμπης προκειμένου να βοηθήσουμε τους ανθρώπους που πάσχουν από αληθή πολυκυτταραιμία να αποκτήσουν καλύτερο έλεγχο της νόσου όταν η υδροξυουρία δεν αποτελεί επιλογή».

Πρόσθετα δεδομένα για τη ρουξολιτινίμπη που παρουσιάστηκαν στο Ετήσιο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Αιματολογικής Εταιρείας περιλαμβάνουν αναλύσεις αποτελεσματικότητας και ασφάλειας της μεγαλύτερης μελέτης ευρείας πρόσβασης σε ασθενείς με μυελοΐνωση που έλαβαν θεραπεία με ρουξολιτινίμπη μέχρι σήμερα (μελέτη JUMP). Ανάλυση αποτελεσματικότητας έδειξε ότι οι ασθενείς με μυελοΐνωση χαμηλού κινδύνου πέτυχαν μείωση του μεγέθους του σπλήνα όταν έλαβαν θεραπεία με ρουξολιτινίμπη, και η πλειονότητα των ασθενών (ποσοστό 82,1%) πέτυχαν μείωση ≥50% σε οποιοδήποτε χρονική στιγμή. Μια ξεχωριστή ανάλυση εντόπισε τους παράγοντες που ενδέχεται να οδηγούν σε μεγαλύτερη ανταπόκριση ως προς το μέγεθος του σπλήνα σε ασθενείς με μυελοΐνωση στους οποίους χορηγείται η ρουξολιτινίμπη, μεταξύ των οποίων συμπεριλαμβάνονται η χορήγηση της θεραπείας σε πιο πρώιμα στάδια κατά την πορεία της νόσου και η χορήγηση υψηλότερης δόσης (≥10 mg BID).

«Με περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές, οι ασθενείς με μυελοϋπερπλαστικά νεοπλάσματα (MPNs) συχνά αγωνίζονταν να διατηρήσουν την ασθένειά τους υπό έλεγχο», ανέφερε ο Samit Hirawat, MD, Επικεφαλής του Τμήματος Ογκολογίας της Novartis για την Παγκόσμια Ανάπτυξη Φαρμάκων. «Η έρευνα που διεξήχθη από τις ομάδες της Novartis και τους ιατρούς συνεργάτες μας τόσο στην αληθή πολυκυτταραιμία όσο και στην μυελοΐνωση βοηθά να διασαφηνιστεί ο τρόπος με τον οποίο η ρουξολιτινίμπη μπορεί να συμβάλλει στη μείωση του φορτίου της νόσου για τους ασθενείς».

Επιπλέον, δεδομένα 48 εβδομάδων από την μελέτη EXPAND υποστηρίζουν τη δόση ρουξολιτινίμπης 10 mg BID ως δόση έναρξης σε ασθενείς με μυελοΐνωση με χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων, παρέχοντας σημαντικές πληροφορίες σε έναν πληθυσμό ασθενών που διατρέχει αυξημένο κίνδυνο αιμορραγίας και σοβαρών επιλοκών. Σχεδόν ένα τρίτο των ασθενών της μελέτης που ελάμβαναν ρουξολιτινίμπη πέτυχαν μείωση ≥50% του μεγέθους του σπλήνα κατά την εβδομάδα 48 (ποσοστό 31,8% των ασθενών [7/22] με αριθμό αιμοπεταλίων από 75 ως 99 x 109/L και ποσοστό 35,7% [5/14] των ασθενών με αριθμό αιμοπεταλίων από 50 ως 74 x 109/L).

Σχετικά με τη Μελέτη Σύγκρισης Δεδομένων Κλινικής Πράξης (real world) για την Αληθή Πολυκυτταραιμία
Τα νέα δεδομένα που παρουσιάστηκαν στο συνέδριο της Ευρωπαϊκής Αιματολογικής Εταιρείας συγκρίνουν τα ποσοστά συνολικής επιβίωσης και θρόμβωσης, χρησιμοποιώντας δεδομένα από ασθενείς που έλαβαν αγωγή στο σκέλος ρουξολιτινίμπης της μελέτης RESPONSE και από ασθενείς που έλαβαν βέλτιστη διαθέσιμη θεραπεία (BAT) σε συνθήκες κλινικής πράξης, από το μητρώο της Ισπανικής Ομάδας Χρόνιων Μυελοϋπερπλαστικών Νόσων, Αρνητικών στο Χρωμόσωμα Φιλαδέλφειας (Grupo Español de Enfermedades Mieloproliferativas Crónicas Filadelfia Negativas - GEMFIN)1.

Στην προηγουμένως αναφερθείσα μελέτη Φάσης ΙΙΙ RESPONSE, το υψηλό ποσοστό διασταυρούμενης μετάβασης (crossover) από τη βέλτιστη διαθέσιμη θεραπεία (BAT) στη ρουξολιτινίμπη απέκλειε την σύγκριση δεδομένωνσυνολικής επιβίωσης και ποσοστών θρόμβωσης. H RESPONSE ήταν μια διεθνής μελέτη ανοικτής επισήμανσης η οποία περιλάμβανε ασθενείς με αληθή πολυκυτταραιμία ανθεκτικούς ή με δυσανεξία στην υδροξυουρία, οι οποίοι τυχαιοποιήθηκαν με αναλογία 1:1 για να λάβουν είτε ρουξολιτινίμπη (δόση έναρξης 10 mg δύο φορές την ημέρα), είτε βέλτιστη διαθέσιμη θεραπεία (BAT), η οποία οριζόταν ως μονοθεραπεία επιλεγείσα από τον ερευνητή ή μόνον παρατήρηση. Οι ασθενείς του μητρώου GEMFIN στην ομάδα βέλτιστης διαθέσιμης θεραπείας (BAT)στην κλινική πράξη (real world), παρουσίαζαν αντίσταση ή δυσανεξία στην υδροξυουρία σύμφωνα με τα τροποποιημένα κριτήρια του Ευρωπαϊκού Δικτύου Λευχαιμίας και ελάμβαναν υδροξυουρία (ποσοστό 44%), βουσουλφάνη (10%), ραδιενεργό φωσφόρο (2%), ιντερφερόνη (6%), αναγρελίδη (12%), άλλη αγωγή (11%) ή καθόλου κυτταρομειωτική θεραπεία (26%). Ορισμένοι ασθενείς ελάμβαναν πολλαπλές θεραπείες.

Στη μελέτη GEMFIN, οι ασθενείς που έλαβαν ρουξολιτινίμπη εμφάνισαν σημαντική επιμήκυνση στη συνολική επιβίωση (HR=0,28 [0,11–0,72]) και μειωμένο κίνδυνο θρομβώσεων (HR=0,21 [0,06–0,76]) σε σύγκριση με τους ασθενείς που έλαβαν BAT σε συνθήκες κλινικής πράξης (real world).

Σχετικά με τη ρουξολιτινίμπη
Η ρουξολιτινίμπη είναι ένας από του στόματος λαμβανόμενος αναστολέας των κινασών της τυροσίνης JAK 1 και JAK 2. Η ρουξολιτινίμπη έχει εγκριθεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με αληθή πολυκυτταραιμία (PV) που παρουσιάζουν αντοχή ή δυσανεξία στην υδροξυουρία και για τη θεραπεία σχετικής με τη νόσο σπληνομεγαλίας ή συμπτωμάτων σε ενήλικες ασθενείς με πρωτοπαθή μυελοΐνωση (γνωστή επίσης ως χρόνια ιδιοπαθής μυελοΐνωση), μυελοΐνωση έπειτα από αληθή πολυκυτταραιμία ή μυελοΐνωση έπειτα από ιδιοπαθή θρομβοκυττάρωση. Η ρουξολιτινίμπη έχει λάβει έγκριση σε 101 χώρες για ασθενείς με μυελοΐνωση, περιλαμβανομένων των χωρών της Ε.Ε., της Ελβετίας, του Καναδά, της Ιαπωνίας, και σε περισσότερες από 75 χώρες για ασθενείς με αληθή πολυκυτταραιμία, περιλαμβανομένων των χωρών της Ε.Ε., της Ελβετίας, της Ιαπωνίας και του Καναδά. Οι ακριβείς ενδείξεις για τη ρουξολιτινίμπη ποικίλλουν από χώρα σε χώρα. Πρόσθετες υποβολές σε ρυθμιστικές αρχές βρίσκονται εν εξελίξει παγκοσίως τόσο για την μυελοΐνωση όσο και για την αληθή πολυκυτταραιμία.
​
Η Novartis έχει λάβει άδεια για τη ρουξολιτινίμπη, από την Incyte Corporation για ανάπτυξη και εμπορεία εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών. Η ρουξολιτινίμπη κυκλοφορεί στις Ηνωμένες Πολιτείες από την Incyte Corporation για τη θεραπεία ασθενών με αληθή πολυκυτταραιμία που έχουν παρουσιάσει ανεπαρκή ανταπόκριση ή δυσανεξία στην υδροξυουρία και για τη θεραπεία ασθενών με ενδιάμεσου ή υψηλού κινδύνου μυελοΐνωση.

Η συνιστώμενη δόση έναρξης της ρουξολιτινίμπης στην αληθή πολυκυτταραιμία είναι 10 mg, λαμβανόμενα από το στόμα δύο φορές την ημέρα. Η συνιστώμενη δόση έναρξης της ρουξολιτινίμπης στην μυελοΐνωση είναι 15 mg από του στόματος δύο φορές την ημέρα για ασθενείς με αριθμό αιμοπεταλίων μεταξύ 100.000 mm3 και 200.000 mm3, και 20 mg δύο φορές την ημέρα για ασθενείς με αριθμό αιμοπεταλίων >200.000 mm3. Οι δόσεις δύνανται να τιτλοποιούνται με βάση την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα.

Clawback, Παρατηρητήριο Τιμών, Διαγωνισμοί Νοσοκομείων, το τρίπτυχο προβλημάτων για το σύστημα Υγείας και τους ασθενείς

Αναγκαίος ο δημόσιος διάλογος με όλους τους θεσμικούς φορείς, επισημαίνει ο ΣΕΙΒ για την επίλυση των προβλημάτων του κλάδου

Σε μια παρατεταμένα αβέβαιη περίοδο βρίσκεται το σύνολο του κλάδου των Ιατροτεχνολογικών Προϊόντων, επισημαίνει ο Σύνδεσμος Επιχειρήσεων Ιατρικών & Βιοτεχνολογικών προϊόντων (ΣΕΙΒ) κατά την οποία διαιωνίζονται προβλήματα τόσο λόγω εσφαλμένων πεποιθήσεων, σε πολλές περιπτώσεις, εκ μέρους της Πολιτείας όσο και λόγω απουσίας εποικοδομητικού διαλόγου μεταξύ όλων των εμπλεκόμενων φορέων. Clawback, Παρατηρητήριο Τιμών, διαγωνισμοί στα Νοσοκομεία, αποτελούν το τρίπτυχο των ανοιχτών θεμάτων που αφορούν τον κλάδο, στο οποίο έρχεται να προστεθεί ένα ακόμα που αφορά την επίκαιρη εφαρμογή του Νόμου για την Προστασία των Προσωπικών Δεδομένων.

Το Clawback όπως σημειώνει ο ΣΕΙΒ θέτει σε κίνδυνο τη βιωσιμότητα πολλών εταιρειών με βιοτεχνολογικά προϊόντα και κυρίως την κάλυψη των αναγκών συγκεκριμένων ευαίσθητων κοινωνικών ομάδων, αφού ο ΕΟΠΥΥ, βασιζόμενος στην αύξηση των δαπανών Υγείας τωντελευταίων χρόνων, επιχειρεί με ανορθόδοξους τρόπους να συγκρατήσει τις δαπάνες μέσω τόσο της μείωσης των τιμών αποζημίωσης όσο και κυρίως του Clawback. Όπως τονίζει ο Πρόεδρος του ΔΣ του ΣΕΙΒ, Γεράσιμος Λειβαδάς, «Η συγκράτηση των δαπανών Υγείας σε λογικά πλαίσια είναι αίτημα και του Συνδέσμου μας καθώς αντιλαμβανόμαστε και βιώνουμε οι ίδιοι τη δύσκολη οικονομική συγκυρία που διανύει η χώρα. Όμως σήμερα βρισκόμαστε ‘όμηροι’ του Clawbackκαθώς οι εταιρείες μας θα έπρεπε να γνωρίζουν εδώ και 6 μήνες το ύψος που αναλογεί για κάθε κατηγορία προϊόντων ώστε να προβούν σε κάθε απαραίτητη επιχειρηματική ρύθμιση η οποία θα διασφαλίσει τόσο τη βιωσιμότητα των εταιρειών όσο και την απρόσκοπτη πρόσβαση των ασθενών σε απαραίτητα προϊόντα για την υγεία τους» και συμπλήρωσε ότι «έχουμε προβεί θεσμικά, σε κάθε προσπάθεια προσέγγισης του ΕΟΠΥΥ και του Υπουργείου Υγείας, μέσω επιστολών, συναντήσεων, προτάσεων, όμως δυστυχώς μέχρι σήμερα κάθε προσπάθεια έχει πέσει στο κενό». 

Ένα ακόμα φλέγον ζήτημα που απασχολεί τον κλάδο είναι η συνεργασία με τα Δημόσια Νοσοκομεία και η αποτελεσματική και διαφανής διενέργεια διαγωνισμών καθώς και το Παρατηρητήριο Τιμών, που όπως σημειώνει ο κ. Λειβαδάς «πριν 15 ημέρες, χωρίς καμία σχετική ενημέρωση από την Εθνική Κεντρική Αρχή Προμηθειών Υγείας, ενεργοποιήθηκε, μετά από 1 χρόνο απραξίας, το Παρατηρητήριο Τιμών το οποίο ήταν κυρίως υπεύθυνο για τις στρεβλώσεις στην αγορά, επηρεάζοντας άμεσα την ποιότητα των παρεχομένων ιατρικών υλικών. Σήμερα,όπως φαίνεται, η λογική, δυστυχώς, παραμένει ίδια με του παρελθόντος, μειώνοντας τις τιμές των προϊόντων αδιακρίτως, χωρίς θεσπισμένα κριτήρια και χωρίς να έχει προηγηθεί μιαουσιαστική συνεργασία της ΕΚΑΠΥ με τον ΣΕΙΒ, η οποία θα έδινε πραγματικές και ουσιαστικές λύσεις στην ορθή και δίκαιη τιμολόγηση των προϊόντων». Ο κ. Λειβαδάς τονίζει δε ότι «είναι άμεσα επιβεβλημένη η διεξαγωγή διαγωνιστικών διαδικασιών από τα Νοσοκομεία για να είναι δυνατή η προμήθεια των καλύτερων ποιοτικώς υλικών στη βέλτιστη δυνατή τιμή. Βρισκόμαστε στη δύσκολη θέση να απαιτούν τα Νοσοκομεία από τα Μέλη μας την παράδοση απολύτως απαραίτητων προϊόντων και υλικών, χωρίς την έκδοση τιμολογίων! Τα Νοσοκομεία θέλοντας να ξεπεράσουν τους περιορισμούς στην εξασφάλιση κονδυλίων, προβαίνουν σε παραγγελίες χωρίς τον μοναδικό Αριθμό Διαδικτυακής Ανάρτησης που πιστοποιεί την έγκριση ποσού, και αυτό κυρίως συναντάται σε μεγάλα νοσηλευτικά Ιδρύματα για ειδικά  υλικά που χρησιμοποιούνται επ’ ονόματι ασθενούς». Αναφορικά με τα υλικά που απευθύνονται ονομαστικά στους ασθενείς σημειώνεται ότι λόγω του Ευρωπαϊκού Κανονισμού Προστασίας Προσωπικών Δεδομένων είναι απαραίτητη η διασφάλιση της ανωνυμίας των ασθενών και δεν επιτρέπει στα Νοσοκομεία να αποστέλλουν στις εταιρείες παραγγελίες με το όνομα του ασθενούς. Ο κ. Λειβαδάς τονίζεισχετικά ότι «O Νόμος για την προστασία των δεδομένων δεν έχει εφαρμοστεί ακόμα καθολικάαπό τα Νοσοκομεία. Ενώ σε όλον τον κόσμο ο κάθε ασθενής συνοδεύεται από έναν μοναδικό αριθμό που τον ακολουθεί, στην Ελλάδα δυστυχώς δεν έχει εφαρμοστεί ένα ανάλογο σύστημα, με αποτέλεσμα να χρησιμοποιείται ακόμα και σήμερα το όνομα του ασθενούς. Ο ΣΕΙΒ ως ένθερμος υποστηρικτής της διαφάνειας και της ορθής επιχειρηματικής πρακτικής θα κάνει ότι απαιτείται για να διαφυλάξει τα προσωπικά δεδομένα των ασθενών σύμφωνα με τον Νόμο».

Ο ΣΕΙΒ αναγνωρίζοντας τα οφέλη που προσφέρει το σύνολο των Ιατροτεχνολογικών Προϊόντων για την καλύτερη ποιότητα ζωής των ασθενών, δεσμεύεται σε κάθε δημόσια συζήτηση, με όλους τους θεσμικούς φορείς, προσβλέποντας στην άμεση διευθέτηση όλων των προβλημάτων που δυσκολεύουν την εύρυθμη λειτουργία του συστήματος Υγείας αλλά και διακυβεύουν την παροχή του υπέρτατου αγαθού της Υγείας, ισότιμα σε όλους τους πολίτες.

Παγκόσμια Ημέρα Δρεπανοκυτταρικής Νόσου, 19 Ιουνίου

της Κλεοπάτρας Ζουμπουρλή, μοριακής βιολόγου, medlabnews.gr

Στις 22 Δεκεμβρίου 2008, η Γενική Συνέλευση των Ηνωμένων Εθνών αναγνώρισε για πρώτη φορά τη Δρεπανοκυτταρική αναιμία ως ένα σοβαρό πρόβλημα δημόσιας υγείας. Ανάμεσα στα αντικείμενα αυτής της απόφασης, A/63/L63, ήταν και ο καθορισμός της 19ης Ιουνίου, εκάστου έτους, ως «Παγκόσμια Ημέρα Δρεπανοκυτταρικής Νόσου». Μία παγκόσμια ημέρα αφιερωμένη σε εκστρατείες ευαισθητοποίησης τόσο σε εθνικό όσο και σε διεθνές επίπεδο.

Ο πρώτος εορτασμός της Παγκόσμιας ημέρας Δρεπανοκυτταρικής νόσου, στις 19 Ιουνίου 2009, έγινε στη Νέα Υόρκη, σε συνεργασία με τον Παγκόσμιο Οργανισμό Υγείας (WHO - World Health Organization), το Ταμείο Έκτακτης Ανάγκης Παιδιών των Ηνωμένων Εθνών (UNICEF - United Nations Children's Emergency Fund) και τα Ηνωμένα Έθνη (UN - United Nations).

Η Δρεπανοκυτταρική Αναιμία και Μικροδρεπανοκυτταρική Αναιμία χαρακτηρίζονται από την παρουσία της παθολογικής αιμοσφαιρίνης S. Τα ερυθροκύτταρα με αιμοσφαιρίνη S γίνονται δύσκαμπτα και παίρνουν το σχήμα δρέπανου προκαλώντας απόφραξη των μικρών αγγείων, ελλιπή οξυγόνωση του αίματος και βλάβη στους ιστούς.