Tο πανελλήνιο αγωνιά για την τύχη του Παναγιώτη-Ραφαήλ και περιμένει παρέμβαση Πρωθυπουργού

Όλο το πανελλήνιο αγωνιά για την τύχη του μόλις 18 μηνών Παναγιώτη-Ραφαήλ Γλωσσιώτη, η οικογένεια του οποίου προσπαθεί να μεταβεί στις ΗΠΑ έτσι ώστε να υποβληθεί σε καινοτόμα γονιδιακή θεραπεία για να καταπολεμήσει την σπάνια ασθένεια, από την οποία πάσχει.


Ο μικρός Παναγιώτης-Ραφαήλ πάσχει από Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία τύπου Ι (SMA I), μία σπάνια, εκφυλιστική νόσο που προσβάλλει όλο το μυϊκό σύστημα, συμπεριλαμβανομένης της ικανότητας κατάποσης και αναπνοής. 

Η Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA) χαρακτηρίζεται από απώλεια των κινητικών νευρώνων στο νωτιαίο μυελό και το κατώτερο εγκεφαλικό στέλεχος, με αποτέλεσμα σοβαρή και επιδεινούμενη μυϊκή ατροφία και αδυναμία. Σε βάθος χρόνου, τα άτομα με τον πιο σοβαρό τύπο SMA μπορεί να παραλύσουν και να αντιμετωπίζουν δυσκολίες στη διεκπεραίωση των βασικών λειτουργιών της επιβίωσης, όπως η αναπνοή και η κατάποση.

Ο μικρός ήδη λαμβάνει την θεραπεία που είναι εγκεκριμένη στην χώρα μας και που καλύπτεται από τον ΕΟΠΥΥ μέχρι σήμερα παρά το κόστος που πλησιάζει το 1.000.000 ευρώ, ετησίως. Με την θεραπεία οι ασθενείς παραμένουν στην ζωή, παρουσιάζονται θετικά αποτελέσματα και με ποικίλες βελτιώσεις στην κινητικότητά τους. Το φάρμακο βοηθάει γενικά αλλά δεν αποτελεί θεραπεία της συγκεκριμένης νόσου.  O μικρός είναι ήδη σε αγωγή με την εγκεκριμένη θεραπεία για την νόσο του ( νωτιαία μυϊκή ατροφία ) τύπου 1 έχει λάβει πάνω από 6 δόσεις του φαρμάκου Nusinersen ( Spinraza) που είναι εγκεκριμένο για όλους τους τύπους SMA και 1,2 και 3 . Το φάρμακο αυτό το παίρνουν πάνω από 8500 ασθενείς SMA παγκόσμια.  

Η μοναδική λύση, διαφαίνεται ότι είναι μία γονιδιακή θεραπεία, με ένα συγκεκριμένο φάρμακο, το όποιο ίσως και να είναι το πιο ακριβό στον κόσμο (4 εκατ ευρώ) και μ΄αυτό, γίνεται αποκατάσταση του ελαττωματικού γονιδίου και το οποίο προορίζεται για ασθενείς έως δύο ετών. 

Αυτό το φάρμακο που είναι εγκεκριμένο μόνο από το FDA και όχι από τον Ευρωπαϊκό οργανισμό φαρμάκων και η θεραπεία γίνεται μόνο στην Αμερική. H γονιδιακή θεραπεία που δεν είναι ίαση έχει πολύ μικρό αριθμό ασθενών (λιγότερους από 50 παγκόσμια , που πάνω από τους μισούς στην συνέχεια παίρνουν και την εγκεκριμένη θεραπεία Nusinersen )  

Δυστυχώς τα νέα δεν ήταν καλά για την οικογένεια του Παναγιώτη-Ραφαήλ καθώς το αίτημά της για να μεταβεί στις ΗΠΑ, με κάλυψη όλων των εξόδων για τη θεραπεία του παιδιού σε νοσοκομείο της Βοστώνης απορρίφθηκε σήμερα, Τετάρτη, για δεύτερη φορά από το Ανώτατο Συμβούλιο του ΕΟΠΥΥ.  Οι θεράποντες ιατροί πιστεύουν ότι το παιδί πάει πολύ καλά και δεν συστήνουν αλλαγή θεραπείας. Ο καθηγητής Δάρας Έλληνας του Harvard και κορυφαίος στον κόσμο Παιδονευρολογος είπε ότι παιδιά που πηγαίνουν καλά με το spinraza δεν έχουν κανένα λόγο να αλλάξουν θεραπεία

Όπως μάλιστα ανέφερε ο πατέρας του 18μηνου παιδιού πριν την ανακοίνωση της απόφασης, το Μαξίμου όντως είχε έρθει σε επαφή μαζί του ζητώντας κάποια έγγραφα σχετικά με τη θεραπεία του Παναγιώτη-Ραφαήλ. Από τότε όμως και μετά, καμία άλλη ενέργεια δεν πραγματοποιήθηκε και σίγουρα -όπως αναφέρεται στο γκρουπ στο facebook- δεν υπήρξε κάποια πρόσκληση για να μεταβεί στο Μέγαρο Μαξίμου.

«Δεν έχει εγκρίνει τίποτα ο Μητσοτάκης. Δεν έχει επικοινωνήσει καν μαζί μας. Παρακαλώ κάντε αναφορά όπου βλέπετε τέτοια άρθρα και κοινοποίηση τις δημοσιεύσεις μας!» αναφέρει το post της οικογένειας που πέρα από την απογοήτευση και τον πόνο που της προκάλεσε το δεύτερο ‘όχι’ από το Ανώτατο Συμβούλιο του ΕΟΠΥΥ, πρέπει να απασχολείται και με κυβερνητικές φανφάρες περί βοήθειας στην πολύπαθη αυτή οικογένεια.