Έγκριση στην πρώτη βραχείας διάρκειας από του στόματος θεραπεία για την υποτροπιάζουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση

Η πολλαπλή σκλήρυνση είναι μια αυτοάνοση, χρόνια και φλεγμονώδης νόσος που επηρεάζει το κεντρικό νευρικό σύστημα και αποτελεί τη συχνότερη, μη τραυματικής αιτιολογίας νευρολογική διαταραχή που προκαλεί αναπηρία στους νεαρούς ενήλικες. Η Υποτροπιάζουσα Διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση (RRMS) είναι η πιο κοινή μορφή της ΠΣ και περίπου το 85% των ανθρώπων με ΠΣ διαγιγνώσκονται με αυτή τη μορφή. Η ακριβής αιτία της ΠΣ είναι άγνωστη αλλά πιστεύεται ότι το ανοσοποιητικό σύστημα του σώματος επιτίθεται στη μυελίνη, αποδιοργανώνοντας τις πληροφορίες που ρέουν κατά μήκος των νεύρων. Αυτή τη στιγμή δεν υπάρχει θεραπεία για τη ΠΣ, αλλά θεραπευτικές αγωγές είναι διαθέσιμες για να βοηθήσουν στην αναχαίτιση της εξέλιξης της νόσου.

Η Merck, μία κορυφαία εταιρεία στον τομέα των επιστημών και της τεχνολογίας, ανακοίνωσε σήμερα ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) χορήγησε έγκριση άδειας κυκλοφορίας στα Δισκία Κλαδριβίνης 10mg για τη θεραπεία της υποτροπιάζουσας Πολλαπλής Σκλήρυνσης υψηλής ενεργότητας(RMS) στις 28 χώρες της Ευωπαϊκής Ένωσης (EU), πλέον της Νορβηγίας, του Λίχτενσταιν και της Ισλανδίας. Τα Δισκία Κλαδριβίνης είναι η πρώτη βραχεία από του στόματος θεραπεία που παρέχει αποτελεσματικότητα σε όλα τα βασικά σημεία μέτρησης της ενεργότητας της νόσου σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα ΠΣ υψηλής ενεργότητας, συμπεριλαμβανομένης της εξέλιξης της αναπηρίας, του ετησιοποιημένου ρυθμού υποτροπών και της απεικόνισης στη μαγνητική τομογραφία (MRI).

«Η Πολλαπλή Σκλήρυνση είναι μία από τις πιο κοινές νευρολογικές διαταραχές παγκοσμίως. Με την έγκριση των Δισκίων Κλαδριβίνης στην Ευρωπαϊκή Ένωση, είμαστε στην ευχάριστη θέση να προσφέρουμε σε ασθενείς και κλινικούς γιατρούς έναν καινοτόμο παράγοντα με ένα απλοποιημένο δοσολογικό σχήμα, ως νέα προσέγγιση στη διαχείριση της ενεργούς υποτροπιάζουσας ΠΣ», δήλωσε η Belén Garijo, CEO του κλάδου της Υγείας και μέλος του Διοικητικού Συμβουλίου της Merck. «Αυτό αποτελεί μια πολύ σημαντική αλλαγή στη θεραπεία της Πολλαπλής Σκλήρυνσης, η οποία αποδεικνύει περαιτέρω την ακλόνητη δέσμευσή μας στην αναβάθμιση της φροντίδας των ασθενών».

Η άδεια κυκλοφορίας των Δισκίων Κλαδριβίνης βασίζεται σε δεδομένα με περισσότερα από 10.000 έτη ασθενών, με περισσότερους από 2.700 ασθενείς που περιλαμβάνονται στο πρόγραμμα κλινικών δοκιμών και μέχρι 10 έτη παρακολούθησης σε ορισμένους ασθενείς. Το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης περιελάμβανε δεδομένα από τρεις μελέτες φάσης ΙΙΙ, την CLARITY, την CLARITY EXTENSION και την ORACLE MS, τη μελέτη φάσης ΙΙ ONWARD, και μακροπρόθεσμα δεδομένα παρακολούθησης από το 8-ετές προοπτικό μητρώο, PREMIERE. Τα δεδομένα της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας αυτών των μελετών επέτρεψαν τον πλήρη χαρακτηρισμό του προφίλ οφέλους-κινδύνου των Δισκίων Κλαδριβίνης.

«Αυτή είναι μια συναρπαστική στιγμή που θα αλλάξει τον τρόπο με τον οποίο αντιμετωπίζουμε την Πολλαπλή Σκλήρυνση», δήλωσε ο Gavin Giovannoni, Καθηγητής Νευρολογίας στο Barts και το LondonSchool of Medicine and Dentistry, Queen Mary University of London. «Τα Δισκία Κλαδριβίνης είναι μια εκλεκτική θεραπεία ανοσολογικής ανασύστασης (SIRT), η οποία απλοποιεί τον τρόπο χορήγησης, δίνοντας στους ασθενείς δύο μόλις σύντομα ετήσια σχήματα δισκίων σε τέσσερα χρόνια. Οι ασθενείς μπορούν να ωφεληθούν από τη θεραπεία για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα χωρίς να χρειάζεται να λαμβάνουν συνεχώς φάρμακα και χωρίς την ανάγκη συχνής παρακολούθησης».

Η έγκριση ακολουθεί τη θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) που ελήφθη τον Ιούνιο του 2017. Τα Δισκία Κλαδριβίνης αναμένεται να διατεθούν εμπορικά σε ασθενείς στην Ευρώπη με ιατρική συνταγή μέσα στους επόμενους μήνες, με πρώτες χώρες κυκλοφορίας τη Γερμανία και το Ηνωμένο Βασίλειο από το Σεπτέμβριο του 2017. Επιπλέον, η Merck προγραμματίζει περαιτέρω καταθέσεις φακέλων για κανονιστική έγκριση σε άλλες χώρες, συμπεριλαμβανομένων των Ηνωμένων Πολιτειών.

«Η Πολλαπλή Σκλήρυνση επηρεάζει περισσότερους από 700.000 ανθρώπους σε ολόκληρη την Ευρώπη και δεν έχει βρεθεί θεραπεία μέχρι σήμερα», δήλωσε η Anne Winslow, Πρόεδρος της Ευρωπαϊκής Πλατφόρμας για την Πολλαπλή Σκλήρυνση. «Νέες θεραπευτικές επιλογές θα συμβάλουν σημαντικά στη βελτίωση της ποιότητας ζωήςτων ανθρώπων που ζουν με ενεργή υποτροπιάζουσα ΠΣ».

Σε ασθενείς με υψηλή ενεργότητα της νόσου, οι post hoc αναλύσεις της διετούς μελέτης CLARITY Φάσης ΙΙΙ απέδειξαν ότι τα Δισκία Κλαδριβίνης μείωσαν το ετησιοποιημένο ρυθμό υποτροπών κατά 67% και τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας επιβεβαιωμένης στους 6 μήνες με βάση την κλίμακα EDSS κατά 82%, έναντι του εικονικού φαρμάκου. Όπως αποδείχθηκε στη μελέτη Φάσης III CLARITYEXTENSION, δεν απαιτήθηκε περαιτέρω θεραπεία με τα Δισκία Κλαδριβίνης στα έτη 3 και 4. Το ολοκληρωμένο σύνολο δεδομένων καθόρισε τις απαιτήσεις δοσολογίας και παρακολούθησης. Οι πλέον σημαντικές κλινικά ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν η λεμφοπενία και ο έρπης ζωστήρας. Οι μετρήσεις των λεμφοκυττάρων πρέπει να αξιολογούνται πριν και κατά τη διάρκεια της θεραπείας με τα Δισκία Κλαδριβίνης. Τα Δισκία Κλαδριβίνης αντενδείκνυνται σε ορισμένες ομάδες, συμπεριλαμβανομένων των ανοσοκατεσταλμένων ασθενών και των εγκύων γυναικών.