Η φινγκολιμόδη περιορίζει τις υποτροπές σε παιδιά και εφήβους με Πολλαπλή Σκλήρυνση (ΠΣ)

επιμελεια Αγγελική Μήλιου, βιολόγος, medlabnew.gr

Η πολλαπλή σκλήρυνση (ΠΣ) είναι μια χρόνια διαταραχή του κεντρικού νευρικού συστήματος (ΚΝΣ) που διαταράσσει τη φυσιολογική λειτουργία του εγκεφάλου, των οπτικών νεύρων και του νωτιαίου μυελού, μέσω φλεγμονής και απώλειας ιστού. Στους ενήλικες, υπάρχουν τρεις τύποι ΠΣ: η Υποτροπιάζουσα Διαλείπουσα ΠΣ (RRMS), η Δευτεροπαθώς Προϊούσα ΠΣ (SPMS) και η Πρωτοπαθώς Προϊούσα ΠΣ (PPMS). Στα παιδιά, σχεδόν σε όλες τις περιπτώσεις (περίπου 98%) εμφανίζεται με τη μορφή της RRMS.

Η εξέλιξη της ΠΣ οδηγεί σε αυξανόμενη απώλεια τόσο της σωματικής όσο και της γνωστικής λειτουργίας (π.χ. μνήμη). Αυτό έχει σημαντικό αρνητικό αντίκτυπο στη ζωή περίπου 2,3 εκατομμυρίων ανθρώπων παγκοσμίως που πάσχουν από ΠΣ, εκ των οποίων ποσοστό μεταξύ 3 και 5% εκτιμάται ότι είναι παιδιά.

Η Novartis ανακοίνωσε τα συνολικά αποτελέσματα από την θετική μελέτη Φάσης III PARADIGMS, η οποία διερευνά την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της φινγκολιμόδης έναντι της ιντερφερόνης β-1α, σε παιδιά και εφήβους (ηλικίας 10 έως 17 ετών) με πολλαπλή σκλήρυνση (ΠΣ). Η θεραπεία με από του στόματος χορήγηση φινγκολιμόδης οδήγησε σε μείωση κατά 82% του ποσοστού υποτροπών (ετησιοποιημένο ποσοστό υποτροπών) σε διάστημα έως και δύο ετών, σε σύγκριση με την ενδομυϊκή χορήγηση ιντερφερόνης β-1α. Η PARADIGMS είναι η πρώτη στο είδος της ελεγχόμενη, τυχαιοποιημένη κλινική μελέτη που έχει σχεδιαστεί ειδικά για την παιδιατρική ΠΣ. Τα αποτελέσματα παρουσιάστηκαν στο 7ο κοινό συνέδριο της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για τη Θεραπεία και την Έρευνα της Πολλαπλής Σκλήρυνσης (ECTRIMS) και της Αμερικανικής Επιτροπής για τη Θεραπεία και την Έρευνα της Πολλαπλής Σκλήρυνσης (ACTRIMS), το οποίο διεξήχθη στις 28 Οκτωβρίου 2017 στο Παρίσι.

«Οι ασθενείς με παιδιατρική ΠΣ εμφανίζουν συχνότερες υποτροπές και έχουν περισσότερες πιθανότητες να παρουσιάσουν σωματική αναπηρία σε νεαρότερη ηλικία σε σχέση με τους ασθενείς που διαγιγνώσκονται ως ενήλικες», δήλωσε η δρ. Tanuja Chitnis, κύρια ερευνήτρια της μελέτης PARADIGMS, διευθύντρια του Partners Pediatric Multiple Sclerosis Center, Massachusetts General Hospital (Βοστώνη, ΗΠΑ) και ερευνήτρια στο Ann Romney Center, Brigham and Women’s Hospital (Βοστώνη, ΗΠΑ). «Ωστόσο, οι τρέχουσες θεραπείες περιορίζονται σε φάρμακα που δεν έχουν εξεταστεί με ελεγχόμενο τρόπο σε αυτή την ηλικιακή ομάδα. Η PARADIGMS σχεδιάστηκε ειδικά για αυτόν τον πληθυσμό ασθενών. Τα αποτελέσματά της σηματοδοτούν ένα σημαντικό βήμα προς μια νέα πιθανή θεραπεία που θα μπορούσε να βελτιώσει τη ζωή αυτών των νεαρών ασθενών».

Πρόσθετα δεδομένα από τη μελέτη κατέδειξαν ότι:
• Υπήρξε σημαντική μείωση του αριθμού νέων/προσφάτως αυξημένων σε μέγεθος βλαβών T2 και Gd-T1 στον εγκέφαλο των ασθενών που ακολούθησαν αγωγή με φινγκολιμόδη, σε σύγκριση με όσους έλαβαν ιντερφερόνη β-1α, όπως μετράται με την μαγνητική τομογραφία (MRI). Ο αριθμός και ο όγκος των βλαβών συσχετίζονται με αυξημένες υποτροπές και εξέλιξη της αναπηρίας.
• Τα άτομα που έλαβαν θεραπεία με φινγκολιμόδη είχαν σημαντικά μικρότερη μείωση του εγκεφαλικού όγκου (μετράται από την μαγνητική τομογραφία ως απώλεια εγκεφαλικού όγκου), σε σύγκριση με όσους έλαβαν ιντερφερόνη β-1α1. Η μείωση του εγκεφαλικού όγκου στους ενήλικες συσχετίζεται με την απώλεια σωματικής και νοητικής λειτουργίας.
• Το προφίλ ασφάλειας της φινγκολιμόδης είναι συνεπές με εκείνο που παρατηρήθηκε σε προηγούμενες κλινικές μελέτες , με τα περισσότερα ανεπιθύμητα συμβάντα να αναφέρονται στην ομάδα της ιντερφερόνης.
• Σε μια πρόσθετη ανάλυση, η φινγκολιμόδη επιβράδυνε σημαντικά την εξέλιξη της αναπηρίας, η οποία ορίζεται ως εξέλιξη της αναπηρίας με επιβεβαίωση (CDP), σε σύγκριση με την ιντερφερόνη β-1α.

«Υπάρχουν ήδη ουσιαστικά στοιχεία τα οποία δείχνουν ότι η φινγκολιμόδη είναι μια αποτελεσματική θεραπεία που βελτιώνει τις μακροπρόθεσμες εκβάσεις για τους ενήλικες με υποτροπιάζουσα ΠΣ. Είμαστε πολύ χαρούμενοι που η PARADIGMS κατέδειξε τόσο σημαντικά οφέλη για τα παιδιά και τους εφήβους με ΠΣ», δήλωσε ο Vas Narasimhan, Global Head of Drug Development και Chief Medical Officer της Novartis. «Αυτή η πρωτοποριακή μελέτη επιδεικνύει τη συνεχή μας δέσμευση για την παροχή νέων θεραπευτικών επιλογών στους ασθενείς με ΠΣ που το έχουν περισσότερο ανάγκη. Ανυπομονούμε να συνεργαστούμε με τις υγειονομικές αρχές και να προετοιμάσουμε την υποβολή φακέλου».

Η φινγκολιμόδη δεν είναι προς το παρόν εγκεκριμένη θεραπεία για την παιδιατρική ΠΣ. Η Novartis προετοιμάζεται για την υποβολή φακέλου στις υγειονομικές αρχές διαφόρων χωρών παγκοσμίως.

Η φινγκολιμόδη είναι μια από του στόματος τροποποιητική της νόσου θεραπεία που είναι εξαιρετικά αποτελεσματική στον έλεγχο της ενεργότητας της υποτροπιάζουσας διαλείπουσας πολλαπλής σκλήρυνσης (RMS). Η φινγκολιμόδη ανακατανέμει τα λεμφοκύτταρα, στοχεύοντας τόσο στις εστιακές όσο και στις διάχυτες βλάβες που προκαλεί η ΠΣ στο κεντρικό νευρικό σύστημα (ΚΝΣ), ενώ η δράση της είναι αναστρέψιμη. Οι μακράς διάρκειας κλινικές μελέτες, τα στοιχεία από την καθημέρα κλινική πράξη και η εμπειρία έχουν καταδείξει ότι η θεραπεία με φινγκολιμόδη μπορεί να ενταχθεί εύκολα στην καθημερινή ζωή των ασθενών με RMS, οι οποίοι είναι ιδιαίτερα ικανοποιημένοι από τη θεραπεία, εμμένουν μακροπρόθεσμα στη συνέχισή της και τελικά εμφανίζουν μακροπρόθεσμη κλινική βελτίωση.