Κυστική ίνωση: Νέες παροχές για τους ασθενείς και έγκριση νέου φαρμάκου

Σημαντικές αλλαγές στις παροχές για τους ασθενείς με Κυστική Ίνωση φέρνει ο νέος Κανονισμός του ΕΟΠΥΥ που ισχύει από την 1η Νοεμβρίου. Παράλληλα, στις θεραπευτικές επιλογές για την αντιμετώπιση της νόσου θα προστεθεί σύντομα ένα νέο φάρμακο το οποίο μόλις εγκρίθηκε για διάθεση στην Ευρώπη.

Ο Κανονισμός Παροχών ΕΟΠΥΥ που δημοσιεύθηκε πρόσφατα με αρκετές αλλαγές, αφορά όλα τα ασφαλιστικά ταμεία που υπάγονται στον Οργανισμό. Μεταξύ άλλων, θεσπίζει την αποζημίωση για συνεδρίες φυσικοθεραπείας μηνιαίως, την πλήρη κάλυψη των δαπανών για την επανεξέταση του μοσχεύματος σε μεταμοσχευτικά κέντρα του εξωτερικού και ρυθμίζει πολλά άλλα θέματα που εκκρεμούσαν, επιβαρύνοντας την καθημερινότητα αλλά και την τσέπη των ασθενών.
Την ίδια στιγμή, το πράσινο φως για διάθεση σε όλα τα κράτη-μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης έλαβε ένας νέος σταθερός συνδυασμός δραστικών ουσιών, ο οποίος προορίζεται για ινοκυστικούς ασθενείς με συγκεκριμένες γενετικές μεταλλάξεις.
Τί είναι η κυστική ίνωση
Η κυστική ίνωση είναι η πιο συχνή κληρονομική νόσος της λευκής φυλής. Υπολογίζεται ότι προσβάλλει περίπου 75.000 ανθρώπους στη Βόρειο Αμερική, την Ευρώπη και την Αυστραλία. Στην χώρα μας υπολογίζεται ότι πάσχουν περίπου 700 άτομα, ενώ κάθε εβδομάδα γεννιέται ένα παιδί με τη νόσο.
Η κυστική ίνωση προκαλείται από μετάλλαξη του γονιδίου CFTR που κωδικοποιεί την ομώνυμη πρωτεΐνη. Η πρωτεΐνη αυτή ρυθμίζει την παραγωγή ορισμένων συστατικών των εκκρίσεων του σώματος (π.χ. πεπτικά υγρά, βλέννα).
Οι μεταλλάξεις στο γονίδιο αυτό έχουν ως συνέπεια να παράγονται στους πνεύμονες και σε άλλα όργανα (π.χ. πάγκρεας, ήπαρ, έντερο) παχύρρευστες και αφυδατωμένες εκκρίσεις, οι οποίες συσσωρεύονται σε αυτά. Με το πέρασμα του χρόνου, τα όργανα υφίστανται βλάβες και οδηγούνται στην ανεπάρκεια.
Έως σήμερα έχουν εντοπιστεί σχεδόν 2.000 μεταλλάξεις του γονιδίου CFTR, η πιο συχνή από τις οποίες λέγεται F508del.
Το νέο φάρμακο
Το νέο φάρμακο είναι σταθερός συνδυασμός των δραστικών ουσιών tezacaftor και ivacaftor και στην Ευρώπη θα κυκλοφορήσει με την ονομασία SYMKEVI. Προορίζεται για ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω, που φέρουν είτε δύο αντίγραφα της γονιδιακής μετάλλαξης F508del (ομόζυγοι ασθενείς), είτε φέρουν ένα αντίγραφο της μετάλλαξης F508del και μία από 14 άλλες (ετερόζυγοι).
Οι 14 άλλες μεταλλάξεις είναι οι P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G και 3849+10kbC→T.
Οι γονιδιακές μεταλλάξεις που φέρει ένα άτομο εξακριβώνονται με μοριακό έλεγχο DNA.
Ο νέος σταθερός συνδυασμός είναι ο πρώτος που θα προορίζεται για τους συγκεκριμένους ετερόζυγους ασθενείς. Αποτελεί επίσης μία νέα θεραπευτική επιλογή για σημαντικό αριθμό ομόζυγων ασθενών.
Οι προεγκριτικές μελέτες που έγιναν με τον σταθερό συνδυασμό tezacaftor/ ivacaftor έδειξαν πως μπορεί να βελτιώσει σημαντικά την πνευμονική λειτουργία των ασθενών, ενώ έχει ένα γενικώς καλά ανεκτό προφίλ ασφαλείας. Η θεραπεία αυτή έχει ήδη πάρει έγκριση στις ΗΠΑ από τις αρχές του έτους, ενώ στον Καναδά εγκρίθηκε τον Ιούνιο του 2018.

Οι παροχές
Σε ό,τι αφορά το νέο Κανονισμό παροχών του ΕΟΠΥΥ, όπως δήλωσε η κυρία Αγγελική Πρεφτίτση, πρόεδρος του συλλόγου για την Κυστική Ίνωση, «για πρώτη φορά λαμβάνεται ουσιαστική μέριμνα για τους ασθενείς με Κυστική Ίνωση με παροχές που λύνουν σοβαρά προβλήματα και ικανοποιούν χρόνια αιτήματα των ασθενών. Πιο συγκεκριμένα, με το νέο Κανονισμό παροχών του ΕΟΠΥΥ θεσπίζεται για πρώτη φορά η αποζημίωση δέκα συνεδριών φυσικοθεραπείας τον μήνα σε ετήσια βάση, ειδικά για τους ασθενείς με Κυστική Ίνωση. Αυτό είναι ιδιαίτερα σημαντικό διότι οι ινοκυστικοί ασθενείς χρειάζονται καθημερινή αναπνευστική φυσικοθεραπεία προκειμένου να αποβάλλουν τις παχύρρευστες εκκρίσεις που συσσωρεύονται στους πνεύμονές τους. Πρόκειται για ένα σημαντικό βήμα που επιτεύχθηκε μετά από αγώνα του Συλλόγου και συνεχείς επαφές και επικοινωνία με τους αρμόδιους του ΕΟΠΥΥ και την πολιτική ηγεσία του υπουργείου Υγείας.
Με το νέο κανονισμό παροχών καθιερώνεται επίσης να μην πληρώνουν οι πάσχοντες από Κυστική Ίνωση συμμετοχή 15% επί της τιμής αποζημίωσης για παρακλινικές εξετάσεις που πραγματοποιούν σε συμβεβλημένους παρόχους υγείας. Η πραγματοποίηση παρακλινικών εξετάσεων σε δημόσιες δομές της πρωτοβάθμιας φροντίδας υγείας (νοσοκομεία ΕΣΥ, πανεπιστημιακά, στρατιωτικά) παραμένει δωρεάν για τους ασφαλισμένους.
Επιπλέον, οι γιατροί τους στις ειδικές Μονάδες για την Κυστική Ίνωση θα έχουν το δικαίωμα να τους συνταγογράφουν όλα τα φάρμακα που χρειάζονται για να αντιμετωπίσουν τη νόσο και τις επιπλοκές της. Με αυτό τον τρόπο θα αποφύγουν τις επισκέψεις σε γιατρούς διαφορετικών ειδικοτήτων, αφού η ασθένειά τους είναι πολυσυστηματική και προσβάλλει πολλά και διαφορετικά όργανα».
Ο νέος Κανονισμός Παροχών, όπως μας εξηγεί η κυρία Πρεφτίτση, επιλύει και ένα σοβαρό πρόβλημα που είχε δημιουργηθεί για τους ασθενείς που υποβάλλονταν σε μεταμόσχευση πνευμόνων στο εξωτερικό. Το πρόβλημα ήταν πως, ενώ ο ΕΟΠΥΥ κάλυπτε εξ ολοκλήρου τα έξοδα για την πραγματοποίηση της επέμβασης στο εξωτερικό, οι ασθενείς έπρεπε να πληρώνουν συμμετοχή στα νοσήλια για τις εξετάσεις που ήταν υποχρεωμένοι να πραγματοποιούν μετά την μεταμόσχευση για έλεγχο του μοσχεύματος. Το πρόβλημα υφίστατο κυρίως με τους ινοκυστικούς ασθενείς που υποβάλλονταν σε μεταμόσχευση πνευμόνων στην Αυστρία, διότι το μεταμοσχευτικό κέντρο της Βιέννης δεν έκανε δεκτό το έντυπο S2 που εξέδιδε ο Οργανισμός. Σε αρκετές περιπτώσεις, η συμμετοχή αυτή κυμαινόταν από μερικές εκατοντάδες έως αρκετές χιλιάδες ευρώ, τα οποία επιβαρύνονταν οι ασθενείς και οι οικογένειες τους.
Πλέον, ο ΕΟΠΥΥ θα αναλαμβάνει στο 100% τις δαπάνες μετα-μεταμοσχευτικού ελέγχου εφόσον ο έλεγχος πραγματοποιείται στο ίδιο νοσηλευτικό ίδρυμα όπου έγινε η μεταμόσχευση.
Οι ασθενείς με Κυστική Ίνωση θα λαμβάνουν επίσης 200 ευρώ τον χρόνο ως επίδομα αεροθεραπείας το οποίο προορίζεται για την ανάρρωση ασθενών με αναπνευστικές παθήσεις, ενώ θα αποζημιώνεται η αγορά ή ενοικίαση ειδικού νεφελοποιητή και των αναλωσίμων του που είναι απαραίτητα για την καθημερινή φαρμακευτική αγωγή η οποία χορηγείται με νεφελοποιητή. Τέλος, όπως τόνισε η κυρία Πρεφτίτση, ένα από τα πάγια αιτήματα του συλλόγου για την Κυστική Ίνωση το οποίο ικανοποιήθηκε από τους αρμόδιους του ΕΟΠΥΥ είναι και η αποζημίωση των συστημάτων έγχυσης ορού και απαραίτητου υγειονομικού υλικού, όπως βελόνες, σύριγγες, στατώ ορού και άλλα ιατρικά αναλώσιμα που χρειάζονται για ενδοφλέβια αγωγή κατ’ οίκον στην οποία υποβάλλονται συχνά οι ασθενείς.