Νέοι συνδυασμοί καινοτόμων φαρμάκων για την Κυστική Ίνωση θα αποζημιώνονται από το Υπουργείο Υγείας

medlabnews.gr iatrikanea

Η Vertex Ελλάδος, ανακοίνωσε ότι το συνδυαστικό σχήμα ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor, με ivacaftor και το σχήμα lumacaftor/ivacaftor για τη θεραπευτική αγωγή της Κυστικής Ίνωσης, θα αποζημιώνεται από το Υπουργείο Υγείας.

Με την εισαγωγή στην θετική λίστα αποζημιούμενων φαρμάκων, το συνδυαστικό σχήμα ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor σε συνδυαστική αγωγή με το ivacaftor, θα αποζημιώνεται για τη θεραπεία σε επιλέξιμους ασθενείς με Κυστική Ίνωση από 12 χρονών και άνω, οι οποίοι έχουν τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del στο γονίδιο του ρυθμιστή διαμεμβρανικής αγωγιμότητας της κυστικής ίνωσης (CFTR), και το lumacaftor/ivacaftor για τη θεραπεία επιλέξιμων ασθενών άνω των 2 ετών με Κυστική Ίνωση, οι οποίοι έχουν δύο αντίγραφα F508del στο γονίδιο (CFTR) (F/F).

«H σημερινή ανακοίνωση αποτελεί σημαντικό ορόσημο που διασφαλίζει ότι περίπου 500 Έλληνες ασθενείς, συμπεριλαμβανομένων παιδιών ηλικίας από την ηλικία των δύο ετών, που ζουν με κυστική ίνωση, θα συνεχίσουν να έχουν έγκαιρη και βιώσιμη πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες και φάρμακα με δυνατότητα επιβράδυνσης της εξέλιξης της νόσου . Η σημαντική αξία των νέων θεραπειών έχει αντίκτυπο όχι μόνο στους ασθενείς με κυστική ίνωση, αλλά και τους φροντιστές τους, και στο σύνολο της κοινωνίας», δήλωσε ο κ. Παναγιώτης Νικάκης, Γενικός Διευθυντής της Vertex Ελλάδος. 

Με την ολοκλήρωση της διαδικασίας για την επίσημη αποζημίωση, η Ελλάδα είναι μία από τις 40 χώρες, συμπεριλαμβανομένων της Αυστραλίας, Καναδά, Δανίας, Φινλανδία, Ισπανία, Γερμανία, Αυστρία, Σλοβενία, Κροατία, Γαλλία, Ιταλία, Ηνωμένο Βασίλειο και Νέα Ζηλανδία, όπου αποζημιώνεται σε μεγάλο βαθμό η θεραπεία με διαμορφωτές CFTR.

Σχετικά με την Κυστική Ίνωση

Η κυστική ίνωση (ΚΙ) είναι μια σπάνια γενετική ασθένεια που μειώνει το προσδόκιμο ζωής και επηρεάζει περισσότερους από 88.000 ανθρώπους παγκοσμίως. Η ΚΙ είναι μια προοδευτική νόσος που επηρεάζει πολλά όργανα, προσβάλλοντας τους πνεύμονες, το ήπαρ, το πάγκρεας, το γαστρεντερικό σωλήνα, τα ιγμόρεια, τους ιδρωτοποιούς αδένες και το αναπαραγωγικό σύστημα. Η ΚΙ προκαλείται από ελαττωματική ή/και έλλειψη πρωτεΐνης CFTR που προκύπτει από ορισμένες μεταλλάξεις στο γονίδιο CFTR. Τα παιδιά πρέπει να κληρονομήσουν δύο ελαττωματικά γονίδια CFTR - ένα από έκαστο γονέα - για να έχουν ΚΙ και αυτές οι μεταλλάξεις μπορούν να εντοπιστούν με ένα γενετικό τεστ. Ενώ υπάρχουν πολλοί διαφορετικοί τύποι μεταλλάξεων CFTR που μπορούν να προκαλέσουν τη νόσο, η συντριπτική πλειοψηφία των ατόμων με ΚΙ έχουν τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del. Οι μεταλλάξεις CFTR οδηγούν σε ΚΙ προκαλώντας ελάττωμα στην πρωτεΐνη CFTR ή οδηγώντας σε έλλειψη ή απουσία της πρωτεΐνης CFTR στην κυτταρική επιφάνεια. Η ελαττωματική λειτουργία και/ή η απουσία της πρωτεΐνης CFTR έχει ως αποτέλεσμα κακή ροή άλατος και νερού εντός κι εκτός των κυττάρων σε έναν αριθμό οργάνων. Στους πνεύμονες, αυτό οδηγεί στη συσσώρευση ασυνήθιστα παχύρρευστης, κολλώδους βλέννας, σε χρόνιες πνευμονικές λοιμώξεις και προοδευτική βλάβη των πνευμόνων που τελικά οδηγεί σε θάνατο για πολλούς ασθενείς. Η διάμεση ηλικία θανάτου είναι λίγο μετά το 30ο έτος ζωής.

Σχετικά με το elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor σε συνδυασμό με ivacaftor

Σε άτομα με ορισμένους τύπους μεταλλάξεων στο γονίδιο CFTR, η πρωτεΐνη CFTR δεν υφίσταται κανονική επεξεργασία και αναδίπλωση εντός του κυττάρου και αυτό μπορεί να εμποδίσει την πρωτεΐνη CFTR να φτάσει στην κυτταρική επιφάνεια και να λειτουργήσει σωστά. Ο συνδυασμός ivacaftor με elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor και ivacaftor, είναι ένα από του στόματος φάρμακο σχεδιασμένο να αυξάνει την ποσότητα και τη λειτουργία της πρωτεΐνης CFTR στην κυτταρική επιφάνεια. Το Elexacaftor και το Tezacaftor συνεργάζονται για να αυξήσουν την ποσότητα της ώριμης πρωτεΐνης στην κυτταρική επιφάνεια. Το Ivacaftor, το οποίο είναι γνωστό ως ενισχυτής δράσης της CFTR, έχει σχεδιαστεί για να διευκολύνει την ικανότητα των πρωτεϊνών CFTR να μεταφέρουν άλας και νερό μέσω της κυτταρικής μεμβράνης. Οι συνδυασμένες δράσεις των elexacaftor, tezacaftor και ivacaftor βοηθούν στην ενυδάτωση των αεραγωγών και την απομάκρυνση της βλέννας από αυτούς.

Η θεραπεία με συνδυασμό σχήματος elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor με ivacaftor είναι εγκεκριμένη στην Ευρωπαϊκή Ένωση για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης (ΚΙ) σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω που έχουν τουλάχιστον ένα αντίγραφο της μετάλλαξης F508del, στο γονίδιο CFTR.

Σχετικά με το lumacaftor/ivacaftor

Σε ασθενείς με δύο αντίγραφα της μετάλλαξης F508del, η πρωτεΐνη CFTR δεν υποβάλλεται σε επεξεργασία και διακινείται κανονικά εντός του κυττάρου, με αποτέλεσμα να υπάρχει μικρή έως καθόλου πρωτεΐνη CFTR στην κυτταρική επιφάνεια.

Ο συνδυασμός lumacaftor/ivacaftor είναι ένα φάρμακο που λαμβάνεται από το στόμα.  Το Lumacaftor, ένας διαμορφωτής CFTR γνωστός ως διορθωτής, έχει σχεδιαστεί για να αυξάνει την ποσότητα της ώριμης πρωτεΐνης στην κυτταρική επιφάνεια στοχεύοντας το ελάττωμα επεξεργασίας και διακίνησης της πρωτεΐνης F508del-CFTR. Το Ivacaftor, το οποίο είναι γνωστό ως ενισχυτής CFTR, έχει σχεδιαστεί για να αποκαθιστά την ικανότητα των πρωτεϊνών CFTR να μεταφέρουν αλάτι και νερό μέσω της κυτταρικής μεμβράνης. Οι συνδυασμένες δράσεις του διορθωτή CFTR και του ενισχυτή βοηθούν στην ενυδάτωση και την απομάκρυνση της βλέννας από τους αεραγωγούς.

Σχετικά με το ivacaftor

Σε άτομα με ορισμένους τύπους μεταλλάξεων στο γονίδιο CFTR, η πρωτεΐνη CFTR στην κυτταρική επιφάνεια δεν λειτουργεί σωστά. Γνωστό ως ενισχυτής CFTR, το ivacaftor είναι ένα από του στόματος φάρμακο που έχει σχεδιαστεί για να αποκαθιστά την ικανότητα των πρωτεϊνών CFTR να μεταφέρουν αλάτι και νερό μέσω της κυτταρικής μεμβράνης, το οποίο βοηθά στην ενυδάτωση και την απομάκρυνση της βλέννας από τους αεραγωγούς. Το ivacaftor ήταν το πρώτο φάρμακο για τη θεραπεία της υποκείμενης αιτίας της ΚΙ σε άτομα με συγκεκριμένες μεταλλάξεις στο γονίδιο CFTR.

Για πλήρεις πληροφορίες για τα προϊόντα ανατρέξτε στις Περιλήψεις των Χαρακτηριστικών Προϊόντος ΕΔΩ

Διαβάστε περισσότερα για την Κυστική Ίνωση:

Κυστική ίνωση. Τι είναι; Πώς γίνεται η διάγνωση; Νέες θεραπευτικές εξελίξεις (video)