Εγκρίθηκε το πρώτο φάρμακο που θεραπεύει ασθενείς με Μεσογειακή Αναιμία | MEDLABNEWS.GR / IATRIKA NEA

Responsive Ad Slot

Slider

Εγκρίθηκε το πρώτο φάρμακο που θεραπεύει ασθενείς με Μεσογειακή Αναιμία

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) ενέκρινε πριν λίγες ημέρες τη γονιδιακή θεραπεία με το προϊόν Zynteglo ως μέθοδο θεραπείας για τη μείζονα β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία) σε ασθενείς άνω των 12 ετών, με γονότυπο β+

medlabnews.gr iatrikanea

Ο Πρύτανης του ΕΚΠΑ και Πρόεδρος της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρείας Θάνος Δημόπουλος, μας ενημερώνει ότι ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) ενέκρινε πριν λίγες ημέρες τη γονιδιακή θεραπεία με το προϊόν Zynteglo ως μέθοδο θεραπείας για τη μείζονα β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία) σε ασθενείς άνω των 12 ετών, με γονότυπο β+ (δηλ. με ελάχιστη παραγωγή β-αλυσίδων σφαιρίνης), οι οποίοι είναι επιλέξιμοι για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων αλλά δεν διαθέτουν συμβατό συγγενή δότη.

Το Zynteglo είναι κυτταρικό προϊόν που παράγεται από τα ίδια τα αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα του ασθενούς με θαλασσαιμία, στα οποία γίνεται εισαγωγή ενός φυσιολογικού αντιγράφου του γονιδίου της β-σφαιρίνης και τα οποία επιστρέφονται με ενδοφλέβια χορήγηση, ως γενετικά διορθωμένα πλέον, πίσω στον ασθενή, μετά από ένα μυελοκατασταλτικό σχήμα προετοιμασίας.

Όπως ανακοινώθηκε στο πρόσφατο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Αιματολογίας (Αμστερνταμ 13-16/06/2019), οι 31 ασθενείς που υποβλήθηκαν σε γονιδιακή θεραπεία με το προϊόν Zynteglo στις τρέχουσες διεθνείς κλινικές μελέτες φάσης 3, HGB 207 και HGB 212, που συμπεριλαμβάνουν ασθενείς με β+ γονοτύπους (εκτός της IVS-I-110 μετάλλαξης) και ασθενείς με β0 γονοτύπους ή την IVS-I-110 μετάλλαξη, αντίστοιχα, παραμένουν στην πλειονότητά τους ανεξάρτητοι μεταγγίσεων, σε διάστημα παρακολούθησης 3-22 μήνες, διατηρώντας αιμοσφαιρίνη 8.8-13.6 gr/dl.

Στην κλινική μελέτη HGB 212 συμμετέχει και η Ελλάδα (Νοσοκομείο Γ.Παπανικολάου, Μονάδα Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων -Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας, Κύρια Ερευνήτρια: Ευαγγελία Γιαννάκη) και δύο Έλληνες ασθενείς έχουν υποβληθεί στη διαδικασία.

Αυτή η θεραπευτική προσέγγιση ανοίγει νέους δρόμους για τη ριζική αντιμετώπιση της Μεσογειακής Αναιμίας.

ΓΡΑΨTΕ ΤΟ E-MAIL ΣΑΣ ΓΙΑ ΝΑ ΛΑΜΒΑΝΕΤΕ

ΜΟΝΟ ΤΙΣ ΝΕΕΣ ΜΑΣ ΑΝΑΡΤΗΣΕΙΣ.

ΟΠΟΤΕ ΤΟ ΘΕΛΗΣΕΤΕ ΔΙΑΓΡΑΦΕΣΤΕ!

Ακολουθήστε το medlabnews.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι τις ειδήσεις

0

Δεν υπάρχουν σχόλια

blogger
Copyright © 2015-2022 MEDLABNEWS.GR / IATRIKA NEA All Right Reserved. Τα κείμενα είναι προσφορά και πνευματική ιδιοκτησία του medlabnews.gr
Kάθε αναδημοσίευση θα πρέπει να αναφέρει την πηγή προέλευσης και τον συντάκτη. Aπαγορεύεται η εμπορική χρήση των κειμένων