Παγκόσμια Ημέρα Αιμορροφιλίας: Περισσότερα από 1.000 άτομα στην Ελλάδα υπολογίζεται ότι ζουν με αιμορροφιλία Α και Β.

medlabnews.gr iatrikanea

Με αφορμή την Παγκόσμια Ημέρα Αιμορροφιλίας, ο Παγκόσμιος Οργανισμός Αιμορροφιλίας (World Federation of Hemophilia - WFH), στέλνει το μήνυμα «Ισότιμη πρόσβαση για όλους: Αναγνώριση όλων των αιμορραγικών διαταραχών». Με αυτό το μήνυμα θέλει να αναδείξει την αναγκαιότητα εξασφάλισης ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε διάγνωση, νέες καινοτόμες θεραπείες και ολοκληρωμένη φροντίδα, ανεξάρτητα από τον τύπο της αιμορραγικής διαταραχής, το φύλο, την ηλικία ακόμα και τον τόπο διαμονής τους.

Η ημερομηνία εορτασμού καθιερώθηκε το 1989 από τον Παγκόσμιο Οργανισμό Αιμορροφιλίας (WFH), με σκοπό να αναδείξει τα προβλήματα που αντιμετωπίζουν τα άτομα που ζουν με αιμορροφιλία. Η 17η Απριλίου επιλέχθηκε για να τιμηθεί η γέννηση του  Καναδού επιχειρηματία Frank Schnabel, ιδρυτή της οργάνωσης, ο οποίος έπασχε από βαριάς μορφής αιμορροφιλία.

Η αιμορροφιλία είναι μία σπάνια κληρονομική διαταραχή στην πήξη του αίματος, η οποία οφείλεται σε έλλειψη του παράγοντα VIII (Αιμορροφιλία Α) ή του παράγοντα IX (Αιμορροφιλία Β), μια κατηγορία πρωτεϊνών με σημαντικό ρόλο στον έλεγχο των αιμορραγιών. Η πάθηση αυτή οδηγεί συχνά σε αιμορραγία στις αρθρώσεις, τους μυς, τον εγκέφαλο και σε άλλα εσωτερικά όργανα. Μπορεί να προκαλέσει έντονο πόνο, βλάβη των αρθρώσεων και να οδηγήσει ακόμα και σε αναπηρία. Η ασθένεια εμφανίζεται από τη γέννηση του ατόμου, εκδηλώνεται σχεδόν αποκλειστικά στους άνδρες, και διαρκεί για όλη τους τη ζωή, ενώ η βαρύτητά της κυμαίνεται από ήπια έως σοβαρή, ανάλογα με το βαθμό λειτουργικότητας ή το ποσοστό έλλειψης της αντίστοιχης πρωτεΐνης.

Παγκοσμίως, η συχνότητα εμφάνισης της αιμορροφιλίας Α είναι περίπου 21 περιπτώσεις ανά 100.000 γεννήσεις, ενώ η αιμορροφιλία Β είναι πιο σπάνια, με 4 περιπτώσεις ανά 100.000 γεννήσεις. Σήμερα εκτιμάται ότι περίπου 400.000 άτομα παγκοσμίως πάσχουν από αιμορροφιλία, ενώ στην Ελλάδα υπολογίζεται ότι ζουν 1.016 άτομα με αιμορροφιλία Α και Β. Οι εξελίξεις στον τομέα της επιστήμης έχουν προσφέρει στους ανθρώπους που ζουν με αιμορροφιλία τη δυνατότητα να ζήσουν μία καθημερινότητα απαλλαγμένη από περιορισμούς. Οι νέες θεραπευτικές λύσεις επικεντρώνονται στην πρόληψη, όπως επίσης στην αντιμετώπιση των αιμορραγιών και των επιπλοκών αυτών. Αυτό έχει ουσιαστικά αλλάξει τη ζωή τους, καθώς παλαιότερα έπρεπε να περιορίζουν σημαντικά τις δραστηριότητές τους προκειμένου να αποφεύγουν τραυματισμούς και αιμορραγίες, ενώ σήμερα οι καινοτόμες θεραπείες τους προσφέρουν μεγαλύτερη αυτονομία και υψηλότερα επίπεδα προστασίας.

Liberate Life: Το όραμα της Sobi για μία ζωή πέρα από την αιμορροφιλία!

Το όραμα της Sobi “Liberate Life” δημιουργήθηκε με στόχο να στηρίξει τα άτομα που ζουν με αιμορροφιλία ώστε να διεκδικήσουν τα όνειρά τους και μία ζωή χωρίς περιορισμούς.

Ο ιστότοπος liberatelife.gr παροτρύνει τα άτομα που ζουν με αιμορροφιλία να απολαμβάνουν την κάθε στιγμή και να αξιοποιούν τις ευκαιρίες που ανοίγονται μπροστά τους. Θέλοντας να δώσει έμπνευση, μας συστήνει τους Liberators, τους ανθρώπους της «διπλανής πόρτας» που ζουν με αιμορροφιλία, αλλά καταφέρνουν καθημερινά να ξεπερνούν τις δυσκολίες και να διεκδικούν μία καλύτερη ζωή, απαλλαγμένη από τα «πρόσεχε» και τα «μη».

Τελικά είναι εφικτό να ζεις μια ζωή πέρα από την αιμορροφιλία!

O Άρης Παπαδάκος, Country Manager της Sobi για την Ελλάδα, την Κύπρο & τη Μάλτα, με αφορμή την Παγκόσμια Ημέρα Αιμορροφιλίας αναφέρει: «Στη Sobi, με όραμα και αφοσίωση, συνεχίζουμε να διεκδικούμε ισότιμη πρόσβαση σε διάγνωση και ολοκληρωμένη φροντίδα για τους ανθρώπους που ζουν με αιμορροφιλία. Με την καινοτομία να αποτελεί μοχλό δημιουργίας και προστιθέμενης θεραπευτικής αξίας, συνδιαμορφώνουμε με την ερευνητική και επιστημονική κοινότητα, καθώς και με όλους τους εμπλεκόμενους φορείς, ένα υποστηρικτικό πλαίσιο ικανό να προσφέρει στα άτομα που ζουν με αυτή τη σπάνια νόσο νέες ευκαιρίες και μια ποιότητα ζωής χωρίς περιορισμούς».    

Διαβάστε επίσης:

Αιμορροφιλία τι είναι; Tι προκαλεί; Πώς αντιμετωπίζεται; Πρώτες βοήθειες αιμορραγικού επεισοδίου

Αιμορροφιλία τι είναι; Tι προκαλεί; Πώς αντιμετωπίζεται; Πρώτες βοήθειες αιμορραγικού επεισοδίου

Κλεοπάτρα Ζουμπουρλή
MSc

Επιμέλεια Κλεοπάτρας Ζουμπουρλή, μοριακής βιολόγου, medlabnews.gr iatrikanea

Η Παγκόσμια Ημέρα Αιμορροφιλίας καθιερώθηκε το 1989 με πρωτοβουλία της Παγκόσμιας Οργάνωσης Αιμορροφιλίας (WFH), με σκοπό να αναδείξει το πρόβλημα των αιμορροφιλικών ατόμων.

Πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία, θεραπεύει την αιμορροφιλία

της Κασσιανής Τσώνη, medlabnews.gr iatrikanea

Ριζική αντιμετώπιση της αιμορροφιλίας στους περισσότερους ενήλικες ασθενείς με αιμορροφιλία υπόσχεται πειραματική γονιδιακή θεραπεία που δοκιμάστηκε με επιτυχία στη Βρετανία.

Εννέα από τους δέκα ασθενείς με αιμορροφιλία Β παρουσίασαν θεαματική βελτίωση στην ικανότητα πήξης του αίματος, αναφέρουν οι ερευνητές που ανέπτυξαν μέθοδο.

Η μελέτη τους, η οποία δημοσιεύεται στο New England Journal of Medicine, βασίστηκε σε έναν ακίνδυνο, γενετικά τροποποιημένο αδενοϊό, ο οποίος εισήγαγε στα κύτταρα του ήπατος το γονίδιο του «παράγοντα πήξης IV», μιας από τις πρωτεΐνες που συμμετέχουν στην πήξη του αίματος και σταματούν την αιμορραγία.

Το γονίδιο αυτό φέρει μεταλλάξεις στους ασθενείς με αιμορροφιλία, οι οποίοι κινδυνεύουν από ακατάσχετη αιμορραγία σε περίπτωση τραυματισμού. Ακόμα και το βούρτσισμα των δοντιών μπορεί να προκαλέσει ανησυχητική αιμορραγία, ενώ ορισμένοι ασθενείς υποφέρουν από αυθόρμητη και άκρως επώδυνη εσωτερική αιμορραγία στις αρθρώσεις.

«Είμαστε ενθουσιασμένοι με τα αποτελέσματα» δήλωσε στο BBC η Πράτιμα Τσόουνταρι, καθηγήτρια του Πανεπιστημιακού Κολεγίου του Λονδίνου, επικεφαλής της μελέτης, η οποία χαρακτήρισε τη θεραπεία «ριζοσπαστική».

Ένας από τους ασθενείς της μελέτης ήταν ο Έλιοτ Μέισον, o οποίος δήλωσε πως λόγω της αιμορροφιλίας του μεγάλωσε σε υπερπροστατευτικό περιβάλλον και μπορούσε να παίζει το αγαπημένο του σπορ, το ράγκμπι, καθώς οι γονείς και οι δάσκαλοί του το θεωρούσαν επικίνδυνο.

Ο Μέισον δεν χρειάζεται πλέον εβδομαδιαίες ενέσεις του παράγοντα IV και απολαμβάνει την «απολύτως φυσιολογική» ζωή του.

Περίπου έναν χρόνο μετά την εφαρμογή της θεραπείας, τα επίπεδα του παράγοντα IV στην κυκλοφορία του αίματος, τα οποία βρίσκονταν προηγουμένως στο 1% του φυσιολογικού, παραμένουν υγιή.

Μόνο ένας από τους δέκα ασθενείς δεν εμφάνισε αύξηση των επιπέδων του παράγοντα IX.

Ωστόσο όλοι οι εθελοντές χρειάστηκε να λάβουν ανοσοκατασταλτικά φάρμακα για αρκετές εβδομάδες προκειμένου να μην αναγνωριστεί ως ξένο σώμα η πρωτεΐνη του παράγοντα IX. Όλοι εμφάνισαν επίσης κάποιου είδους παρενέργειες, με τον ασθενή που έλαβε τη μέγιστη δόση του ιού να εμφανίζει έναν μη φυσιολογικό θρόμβο, αναφέρουν οι ερευνητές σε ανακοίνωση του Πανεπιστημιακού Κολεγίου.

Θεωρητικά, η ίδια προσέγγιση θα μπορούσε να εφαρμοστεί και για την ίαση της αιμορροφιλίας Α, μια συχνότερη μορφή της νόσου που προκαλεί ανεπάρκεια του παράγοντα πήξης VIII.

Σύμφωνα με την καθηγήτρια Τσόουνταρι, η ίαση της αιμορροφιλίας «θα είναι πραγματικότητα για την πλειονότητα των ενηλίκων τα επόμενα ένα με τρία χρόνια».

Οι ασθενείς της μελέτης θα παραμείνουν υπό παρακολούθηση για συνολικά 15 χρόνια προκειμένου να διαπιστωθεί αν τα επίπεδα της σωτήριας πρωτεΐνης διατηρούνται σταθερά.

Διαβάστε επίσης

Τι είναι η αιμορροφιλία; Τι προκαλεί και πώς αντιμετωπίζεται; Αναγνώριση και πρώτες βοήθειες αιμορραγικού επεισοδίου

Παγκόσμια Ημέρα Αιμορροφιλίας, 17 Aπριλίου

της Κλεοπάτρας Ζουμπουρλή, μοριακής βιολόγου, medlabnews.gr iatrikanea

Η Παγκόσμια Ημέρα Αιμορροφιλίας καθιερώθηκε το 1989 με πρωτοβουλία της Παγκόσμιας Οργάνωσης Αιμορροφιλίας (WFH), με σκοπό να αναδείξει το πρόβλημα των αιμορροφιλικών ατόμων. Εορτάζεται κάθε χρόνο στις 17 Απριλίου. Η ημερομηνία αυτή επιλέχθηκε για να τιμηθεί η γέννηση του ιδρυτή της οργάνωσης, Φρανκ Σνάμπελ, ο οποίος ήταν αιμορροφιλικός και ο ίδιος.

Η Παγκόσμια Ημέρα Αιμορροφιλίας ξεκίνησε το 1989 και έχει εξελιχθεί σε ένα πραγματικά παγκόσμιο γεγονός. Οργανώσεις για την αιμορροφιλία και θεραπευτικά κέντρα σε όλο τον κόσμο λαμβάνουν μέρος κάθε χρόνο στον εορτασμό της, με σκοπό την ευαισθητοποίηση φορέων και πολιτών σχετικά με τις αιμορραγικές διαταραχές.

Στην Ελλάδα εκτιμάται ότι υπάρχουν περίπου 1000 αιμορροφιλικοί.

Οι άνθρωποι που πάσχουν από αιμορροφιλία διαθέτουν ανεπαρκή ποσότητα ή έχουν πλήρη έλλειψη μιας από τις πρωτεΐνες πήξης, γνωστές ως παράγοντες πήξης, που βρίσκονται φυσιολογικά στο αίμα. Ο οργανισμός εξαρτάται από αυτούς τους παράγοντες πήξης για το σταμάτημα της αιμορραγίας μετά από τραύμα και την προαγωγή της επούλωσης. Ευτυχώς, με τη σωστή θεραπεία υπό την καθοδήγηση γιατρού, αυτοί οι άνθρωποι μπορούν να απολαύσουν μια ολοκληρωμένη και ενεργό ζωή.

Η αιμορροφιλία είναι σύνθετη διαταραχή και οι ασθενείς που πάσχουν από αυτή χρειάζονται περισσότερα από πρόσβαση σε θεραπείες. Στις κύριες ανάγκες για την καλή υγεία και την αναβάθμιση της ποιότητας ζωής του ασθενή συμπεριλαμβάνονται:

· Η πρόληψη της αιμορραγίας

· Η μακροχρόνια διαχείριση των βλαβών των αρθρώσεων και των μυών

· Η διαχείριση τυχόν επιπλοκών της θεραπείας: 
(α) καταπολέμηση των ανασταλτικών ουσιών και 
(β) θεραπεία των ιογενών λοιμώξεων (HIV/HCV) που μεταδόθηκαν μέσω των συμπυκνωμάτων παράγοντα από ανθρώπινο πλάσμα.

Διαβάστε επίσης

Τι είναι η αιμορροφιλία; Τι προκαλεί και πώς αντιμετωπίζεται; Αναγνώριση και πρώτες βοήθειες αιμορραγικού επεισοδίου

Μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα: Επέκταση της έγκρισης της ΕΕ για το luspatercept της Bristol Myers Squibb

medlabnews.gr iatrikanea

Τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ) αποτελούν μια ομάδα στενά σχετιζόμενων αιματολογικών κακοηθειών που χαρακτηρίζονται από την αναποτελεσματική παραγωγή υγιών ερυθρών αιμοσφαιρίων, λευκών αιμοσφαιρίων και αιμοπεταλίων, που είναι δυνατόν να οδηγήσει σε αναιμία και συχνές ή σοβαρές λοιμώξεις. Τα άτομα με ΜΔΣ που εμφανίζουν αναιμία συνήθως απαιτούν τακτικές μεταγγίσεις αίματος για την αύξηση του αριθμού των υγιών κυκλοφορούντων ερυθρών αιμοσφαιρίων. Οι τακτικές μεταγγίσεις σχετίζονται με αυξημένο κίνδυνο υπερφόρτωσης σιδήρου, αντιδράσεων στη μετάγγιση και λοιμώξεων. Οι ασθενείς που εξαρτώνται από μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων παρουσιάζουν σημαντικά μικρότερη συνολική επιβίωση σε σχέση με τους ασθενείς που δεν εξαρτώνται από μεταγγίσεις, εν μέρει λόγω υπερφόρτωσης σιδήρου ή πιο σοβαρής νόσου του μυελού των οστών σε σχέση με ασθενείς που δεν εξαρτώνται από μεταγγίσεις.

‘Όπως ανακοίνωσε η βιοφαρμακευτική εταιρεία Bristol Myers Squibb, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή επέκτεινε την έγκριση του luspatercept ώστε να συμπεριλάβει την πρώτης γραμμής θεραπεία ενηλίκων ασθενών με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις αναιμία που οφείλεται σε μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα πολύ χαμηλού, χαμηλού και ενδιάμεσου κινδύνου. Η εν λόγω έγκριση αφορά τη χρήση του luspatercept σε όλα τα κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης.*

«Χάρη σε αυτή την έγκριση του luspatercept ως πρώτης γραμμής θεραπείας για την αναιμία σε ενήλικους ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα χαμηλότερου κινδύνου, περισσότεροι ασθενείς στην ΕΕ θα έχουν τη δυνατότητα να πετύχουν ανεξαρτησία από μεταγγίσεις για μεγαλύτερα χρονικά διαστήματα σε σύγκριση με τις διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές», δήλωσε η Monica Shaw, M.D., Senior Vice President και επικεφαλής Ευρωπαϊκών Αγορών στην Bristol Myers Squibb. «Αυτό το ορόσημο υπογραμμίζει τη σταθερή δέσμευσή μας στην ανάπτυξη νέων θεραπευτικών επιλογών για τους ασθενείς με σχετιζόμενη με νόσο αναιμία».

Όπως δήλωσε o Ιωάννης Κοτσιανίδης, Καθηγητής Αιματολογίας Δ.Π.Θ., Διευθυντής, Αιματολογική Κλινική, Π.Γ.Ν. Αλεξανδρούπολης «Λιγότεροι από τους μισούς αναιμικούς ασθενείς με χαμηλότερο βαθμό κινδύνου ΜΔΣ αποκρίνονται στους ερυθροποιητικούς παράγοντες, τη μοναδική μέχρι σήμερα θεραπευτική επιλογή, ενώ η διάμεση διάρκεια απόκρισης είναι μόλις 2 έτη. Βάσει των αποτελεσμάτων της μελέτης COMMANDS, η έγκριση του luspatercept, ως αρχική θεραπεία της αναιμίας ασθενών με μικρό-ενδιάμεσο κίνδυνο ΜΔΣ έρχεται να καλύψει σε ικανό βαθμό αυτό το πολυετές θεραπευτικό κενό βελτιώνοντας το ποσοστό, αλλά και τη διάρκεια απόκρισης των ασθενών και αποτελώντας, έτσι, ορόσημο στην αντιμετώπιση των ΜΔΣ χαμηλότερου κινδύνου».

Η έγκριση βασίζεται στην πιλοτική μελέτη Φάσης 3 COMMANDS, στο πλαίσιο της οποίας το luspatercept έδειξε μεγαλύτερη αποτελεσματικότητα σε σύγκριση με την εποετίνη άλφα, έναν παράγοντα διέγερσης της ερυθροποίησης (ESA), στο πρωτεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης που αφορά την ανεξαρτησία από μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων σε συνδυασμό με την αύξηση αιμοσφαιρίνης. Τα αποτελέσματα ασφάλειας ήταν αντίστοιχα με τα αποτελέσματα που παρατηρήθηκαν σε προηγούμενες μελέτες σε ΜΔΣ και ήταν συμβατά με τα αναμενόμενα συμπτώματα στον συγκεκριμένο πληθυσμό ασθενών. Το luspatercept είναι επίσης εγκεκριμένο στις Ηνωμένες Πολιτείες και στην Ιαπωνία για την πρώτης γραμμής θεραπεία της αναιμίας που σχετίζεται με ΜΔΣ χαμηλότερου κινδύνου.

«Στο πεδίο της αντιμετώπισης των μυελοδυσπλαστικών συνδρόμων χαμηλότερου κινδύνου, ελάχιστοι ασθενείς εμφανίζουν σταθερή ανταπόκριση σε παράγοντες διέγερσης της ερυθροποίησης, γεγονός που δημιουργεί μια κρίσιμη ανάγκη για πιο αποτελεσματικές θεραπευτικές επιλογές με σκοπό την αντιμετώπιση της επιβάρυνσης της αναιμίας», δήλωσε ο Matteo Giovanni Della Porta, M.D., ερευνητής της μελέτης και επικεφαλής της Μονάδας Λευχαιμίας στο Αντικαρκινικό Κέντρο Humanitas στο Μιλάνο της Ιταλίας. «Αποτελέσματα από τη μελέτη COMMANDS υπογραμμίζουν την κλινική αξία του luspatercept ως αρχικής θεραπείας για την αναιμία σε ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα χαμηλού έως ενδιάμεσου κινδύνου, και η συγκεκριμένη έγκριση αποτελεί σημαντικό ορόσημο για τη βελτίωση της θεραπευτικής πρακτικής και την παροχή καλύτερων εκβάσεων για τους ασθενείς».   

Σχετικά με το luspatercept

Το luspatercept, μία πρώτη στην κατηγορία της (first-in-class) θεραπευτική επιλογή, προάγει την αύξηση και την ωρίμανση τελικής φάσης των ερυθρών αιμοσφαιρίων σε μοντέλα ζώων. 

Ενδείξεις στην ΕΕ:

Το luspatercept ενδείκνυται στην ΕΕ για τη θεραπεία:

• ενηλίκων ασθενών με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις αναιμία λόγω μυελοδυσπλαστικών συνδρόμων (ΜΔΣ) πολύ χαμηλού, χαμηλού και ενδιάμεσου κινδύνου.

• ενηλίκων ασθενών με αναιμία που σχετίζεται με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις και μη εξαρτώμενη από μεταγγίσεις βήτα θαλασσαιμία.

Η Περίληψη των Χαρακτηριστικών του Προϊόντος για το luspatercept είναι διαθέσιμη στον ιστότοπο του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων.

*Η κεντρική Άδεια Κυκλοφορίας δεν περιλαμβάνει έγκριση για χρήση στη Μεγάλη Βρετανία (Αγγλία, Σκωτία και Ουαλία).

Aurora: Δεύτερη στέγη φιλοξενίας στην Πάτρα για ασθενείς με αιματολογικές παθήσεις

medlabnews.gr iatrikanea

Τη δεύτερη στέγη φιλοξενίας στην Πάτρα, για συνανθρώπους μας που έχουν υποβληθεί σε μεταμόσχευση μυελού των οστών, εγκαινίασε το φιλανθρωπικό σωματείο «Aurora – Μαζί Ενάντια στα Αιματολογικά Νοσήματα», στο πλαίσιο της αποστολής του να παράσχει έμπρακτη και ψυχολογική υποστήριξη σε ασθενείς με αιματολογικά νοσήματα. Στην τελετή εγκαινίων που πραγματοποιήθηκε την Πέμπτη, 4 Απριλίου 2024, στο Ρίο της Πάτρας, παρέστησαν και απηύθυναν χαιρετισμό οι  κ.κ. Νεκτάριος Φαρμάκης Περιφερειάρχης Δυτικής Ελλάδας, Χαράλαμπος Μπονάνος Αναπληρωτής Περιφερειάρχης Αχαίας, Άννα Αλμπάνη Αντιπρύτανης Πανεπιστημίου Πατρών, Άννα Μαστοράκου Αντιπεριφερειάρχης Δημόσιας Υγείας, Δημήτρης Μπάκος Διοικητής Πανεπιστημιακού Γενικού Νοσοκομείου Πατρών, Αλέξανδρος Σπυριδωνίδης Διευθυντής Αιματολογικού Τμήματος Παθολογικής  Κλινικής Πανεπιστημιακού Γενικού Νοσοκομείου Πατρών.

Με όραμα να συμβάλει στην προσπάθεια να καταστεί η λευχαιμία και άλλες αιματολογικές νόσοι απολύτως ιάσιμες, η Aurora στοχεύει παράλληλα στη βελτίωση της φροντίδας που παρέχεται στους ασθενείς στην Ελλάδα και στην υποστήριξή όσων αντιμετωπίζουν οικονομική δυσχέρεια. Συχνά, το κόστος της απομάκρυνσης από το σπίτι για μεγάλο χρονικό διάστημα, προκειμένου να μεταβούν σε κάποιο από τα τρία μεταμοσχευτικά κέντρα στην Αθήνα, τη Θεσσαλονίκη ή την Πάτρα, αποτελεί σημαντικό παράγοντα που επηρεάζει την απόφαση των ασθενών για το αν θα υποβληθούν σε θεραπεία.

Στο πλαίσιο αυτό, το σωματείο υλοποιεί στεγαστικό πρόγραμμα, που παρέχει σε ασθενείς με χαμηλό εισόδημα, φιλοξενία κοντά στο κέντρο μεταμοσχεύσεων που λαμβάνουν τη θεραπεία τους. Σε συνέχεια του πρώτου σπιτιού που εγκαινίασε στην Πάτρα το 2022 και ανταποκρινόμενη στην αυξημένη ζήτηση, η Aurora επεκτείνει το στεγαστικό της πρόγραμμά, παρέχοντας πλέον συνολικά 4 στέγες, σε Αθήνα και Πάτρα. Η νέα στέγη φιλοξενίας που εγκαινιάστηκε στην πρωτεύουσα της Αχαΐας για τους ασθενείς του Πανεπιστημιακού Γενικού Νοσοκομείου Πατρών, βρίσκεται σε πολύ κοντινή απόσταση από το νοσοκομείο και μπορεί να φιλοξενήσει έναν ακόμη ασθενή μαζί με το συνοδό του, σε συνθήκες ιδανικές, δίνοντάς του τη δυνατότητα να επικεντρωθεί σε αυτό που είναι σημαντικό: να θεραπευθεί.

Ο Πρόεδρος και ιδρυτικό μέλος του φιλανθρωπικού σωματείου Aurora, κ. Clemente Pinedo, δήλωσε: «Με μεγάλη χαρά και συγκίνηση, εγκαινιάσαμε το δεύτερο σπίτι φιλοξενίας της Aurora στην Πάτρα, προκειμένου να βοηθήσουμε έμπρακτα συνανθρώπους μας και τις οικογένειές τους που μάχονται με τη νόσο της λευχαιμίας. Στόχος μας είναι οι ασθενείς, κατά τη διάρκεια αυτής της δύσκολης περιόδου, να μην αντιμετωπίζουν το συχνά δυσβάστακτο κόστος της απομάκρυνσης για μεγάλο διάστημα από την κατοικία τους, ώστε να μπορέσουν να επικεντρωθούν στη θεραπεία και τη φροντίδα της υγείας τους».

Ο Περιφερειάρχης Δυτικής Ελλάδας, κ. Νεκτάριος Φαρμάκης, δήλωσε: «Βρεθήκαμε σήμερα στα εγκαίνια του νέου σπιτιού φιλοξενίας για τους αιματολογικούς ασθενείς, που δημιούργησε στο Ρίο η οργάνωση AURORA, χάρη στις οικογένειες Δαυίδ και Pinedo, που μετέτρεψαν τον πόνο τους σε δύναμη προσφοράς. Μία πράξη τεράστιας αξίας για την κοινωνία μας, που υλοποιήθηκε με το μεγαλείο της σεμνότητας και της άδολης αγάπης για τον συνάνθρωπο. Έχουμε ανάγκη από τέτοια έργα και κυρίως από τέτοια παραδείγματα προς μίμηση. Θερμά συγχαρητήρια!».

Οι στέγες του φιλανθρωπικού σωματείου παρέχουν δωρεάν διαμονή σε συνδυασμό με μια σειρά από υπηρεσίες που βοηθούν τους ασθενείς, όπως δωρεάν ψυχολογική υποστήριξη από εξειδικευμένους επαγγελματίες, καθαρισμό των σπιτιών και επίδομα αγοράς τροφίμων. Παράλληλα, η Aurora συνεχίζει να αγωνίζεται ανυποχώρητα για τους ασθενείς με λευχαιμία και άλλες αιματολογικές νόσους, ενισχύοντας τα ειδικευμένα ιατρικά κέντρα στην Ελλάδα και συμβάλλοντας στην ανάπτυξη της έρευνας στον τομέα της ογκοαιματολογίας.

Διαβάστε επίσης:

Λευχαιμία. Τι είναι; Ποιοι κινδυνεύουν; Υπάρχει θεραπεία; Πώς είναι η ζωή του αρρώστου μετά την ίαση;

Παροξυσμική Νυχτερινή Αιμοσφαιρινουρία: Θετική γνωμοδότηση για το iptacopan της Novartis

medlabnews.gr iatrikanea

Η Παροξυσμική Νυχτερινή Αιμοσφαιρινουρία (ΠΝΑ) είναι μια σπάνια, χρόνια και σοβαρή μεσολαβούμενη από το συμπλήρωμα διαταραχή του αίματος. Τα άτομα με ΠΝΑ έχουν μια επίκτητη μετάλλαξη σε ορισμένα από τα αιμοποιητικά τους βλαστοκύτταρα (τα οποία βρίσκονται στον μυελό των οστών και μπορούν να αναπτύσσονται και να εξελίσσονται σε ερυθρά αιμοσφαίρια, λευκά αιμοσφαίρια και αιμοπετάλια) η οποία προκαλεί την παραγωγή ερυθρών αιμοσφαιρίων που είναι επιρρεπή σε πρόωρη καταστροφή από το σύστημα του συμπληρώματος. Αυτό οδηγεί σε ενδοαγγειακή αιμόλυση (καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων εντός των αιμοφόρων αγγείων) και εξωαγγειακή αιμόλυση (καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων κυρίως στον σπλήνα και το ήπαρ), οι οποίες προκαλούν αναιμία (χαμηλά επίπεδα κυκλοφορούντων ερυθρών αιμοσφαιρίων), θρόμβωση (σχηματισμός θρόμβων αίματος) και άλλα συμπτώματα που εξασθενούν τους ασθενείς.

Εκτιμάται ότι σε όλο τον κόσμο περίπου 10-20 άτομα ανά εκατομμύριο ζουν με ΠΝΑ. Παρόλο που η ΠΝΑ μπορεί να αναπτυχθεί σε οποιαδήποτε ηλικία, συχνά διαγιγνώσκεται σε άτομα ηλικίας μεταξύ 30-40 ετών.

Στην ΠΝΑ υπάρχει μια σημαντική ανεκπλήρωτη ανάγκη που δεν αντιμετωπίζεται πλήρως από τις θεραπείες με C5 αναστολείς (εκουλιζουμάμπη ή ραβουλιζουμάμπη), παρά τη θεραπεία με με C5 αναστολείς, ένα μεγάλο ποσοστό ατόμων με ΠΝΑ παραμένουν αναιμικά και εξαρτώμενα από μεταγγίσεις αίματος.

Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση και συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το iptacopan για τη θεραπεία ενηλίκων με ΠΝΑ που έχουν αιμολυτική αναιμία, όπως ανακοίνωσε η Novartis.

"Με ένα ισχυρό σύνολο αποδεικτικών στοιχείων και ένα αποδεδειγμένο προφίλ ασφάλειας, το iptacopan θα μπορούσε να αλλάξει την κλινική πρακτική για τους ασθενείς, βοηθώντας στην ανακούφιση του φόρτου από τη νόσο που βιώνουν οι άνθρωποι που ζουν με ΠΝΑ", δήλωσε ο Antonio Risitano, MD, Ph.D., Πρόεδρος της Διεθνούς Ομάδας Ενδιαφέροντος για την ΠΝΑ και επικεφαλής της Μονάδας Αιματολογίας και Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων, Κέντρο Αναφοράς για την Απλαστική Αναιμία και την ΠΝΑ στο AORN, San Giuseppe Moscati, του Αβελίνο της Ιταλίας. "Σε κλινικές μελέτες, το από του στόματος iptacopan έδειξε ανώτερη βελτίωση της αιμοσφαιρίνης χωρίς την ανάγκη μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων σε σύγκριση με τις θεραπείες με C5 αναστολείς, οδηγώντας σε ομαλοποίηση της αιμοσφαιρίνης στην πλειοψηφία των ασθενών - ένα δυνητικά πρωτοποριακό όφελος για όσους ζουν με αυτή τη χρόνια διαταραχή του αίματος".

Η ΠΝΑ είναι μια σπάνια και εξουθενωτική χρόνια διαταραχή του αίματος που εμφανίζεται όταν τα αιμοσφαίρια που είναι εγγενώς επιρρεπή σε ένα μέρος του ανοσοποιητικού συστήματος που ονομάζεται σύστημα συμπληρώματος εξαπλώνονται περισσότερο από τα φυσιολογικά αιμοσφαίρια λόγω ενός ανεκτικού ανοσοποιητικού περιβάλλοντος.

Η ΠΝΑ χαρακτηρίζεται από αιμόλυση, ανεπάρκεια μυελού των οστών και θρόμβωση σε ποικίλους συνδυασμούς και επίπεδα βαρύτητας. Οι υπάρχουσες θεραπείες με C5 αναστολείς χορηγούνται μέσω έγχυσης ή υποδόριας ένεσης και μπορεί να αφήσουν τα συμπτώματα της ΠΝΑ ανεξέλεγκτα. Έως και 50% των ασθενών που λαμβάνουν θεραπεία με C5 αναστολείς μπορεί να έχουν εμμένουσα αναιμία με το 23-39% να παραμένει εξαρτημένο από μεταγγίσεις αίματος και η πλειοψηφία (75-89%) των ασθενών που λαμβάνουν θεραπεία με C5 αναστολείς να παραμένουν κουρασμένοι.

Η θετική απόφαση της CHMP βασίζεται σε ισχυρά δεδομένα από τη μελέτη Φάσης III APPLY-PNH σε ασθενείς με υπολειμματική αναιμία παρά την προηγούμενη θεραπεία με C5 αναστολείς που άλλαξαν σε iptacopan έναντι ασθενών που παρέμειναν σε θεραπεία με C5 αναστολείς και από τη μελέτη Φάσης III APPOINT-PNH  σε ασθενείς που δεν είχαν λάβει προηγουμένως αναστολείς συμπληρώματος. Στη μελέτη APPLY-PNH, στις 24 εβδομάδες, το 82,3% των ασθενών με iptacopan που είχαν λάβει θεραπεία με C5 αναστολείς πέτυχαν σταθερή αύξηση των επιπέδων αιμοσφαιρίνης κατά Hb ≥2 g/dL από την αρχική τιμή απουσία μεταγγίσεων έναντι 2,0% για τους ασθενείς υπό θεραπεία με C5 αναστολείς (διαφορά 80,2%, P<0,0001). Στην APPOINT-PNH, το 92,2% των ασθενών που δεν είχαν λάβει προηγουμένως αναστολέα του συμπληρώματος και έλαβαν iptacopan πέτυχαν αυτό το αποτέλεσμα. Ομοίως, στη μελέτη APPLY-PNH, τα αποτελέσματα επέδειξαν ένα ποσοστό αποφυγής μεταγγίσεων στο 94,8% των ασθενών με iptacopan που είχαν λάβει προηγουμένως θεραπεία με C5 αναστολείς έναντι 25,9% για τη θεραπεία με C5 αναστολείς (διαφορά 68,9%, P<0,0001).

Και στις δύο μελέτες, το iptacopan έδειξε επίσης ότι ελέγχει την καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων εντός των αιμοφόρων αγγείων, γνωστή ως ενδαγγειακή αιμόλυση (IVH), με τα μέσα επίπεδα γαλακτικής αφυδρογονάσης (LDH) να διατηρούνται σε <1,5 x του ανώτερου φυσιολογικού ορίου. Στην APPLY-PNH, οι ασθενείς ανέφεραν βελτιώσεις στην κόπωση όπως μετρήθηκαν με την κλίμακα Λειτουργικής Αξιολόγησης Θεραπείας Χρόνιας Νόσου – Κόπωση [FACIT-F]. Το προφίλ ασφάλειας του iptacopan ήταν συνεπές και στις δύο μελέτες APPLY-PNH και APPOINT-PNH.

«Εάν εγκριθεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, το iptacopan θα είναι η πρώτη από του στόματος μονοθεραπεία διαθέσιμη σε ασθενείς με ΠΝΑ στην Ευρώπη», δήλωσε ο Patrick Horber M.D., Πρόεδρος, International, Novartis. «Με το τρέχον πρότυπο φροντίδας, τα συμπτώματα της ΠΝΑ είναι συχνά ανεξέλεγκτα, ενώ οι ασθενείς υπομένουν τακτικές και χρονοβόρες εγχύσεις. Αυτή η από του στόματος θεραπεία θα μπορούσε να προσφέρει μια πολύ αναγκαία εναλλακτική λύση για την υποστήριξη πολλών ανθρώπων που ζουν με ΠΝΑ, οι οποίοι συχνά πρέπει να δομήσουν τη ζωή τους γύρω από τη διαχείριση της νόσου».

Σε συνέχεια της σύστασης της CHMP για έγκριση του iptacopan σε ενήλικες ασθενείς με ΠΝΑ που πάσχουν από αιμολυτική αναιμία, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή θα λάβει τελική απόφαση εντός περίπου δύο μηνών. 

Η μελέτη APPLY-PNH

Η μελέτη APPLY-PNH (NCT04558918) ήταν μία διεθνής τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με δραστικό φάρμακο, ανοικτής επισήμανσης, πολυκεντρική μελέτη Φάσης ΙΙΙ  για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του από του στόματος χορηγούμενου iptacopan δυο φορές ημερησίως ως μονοθεραπεία (200 mg) για τη θεραπεία της ΠΝΑ εκτιμώντας αν η μετάβαση στο iptacopan καταδείκνυε ανωτερότητα σε σύγκριση με τη συνέχιση των θεραπειών με C5 αναστολείς σε ενήλικους ασθενείς οι οποίοι παρουσιάζουν υπολειμματική αναιμία  (Hb <10 g/dl) παρά τη λήψη σταθερού σχήματος θεραπείας με C5 αναστολείς κατά τους τελευταίους έξι μήνες πριν από την τυχαιοποίηση. Στη μελέτη εντάχθηκαν 97 ασθενείς οι οποίοι τυχαιοποιήθηκαν σε αναλογία 8:5 είτε σε από του στόματος χορηγούμενη δύο φορές ημερησίως μονοθεραπεία με iptacopan, είτε σε θεραπείες με C5 αναστολείς χορηγούμενες ενδοφλεβίως (συνεχίζοντας το ίδιο σχήμα που λάμβαναν πριν από την τυχαιοποίηση). 

Η μελέτη APPOINT-PNH

Η μελέτη APPOINT-PNH (NCT04820530) ήταν μία διεθνής, πολυκεντρική, ανοικτής επισήμανσης, μη ελεγχόμενη, ενός σκέλους μελέτη Φάσης ΙΙΙ για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του από του στόματος χορηγούμενου δύο φορές ημερησίως iptacopan ως μονοθεραπεία (200 mg) σε ενήλικες ασθενείς με ΠΝΑ, οι οποίοι δεν έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία με αναστολέα του συμπληρώματος, συμπεριλαμβανομένων των C5 αναστολέων (εκουλιζουμάμπη ή ραβουλιζουμάμπη). Στη μελέτη εντάχθηκαν 40 ασθενείς, οι οποίοι λάμβαναν από του στόματος μονοθεραπεία με iptacopan δύο φορές την ημέρα.

«Μαζί στη ζωή»… και το 2024: Συνεχίζεται η εκστρατεία ενημέρωσης για το Πολλαπλό Μυέλωμα από τη Sanofi Ελλάδας

medlabnews.gr iatrikanea

Η επιτυχημένη εκστρατεία ενημέρωσης και ευαισθητοποίησης του κοινού για το Πολλαπλό Μυέλωμα με τίτλο «Μαζί στη ζωή» από την καινοτόμο βιοφαρμακευτική εταιρεία Sanofi Ελλάδας, συνεχίζεται και φέτος, στο πλαίσιο του Μαρτίου, που είναι ο μήνας ευαισθητοποίησης και ενημέρωσης για το Πολλαπλό Μυέλωμα, με δύο νέες ταινίες μικρού μήκους. Σκοπός της πρωτοβουλίας αυτής είναι η ευαισθητοποίηση του ευρύτερου κοινού σχετικά με τη νόσο και η ενδυνάμωση και η υποστήριξη των ασθενών και των οικογενειών τους για να αντιμετωπίσουν με αποφασιστικότητα και αισιοδοξία τις προκλήσεις κατά τη διάρκεια της θεραπευτικής τους διαδρομής. Η εκστρατεία τελεί υπό την αιγίδα του Συλλόγου Καρκινοπαθών Εθελοντών Φίλων Ιατρών “Κ.Ε.Φ.Ι” Αθηνών.

Το πρώτο μέρος της εκστρατείας εγκαινιάστηκε τον Μάρτιο του 2022 με τη δημιουργία ενός ντοκιμαντέρ μικρού μήκους με τίτλο «Πολλαπλό Μυέλωμα - Μαζί στη ζωή», το οποίο μέσα από τις πραγματικές μαρτυρίες ενός ασθενή, ενός φροντιστή, ενός γιατρού και ενός ψυχολόγου, ανέδειξε τον τρόπο διαχείρισης της νόσου από τους ασθενείς και τους φροντιστές τους, αλλά και τις σημαντικές ιατρικές εξελίξεις που διασφαλίζουν μακροχρόνια επιβίωση και καλή ποιότητα ζωής.

Ύστερα από την ευρέως θετική αποδοχή του ντοκιμαντέρ από την κοινότητα των ασθενών, η Sanofi προχώρησε φέτος στη δημιουργία δύο νέων ταινιών μικρού μήκους με τη μορφή δραματοποιημένου ντοκιμαντέρ. Οι ταινίες αυτές αποτυπώνουν τη ζωή δύο διαφορετικών ανθρώπων και τον τρόπο με τον οποίο καλούνται να αντιμετωπίσουν τη διάγνωση του Πολλαπλού Μυελώματος και την υποτροπή της νόσου αντίστοιχα. Μέσα από την αυθεντική απεικόνιση των καταστάσεων, οι ταινίες αποδίδουν με ρεαλισμό και ευαισθησία την επίπτωση της νόσου στην καθημερινότητα των ασθενών και του υποστηρικτικού τους περιβάλλοντος.

Μέσα από τις ταινίες, παρακολουθούμε τα συναισθήματα των πρωταγωνιστών που αντιμετωπίζουν το αρχικό σοκ της διάγνωσης, σκιαγραφώντας το φάσμα των συναισθημάτων από την αγωνία και την απογοήτευση, έως την αποφασιστικότητα να αντιμετωπίσουν τις προκλήσεις της νόσου, με την υποστήριξη των φροντιστών τους. Κεντρικό ρόλο στις δύο ταινίες έχει ο γνωστός ηθοποιός Ιεροκλής Μιχαηλίδης, υποδυόμενος τον Αιματολόγο που παρακολουθεί τους ασθενείς. Τα μηνύματα που μεταφέρει στους ασθενείς και τους φροντιστές τους αποτελούν την ουσία της εκστρατείας ενημέρωσης: αναφορά στη νόσο, στις προκλήσεις που ο ασθενής αντιμετωπίζει κατά τη διάρκεια της αγωγής του, στις προσαρμογές που πρέπει να κάνει στην καθημερινότητά του, αλλά και στην αισιοδοξία που προσφέρουν οι σύγχρονες θεραπευτικές επιλογές. Το νέο μέρος της εκστρατείας «Πολλαπλό Μυέλωμα – Μαζί στη Ζωή» με τις δύο ταινίες μικρού μήκους παρουσιάστηκε στο πλαίσιο Συνέντευξης Τύπου στο Ίδρυμα Βασίλη και Ελίζας Γουλανδρή.

Όπως αναφέρει η κα Ιωάννα Τσόκα, Country Communication Head Greece & Central South Europe MCO Communication Business Partner, «Η διάγνωση του Πολλαπλού Μυελώματος και η θεραπευτική διαχείρισή του κατόπιν υποτροπής σηματοδοτούν την έναρξη μιας δύσκολης διαδρομής για τους πάσχοντες και τις οικογένειές τους, με μεγάλο ψυχικό κόστος. Συνεχίζοντας την υλοποίηση της εκστρατείας ενημέρωσης και ευαισθητοποίησης "Πολλαπλό Μυέλωμα - Μαζί στη ζωή", μεταδίδουμε το αισιόδοξο μήνυμα ότι οι ασθενείς μπορούν να αντιμετωπίσουν αποτελεσματικά το Πολλαπλό Μυέλωμα, με την κατάλληλη υποστήριξη από τον γιατρό και τους φροντιστές τους.

Το Πολλαπλό Μυέλωμα είναι η δεύτερη σε συχνότητα αιματολογική κακοήθεια παγκοσμίως, με 160.000 νέα περιστατικά να καταγράφονται κάθε χρόνο σε ολόκληρο τον κόσμο, συχνότερα σε άτομα ηλικίας 65-74 ετών. Τα σημεία και τα συμπτώματα της νόσου περιλαμβάνουν επίμονο πόνο στα οστά ή/και κατάγματα, κόπωση, επαναλαμβανόμενες ανεξήγητες λοιμώξεις (π.χ. πνευμονία), διαταραχές του νευρικού συστήματος και δύσπνοια ή ένδειξη καρδιακής ή νεφρικής ανεπάρκειας. Το Πολλαπλό Μυέλωμα είναι μία σοβαρή νόσος που μπορεί να επανεμφανιστεί. Ωστόσο, με τη βοήθεια της επιστήμης μπορούμε να την αντιμετωπίσουμε, περιορίζοντας ή, σε κάποιες περιπτώσεις, εξαλείφοντας τα συμπτώματά της. Υπάρχουν πλέον πολλές γραμμές άμυνας για την αντιμετώπιση των υποτροπών της. Χρειάζεται υπομονή και επιμονή για να ξεπεραστούν. Χρειάζεται να είμαστε Μαζί στη Ζωή.

Μπορείτε να παρακολουθήσετε τις δύο ταινίες μικρού μήκους στο κανάλι Sanofi Greece στο YouTube.

Διαβάστε επίσης:

Πολλαπλό Μυέλωμα: Η δεύτερη σε συχνότητα αιματολογική κακοήθεια που λίγοι γνωρίζουν!

Ελληνίδα χάρισε ζωή και υγεία σε νεαρό Ιταλό με λευχαιμία. Δεν τον γέννησα, μα τον αναγέννησα

 medlabnews.gr iatrikanea

«Είναι υγιής», τής είπαν στο τηλέφωνο. Για την Ιωάννα Λάγκα ήταν ένα μήνυμα που το περίμενε δυο χρόνια. Και ήταν το πιο ευχάριστο μήνυμα για τον «γιο» της, που όμως δεν έχει δει ποτέ. Έναν γιο που δεν τον γέννησε, δεν τον γνώρισε και δεν ξέρει καν το όνομά του. Έναν 25χρονο, σήμερα, Ιταλό, ο οποίος, η τύχη το 'φερε, να γίνει «γιος» της μέσω «δεσμού αίματος».

Η Ιωάννα Λάγκα ήταν η μοναδική ανάμεσα σε 30.000.000 ανθρώπους που μπορούσε με τα αιμοποιητικά της κύτταρα να σώσει από τη λευχαιμία το παιδί αυτό. Από το 2017 που έδωσε το μόσχευμα, κάθε χρόνο, Απρίλιο μήνα, της τηλεφωνούσαν και το μόνο που της έλεγαν ήταν ότι ο νεαρός Ιταλός είναι εν ζωή. Πέρσι, λόγω πανδημίας, δεν είχε κανένα νέο του. Και φέτος, πριν από λίγες μέρες, της τηλεφώνησαν και της είπαν ότι είναι υγιής, δίνοντάς της τη μεγαλύτερη χαρά των ημερών.

Η Ιωάννα Λάγκα είναι δασκάλα, μητέρα δυο παιδιών που γέννησε η ίδια και από το 2017 «μητέρα» και του «Τζουζέπε», όπως η ίδια ονόμασε τον νεαρό Ιταλό, τον οποίο μπορεί να μην γέννησε αλλά τον αναγέννησε με το μόσχευμα που έδωσε.

Με αφορμή αυτό το ευχάριστο νέο, η κ. Λάγκα αφηγήθηκε στο Αθηναϊκό/Μακεδονικό Πρακτορείο Ειδήσεων την εμπειρία της, προτρέποντας τους πολίτες να ενημερωθούν για τη δωρεά αιμοποιητικών κυττάρων και να πάρουν την απόφαση να γίνουν εθελοντές δωρητές μυελού των οστών.

Όλα ξεκίνησαν το 2016, όταν η κόρη ενός συμμαθητή της από το Δημοτικό αρρώστησε από λευχαιμία και έπρεπε να βρεθεί μόσχευμα για να σωθεί η ζωή της. Η οικογένεια του κοριτσιού απευθύνθηκε στο Σύλλογο Εθελοντών Αιμοδοτών Κοζάνης, ο οποίος διοργάνωσε μια δράση για συλλογή δειγμάτων σάλιου σε ένα κατάστημα κοντά στο γήπεδο του ΠΑΟΚ.

«Μαθαίνοντας για τη συγκεκριμένη δράση έσπευσα για να δώσω κι εγώ δείγμα σάλιου για να βοηθηθεί η κοπέλα. Δεν μπόρεσα να φανώ χρήσιμη στην κόρη του συμμαθητή μου. Για εκείνη βρέθηκε από κάποιον άλλον μόσχευμα- νομίζω από το εξωτερικό. Αλλά, μετά από ενάμιση χρόνο περίπου, έλαβα ένα τηλεφώνημα από το Κέντρο Ενημέρωσης και προσέλκυσης εθελοντών Δοτών Μυελού των Οστών του Πανεπιστημίου Πατρών, το ΚΕΔΜΟΠ, που με ενημέρωσαν ότι βρέθηκα μοναδική συμβατή σε ποσοστό 90%, μέσα σε 30.000.000 δείγματα, με έναν νεαρό ασθενή από την Ιταλία. Με ρώτησαν αν δέχομαι να συνεχίσω τη διαδικασία και να δώσω το μόσχευμα, εφόσον οι απαιτούμενες εξετάσεις δείξουν ότι είμαι υγιής. Φυσικά, χωρίς δεύτερη σκέψη και με μεγάλη χαρά και συγκίνηση, έγινε η προετοιμασία και στις 10 Οκτωβρίου 2017 έγινε η λήψη των αιμοποιητικών κυττάρων στο νοσοκομείο Παπανικολάου», αφηγείται η κ. Λάγκα.

Η διαδικασία δεν είναι επώδυνη

Στο Νοσοκομείο, όπου πήγε να δώσει αιμοποιητικά κύτταρα, τη συνόδευσαν τα παιδιά της για να δουν από κοντά και να σιγουρευτούν ότι δεν είναι κάτι επώδυνο, επικίνδυνο και δύσκολο. «Τα έβλεπα που κοιτούσαν με περιέργεια τα μηχανήματα που φυγοκέντριζαν το αίμα που έφευγε από το χέρι μου και αφού κρατούσαν μέσα σε σακουλάκι μόνο τα απαραίτητα για τον λήπτη κύτταρα επέστρεφαν τα υπόλοιπα στοιχεία του αίματος από το άλλο χέρι στον οργανισμό μου. Με ρωτούσαν συνέχεια πώς νιώθω, αν πονάω. Ήμουν μια χαρά. Χαρούμενη και συγκινημένη. Ούτε λόγος ότι εκείνη την μέρα θα πήγαιναν στο σχολείο τους. Ήταν πολύ ενθουσιασμένα που η μαμά τους θα έδινε μόσχευμα για να σωθεί μια ανθρώπινη ζωή. Η όλη διαδικασία κράτησε περίπου 2,5 ώρες και κατόπιν επιστρέψαμε με το αυτοκίνητο σπίτι. Αισθανόμουν υπέροχα. Καμία ζάλη, κανένας πόνος, καμία απολύτως ενόχληση. Ένιωθα ότι ήταν το καλύτερο δώρο που μου έκανε ο Θεός, να βοηθήσω ένα νέο παιδί να ξαναχαμογελάσει γεμάτο υγεία. Όλοι μού έλεγαν συγχαρητήρια για την πράξη μου. Για μένα, όμως, ο μεγάλος ήρωας είναι ο νεαρός λήπτης. Εγώ τον βάφτισα "Τζουζέπε". Δεν γνωρίζω το όνομά του, ούτε κάτι γι αυτόν. Αυτός είναι που έδωσε τη μάχη και βγήκε νικητής. Αυτός πέρασε ώρες αγωνίας και παρακαλούσε το Θεό να δεχτεί το μόσχευμα ο οργανισμός του, ώστε να αρχίσει να δουλεύει και να τον κάνει ξανά υγιή και δυνατό. Αυτό που έκανα εγώ ήταν το εύκολο κομμάτι του θέματος και τελείωσε μέσα σε λίγες ώρες. Εκείνος έπρεπε να είναι δυνατός και να υπερβεί τα εμπόδια που θα παρουσιάζονταν σε όλη τη διάρκεια της θεραπείας που θα ακολουθούσε. Και τα κατάφερε!».

Ο «Τζουζέπε» τα κατάφερε

«Τον Απρίλιο του 2018 πήρα το πρώτο τηλεφώνημα από το ΚΕΔΜΟΠ ότι ο λήπτης του μοσχεύματος ήταν εν ζωή. Μόνο αυτό και τίποτε άλλο!», συνεχίζει η κ. Λιάγκα και προσθέτει: «Τον Απρίλιο του 2019 ήρθε το δεύτερο τηλεφώνημα. Ο λήπτης είναι εν ζωή! Τον Απρίλιο του 2020 δεν πήρα κανένα τηλεφώνημα. Τα μεγάλα προβλήματα της Ιταλίας με τον κορονοϊό δεν επέτρεψαν μάλλον να γίνει η ειδοποίηση. Και πριν λίγες μέρες ήρθε το τρίτο τηλεφώνημα που με ενημέρωσαν ότι αυτή τη στιγμή ο λήπτης του μοσχεύματος είναι υγιής. Απερίγραπτη η χαρά μου! Επιτέλους μέσα στον εγκλεισμό και ένα χαρούμενο νέο! Αρκετή μαυρίλα υπήρχε στη ζωή μας με όσα συμβαίνουν γύρω μας. Ο "Τζουζέπε" μου τα κατάφερε! Είναι καλά και ίσως σύντομα να συναντηθούμε. Το εύχομαι. Είναι για μένα το τρίτο μου παιδί. Αυτό που δεν γέννησα αλλά το βοήθησα να ξαναγεννηθεί! Αν μού δινόταν ξανά η ευκαιρία, σίγουρα θα το ξαναέκανα. Χωρίς κανέναν ενδοιασμό. Νιώθεις ότι με την πράξη αυτή γίνεσαι ΑΝΘΡΩΠΟΣ. Δεν μετριέται με χρήματα. Μόνο με συναισθήματα. Κι εγώ νιώθω πλούσια!».

Ο καθένας, εφόσον είναι υγιής, μπορεί να γίνει δότης

«Ο καθένας μας, από τη στιγμή που ενηλικιώνεται και είναι υγιής, μπορεί να γίνει εθελοντής δότης μυελού των οστών. Το δείγμα σάλιου που παίρνεται με μια μπατονέτα είναι αρκετό για να γίνουν τα απαραίτητα τεστ, να καταγραφεί το δείγμα, και να μπει στην παγκόσμια δεξαμενή δειγμάτων. Από εκεί και πέρα, αν γίνει ταυτοποίηση με κάποιον λήπτη σού τηλεφωνούν και ξεκινά η διαδικασία. Εύχομαι πραγματικά, όσοι δεν ξέρουν για τη δωρεά αιμοποιητικών κυττάρων να ενημερωθούν και να πάρουν την απόφαση να γίνουν εθελοντές δωρητές μυελού των οστών. Δεν υπάρχει καμία παρενέργεια, απεναντίας η χαρά και η ευτυχία που νιώθεις, όταν γίνεσαι τόσο χρήσιμος σε κάποιον που κινδυνεύει να χάσει τη ζωή του, δίνει και σε σένα δύναμη να αντιμετωπίσεις όποια δυσκολία στη ζωή», καταλήγει η κ. Λάγκα.

Διαβάστε επίσης

Λευχαιμία. Τι είναι, ποιοι κινδυνεύουν; Υπάρχει θεραπεία; Πώς είναι η ζωή του αρρώστου μετά την ίαση;

Η πρωτοποριακή θεραπεία Kαρκίνου από το αίμα του ίδιου του ασθενή. Η επαναστατική ανοσοθεραπεία με CAR T-λεμφοκύτταρα

της Κλεοπάτρας Ζουμπουρλή, μοριακής βιολόγου, medlabnews.gr iatrikanea

Πρωτοποριακές επιστημονικές εξελίξεις αλλάζουν τα δεδομένα στη θεραπεία του καρκίνου. Είναι γεγονός πως η αντιμετώπιση του καρκίνου τα τελευταία χρόνια έχει αλλάξει ριζικά, δημιουργώντας νέα δεδομένα για τους Ογκολογικούς ασθενείς.

Η ανοσοθεραπεία είναι βασικό εργαλείο στη φαρέτρα των Ογκολόγων για ολοένα αυξανόμενο αριθμό καρκίνων, καθώς διαφέρει από την κλασική χημειοθεραπεία, αφού στοχεύει στο ανοσοποιητικό σύστημα του σώματος και όχι στα καρκινικά κύτταρα, εκπαιδεύοντάς το με αυτόν τον τρόπο να επιτίθεται στα καρκινικά κύτταρα, προσφέροντας ανθεκτική και μακροχρόνια θεραπεία στον ασθενή. Ως αποτέλεσμα, μπορούμε πλέον να μιλάμε για ίαση σε αρκετές μορφές καρκίνου που μέχρι τώρα ήταν δύσκολα αντιμετωπίσιμες.

Η ανοσοθεραπεία αξιοποιεί τις δυνάμεις του ανοσοποιητικού του ίδιου του ασθενούς, τις οποίες εξωθεί να επιτεθούν στον καρκίνο. Με τη βοήθειά της είναι σήμερα εφικτό να τεθούν σε μακρά ύφεση ή ακόμα και να θεραπευτούν ριζικά αρκετά περιστατικά λευχαιμίας και λεμφώματος που υποτροπιάζουν ή δεν ανταποκρίνονται σε άλλες θεραπείες.

Μάλιστα, πρόσφατες μελέτες αποδεικνύουν την επιτυχία της ανοσοθεραπείας σε συχνούς καρκίνους, όπως καρκίνος νεφρών, ουροδόχου κύστης, κεφαλής / τραχήλου, μελάνωμα και λέμφωμα Hodgkin.

Η πρόοδος που έχει συντελεστεί τα τελευταία χρόνια στην κατανόηση των μηχανισμών καρκινογένεσης είναι ιδιαίτερα ενθαρρυντική για τη μελλοντική αντιμετώπιση της νόσου, με τα νέα φάρμακα και τις νέες θεραπευτικές προσεγγίσεις να επιτυγχάνουν την αποτελεσματική θεραπεία πολλών μορφών καρκίνου. Μάλιστα, η εξατομικευμένη θεραπεία, προσαρμοσμένη απόλυτα στο γενετικό υλικό του καρκινικού όγκου του κάθε ασθενή, σε συνδυασμό με τη χρήση της ανοσοογκολογίας και της γονιδιακής θεραπείας, η οποία μας επιτρέπει να παρεμβαίνουμε στο γενετικό υλικό του όγκου, μας δίνουν τη δυνατότητα να μιλάμε ακόμα και για πλήρη ίαση σε κάποιες περιπτώσεις.

Η επαναστατική ανοσοθεραπεία με CAR T-λεμφοκύτταρα που δίνει νέες δυνατότητες θεραπείες σε ασθενείς που μέχρι σήμερα είχαν πολύ περιορισμένες επιλογές. Στη θεραπεία κυττάρων CAR-T, οι γιατροί αφαιρούν και τροποποιούν τα Τ κύτταρα του ασθενούς για να αναγνωρίσουν και να καταπολεμήσουν τον καρκίνο. Μόλις τροποποιηθούν τα Τ κύτταρα επανεμφυτεύονται στον ασθενή όπου αναζητούν και τελικά σκοτώνουν τα καρκινικά κύτταρα Η συγκεκριμένη τεχνική περιλαμβάνει την αφαίρεση κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος από τον ασθενή, τα οποία τροποποιούνται γενετικά με σκοπό να αναγνωρίζουν τα καρκινικά κύτταρα και να τους επιτίθενται. Αυτά, τα τροποποιημένα CAR T-λεμφοκύτταρα καλλιεργούνται σε μεγάλους αριθμούς στο εργαστήριο και στη συνέχεια χορηγούνται στους ασθενείς

Τα κύτταρα Τ είναι ένας τύπος ανοσοκυττάρων που βοηθούν το σώμα να καταπολεμά τη μόλυνση αναζητώντας ιούς, βακτήρια και παράσιτα και στη συνέχεια να τα σκοτώνει. Τα κύτταρα Τ μπορούν να αφαιρεθούν από το σώμα ενός ασθενούς και να τροποποιηθούν γενετικά για να ενισχύσουν την ικανότητά τους να αναγνωρίζουν και να σκοτώνουν συγκεκριμένα καρκινικά κύτταρα.

Η εξατομικευμένη θεραπεία με Τ λεμφοκύτταρα με χιμαιρικό αντιγονικό υποδοχέα (CAR-T) χρησιμοποιεί το ανοσοποιητικό σύστημα του ίδιου του ασθενούς, προκειμένου να καταπολεμήσει ορισμένους τύπους καρκίνου. Τα Τ λεμφοκύτταρα του ασθενούς εξάγονται και επαναπρογραμματίζονται εκτός του σώματος ώστε να αναγνωρίζουν και να καταπολεμούν τα καρκινικά κύτταρα και άλλα κύτταρα που εκφράζουν ένα συγκεκριμένο αντιγόνο.

Πώς λειτουργεί η CAR-T Θεραπεία

1. Λευκαφαίρεση
Τα λευκά αιμοσφαίρια ενός ασθενούς, περι- λαμβανομένων των Τ λεμφοκυττάρων, εξάγονται μέσω μιας εξειδικευμένης διαδικασίας φιλτρα- ρίσματος του αίματος (λευκαφαίρεση). Τα Τ λεμφοκύτταρα στη συνέχεια κρυοσυντηρούνται και αποστέλλονται στις εγκαταστάσεις παραγωγής μας για επαναπρογραμματισμό.

2. Επαναπρογραμματισμένα κύτταρα
Με χρήση ενός ανενεργού ιού (ιικός φορέας), τα Τ λεμφοκύτταρα κωδικοποιούνται γενετικά ώστε να αναγνωρίζουν τα καρκινικά κύτταρα και άλλα κύτταρα που εκφράζουν ένα συγκεκριμένο αντιγόνο.

3. Πολλαπλασιασμός
Τα νέα κύτταρα CAR-T που έχουν δημιουργηθεί υφίστανται πολλαπλασιασμό.

4. Έλεγχος Ποιότητας
Πραγματοποιείται αυστηρός έλεγχος ποιότητας πριν από την έγκριση και την εκ νέου αποστολή των CAR-T κυττάρων στον ασθενή.

5. Λεμφοαφανιστική χημειοθεραπεία
Στον ασθενή χορηγείται λεμφοαφανιστική χημειο- θεραπεία (χημειοθεραπεία που καταστρέφει τα λεμφοκύτταρα) προκειμένου να μειωθεί ο αριθμός των λευκών αιμοσφαιρίων, ώστε να ενισχυθεί η ικανότητα του οργανισμού να αποδεχθεί τα επαναπρο- γραμματισμένα CAR-T λεμφοκύτταρα.

6. Έγχυση Κυττάρων
Επιστροφή επαναπρογραμματισμένων CAR-T κυττάρων στο αίμα του ασθενούς.

7. Κυτταρικός Θάνατος
Εντός του οργανισμού του ασθενούς, τα CAR-T λεμφοκύτταρα έχουν τη δυνατότητα να αναγνωρίζουν τα καρκινικά κύτταρα του ασθενούς και άλλα κύτταρα που εκφράζουν ένα συγκεκριμένο αντιγόνο και να προσκολλώνται σε αυτά. Η διαδικασία αυτή μπορεί να επαγάγει άμεσο κυτταρικό θάνατο.

Η Novartis έλαβε έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την CAR-T θεραπεία, tisagenlecleuce

• Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίζεται στις πρώτες παγκόσμιες μελέτες έγκρισης με CAR-T κύτταρα, στις οποίες συμπεριελήφθησαν ασθενείς από οκτώ ευρωπαϊκές χώρες, καταδεικνύοντας διαρκείς ανταποκρίσεις και σταθερό προφίλ ασφαλείας στην υποτροπιάζουσα/ανθεκτική παιδιατρική Β οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ΟΛΛ) και στο υποτροπιάζον/ανθεκτικό διάχυτο από Β μεγάλα κύτταρα λέμφωμα (DLBCL)

• Η Novartis είναι η μοναδική εταιρεία με εγκεκριμένη θεραπεία CAR-T κυττάρων για την υποτροπιάζουσα/ανθεκτική παιδιατρική Β οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ΟΛΛ) και η πρώτη εταιρεία που λαμβάνει έγκριση για δύο διακριτές ενδείξεις, τόσο στην ΕΕ όσο και στις Η.Π.Α.

• Η Novartis συνεχίζει τη στρατηγική της για την επέκταση των μονάδων παραγωγής μέσω συμφωνιών με εξωτερικούς συνεργάτες, όπως η CELLforCURE στη Γαλλία

Οι εγκεκριμένες ενδείξεις είναι για τη θεραπεία παιδιατρικών και νεαρών ενήλικων ασθενών ηλικίας έως 25 ετών με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία Β-κυττάρων (ΟΛΛ) η οποία είναι ανθεκτική, σε υποτροπή μετά τη μεταμόσχευση ή σε δεύτερη ή μεταγενέστερη υποτροπή, και για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό διάχυτο από μεγάλα Β-κύτταρα λέμφωμα (DLBCL), μετά από δύο ή περισσότερες γραμμές συστηματικής θεραπείας.

Διάχυτο από Β Μεγάλα Κύτταρα Λέμφωμα

Αν και υπάρχουν πολλοί διαφορετικοί υπότυποι Μη Hodgkin Λεμφώματος (NHL), κάθε ένας είναι μοναδικός ως προς τον τρόπο εκδήλωσης στους ασθενείς και τον τρόπο αντιμετώπισης. Το Διάχυτο από Β Μεγάλα Κύτταρα Λέμφωμα (Diffuse Large B-cell Lymphoma – DLBCL) είναι μια επιθετική (ταχέως αναπτυσσόμενη), πολύπλοκη και δύσκολη στην αντιμετώπισή της μορφή NHL. Ο όρος NHL αναφέρεται σε μια ομάδα καρκίνων του λεμφικού συστήματος που αναπτύσσονται από τα λεμφοκύτταρα, έναν τύπο λευκών αιμοσφαιρίων που εμπλέκονται στο ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού. Στους ανθρώπους που πάσχουν από NHL, τα φυσιολογικά λεμφοκύτταρα αλλάζουν και αναπτύσσονται ανεξέλεγκτα, εκτοπίζοντας τα υγιή λευκά αιμοσφαίρια και εξασθενώντας την ικανότητα του οργανισμού να καταπολεμά τις λοιμώξεις. Το DLBCL είναι καρκίνος των Β-λεμφοκυττάρων (Β-κυττάρων).

Οξεία Λεμφοβλαστική Λευχαιμία (ΟΛΛ)

Η Οξεία Λεμφοβλαστική Λευχαιμία (ΟΛΛ) είναι ένας καρκίνος των λεμφοκυττάρων
Η λευχαιμία, ένας αιματολογικός καρκίνος, ξεκινά όταν τα φυσιολογικά κύτταρα του αίματος αλλάζουν και πολλαπλασιάζονται ανεξέλεγκτα. Η οξεία λεμφοκυτταρική λευχαιμία είναι ένας καρκίνος των λεμφοκυττάρων, ενός τύπου λευκών αιμοσφαιρίων που συμμετέχουν στη λειτουργία του ανοσοποιητικού συστήματος του οργανισμού. Η ΟΛΛ καλείται επίσης οξεία λεμφοειδής λευχαιμία ή οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία. Οξεία σημαίνει ότι η νόσος ξεκινά και επιδεινώνεται πολύ γρήγορα. Οι ασθενείς με ΟΛΛ συνήθως χρειάζονται θεραπεία άμεσα 1.

Στα άτομα με ΟΛΛ, τα μη φυσιολογικά κύτταρα αποκλείουν άλλους τύπους κυττάρων στον μυελό των οστών, αποτρέποντας την παραγωγή ερυθρών αιμοσφαιρίων (τα οποία μεταφέρουν οξυγόνο), άλλων τύπων λευκών αιμοσφαιρίων και αιμοπεταλίων (στοιχείων του αίματος που απαιτούνται για την πήξη). Ως αποτέλεσμα, οι πάσχοντες από ΟΛΛ μπορεί να έχουν αναιμία, να είναι πιο επιρρεπείς στις λοιμώξεις και να παρουσιάζουν εύκολα μελανιές ή αιμορραγία. Μπορεί επίσης οι λεμφοβλάστες να συγκεντρώνονται στο λεμφικό σύστημα του ασθενούς και να προκαλούν οίδημα στους λεμφαδένες. Ορισμένα κύτταρα ενδέχεται να διηθήσουν άλλα όργανα, περιλαμβανομένου του εγκεφάλου, του ήπατος, του σπλήνα ή των όρχεων στους άνδρες .

Η ΟΛΛ αντιστοιχεί σε ποσοστό περίπου 25% των διαγνώσεων καρκίνου στα παιδιά κάτω των 15 ετών. Είναι ο συνηθέστερος καρκίνος της παιδικής ηλικίας στις ΗΠΑ 2. Ο κίνδυνος εμφάνισης ΟΛΛ είναι υψηλότερος σε παιδιά ηλικίας κάτω των πέντε ετών

Τόσο η ΟΛΛ Β-κυττάρων όσο και το DLBCL είναι επιθετικές κακοήθειες με σημαντικά θεραπευτικά κενά για τους ασθενείς. Στην Ευρώπη, η ΟΛΛ αντιστοιχεί σε ποσοστό περίπου 80% των περιστατικών λευχαιμίας σε παιδιά και για τους ασθενείς που υποτροπιάζουν μετά από τις συνήθεις θεραπείες οι προοπτικές είναι δυσοίωνες. Αυτό το χαμηλό ποσοστό επιβίωσης ισχύει παρόλο που οι ασθενείς αναγκάζονται να υποβληθούν σε πολλαπλές θεραπείες, όπως χημειοθεραπεία, ακτινοβολία, στοχευμένη θεραπεία ή μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων, και επιβεβαιώνει περαιτέρω την ανάγκη για νέες θεραπευτικές επιλογές. Το DLBCL είναι η συνηθέστερη μορφή μη-Hodgkin λεμφώματος και αντιστοιχεί σε ποσοστό έως και 40% όλων των περιστατικών παγκοσμίως. Για τους ασθενείς που εμφανίζουν υποτροπή ή δεν ανταποκρίνονται στην αρχική θεραπεία υπάρχουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές που να παρέχουν ανταποκρίσεις με διάρκεια, ενώ τα ποσοστά επιβίωσης είναι χαμηλά για την πλειονότητα των ασθενών, λόγω της μη καταλληλότητάς τους για αυτόλογη μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων(ASCT) ή λόγω αποτυχίας της χημειοθεραπείας διάσωσης ή της ASCT

Τα ποσοστά απόκρισης για τη θεραπεία κυττάρων CAR-T ποικίλλουν ανάλογα με την ασθένεια. Για παράδειγμα, στην οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία κυττάρων Β, παρατηρήθηκαν ποσοστά απόκρισης περισσότερο από το 90 τοις εκατό, σε σύγκριση με ποσοστά απόκρισης 10 έως 30 τοις εκατό για θεραπεία με συμβατική χημειοθεραπεία. Σε άλλους καρκίνους αίματος, όπως λέμφωμα και χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία, τα ποσοστά ανταπόκρισης για θεραπεία με θεραπεία κυττάρων CAR-T παραμένουν χαμηλά.

Μέσω μιας συνεργασίας με το Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνια (Penn), η Novartis αρκετά νωρίς δεσμεύθηκε να συμμετάσχει ενεργά στο αναδυόμενο πεδίο των CAR-T θεραπειών. Οι εγκαταστάσεις της στο Morris Plains του New Jersey ήταν οι πρώτες που εγκρίθηκαν από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για την παραγωγή ανοσοκυτταρικής θεραπείας στις ΗΠΑ, και έχουν παράξει κύτταρα CAR-T για εκατοντάδες ασθενών σε διεθνείς κλινικές δοκιμές.

Καθώς αυτή η καινοτόμος θεραπεία καθίσταται διαθέσιμη σε περισσότερους ασθενείς παγκοσμίως, η Novartis αναζητεί ενεργά ευκαιρίες επέκτασης των μονάδων παραγωγής πέραν των δικών της εγκαταστάσεων στο Morris Plains, New Jersey. Σε αυτό το πλαίσιο εντάσσεται η συμφωνία μας με τη CELLforCURE που εδρεύει στη Γαλλία και είναι ένας από τους πρώτους και μεγαλύτερους συμβαλλόμενους οργανισμούς ανάπτυξης και παραγωγής (CDMOs) που παράγει κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες στην Ευρώπη, η διευρυνόμενη συμμαχία με το Ινστιτούτο Fraunhofer, το οποίο υποστηρίζει επί του παρόντος την παραγωγή του tisagenlecleucel για παγκόσμιες κλινικές μελέτες και μετεγκριτικές εφαρμογές, καθώς και οι προσπάθειες μεταφοράς τεχνολογίας σε έναν οργανισμό CDMO στην Ιαπωνία

Διαβάστε επισης

Θεράπευσαν λευχαιμία με κυτταρική θεραπεία CAR-T. 10 χρόνια μετά, ΔΕΝ βρίσκουν ούτε ένα καρκινικό κύτταρο στο σώμα τους

Τι είναι η εξέταση ΤΚΕ, ταχύτητα καθίζησης ερυθρών αιμοσφαιρίων; Tι δείχνει η αύξησή της;

της Κλεοπάτρας Ζουμπουρλή, μοριακής βιολόγου, medlabnews.gr

Η ΤΚΕ σαν εργαστηριακή εξέταση συμπληρώνει 80 χρόνια «ζωής». Όπως λέει και το όνομά της, πρόκειται για την ταχύτητα με την οποία καθιζάνουν τα ερυθρά αιμοσφαίρια, όταν το δείγμα του αίματος τοποθετηθεί σε ειδικό σωλήνα.

Η ΤΚΕ είναι μία απλή, φθηνή, μη ειδική δοκιμασία που εδώ και χρόνια χρησιμοποιείται για την διάγνωση καταστάσεων που σχετίζονται με την οξεία και χρόνια φλεγμονή, τον καρκίνο και τα αυτοάνοσα νοσήματα. Η ΤΚΕ αναφέρεται ως μη ειδική δοκιμασία, διότι όταν τη βρίσκουμε αυξημένη, ο γιατρός δεν μπορεί να καταλάβει σε ποιό σημείο του σώματος υπάρχει φλεγμονή, ποιά είναι η αιτία που την αυξάνει, δεδομένου ότι η ΤΚΕ επηρεάζεται και από άλλες καταστάσεις πέραν της φλεγμονής. Για τον λόγο αυτό η ΤΚΕ πρέπει να αξιολογείται σε συνάρτηση και με άλλες δοκιμασίες.

Η ΤΚΕ σημαίνει μια κατάσταση ενεργοποίησης, κάτι σαν "συναγερμό" για τον οργανισμό που κινητοποιείται για να αντιμετωπίσει ένα πρόβλημα. Μπορεί να είναι μια απλή ουρολοίμωξη για παράδειγμα, όπου η ΤΚΕ θα ανεβεί πολύ, αλλά θα ξαναπέσει όμως σε λίγες μέρες.

Αν και η ΤΚΕ επηρεάζεται από πληθώρα φυσιολογικών (κύηση) και παθολογικών καταστάσεων (πυρετός) εξακολουθεί να αποτελεί εξαιρετικά πολύτιμο «δείκτη» για τον κλινικό γιατρό.
Η ΤΚΕ δεν πρέπει να χρησιμοποιείται, λόγω της χαμηλής ευαισθησίας και ειδικότητας, σαν εξέταση ανίχνευσης νοσημάτων και παθολογικών καταστάσεων ασυμπτωματικών ασθενών. Η ταχύτητα καθίζησης ερυθρών δεν είναι διαγνωστική εξέταση μιας συγκεκριμένης νόσου, αλλά είναι μια ένδειξη ότι μία νόσος βρίσκεται σε εξέλιξη και πρέπει να διερευνηθεί.
Είναι όμως χρήσιμη για την παρακολούθηση της εξέλιξης των φλεγμονωδών νόσων και της αποτελεσματικότητας της φαρμακευτικής αγωγής.
Σήμερα η ΤΚΕ σε συνδυασμό με την μέτρηση της C – αντιδρώσας πρωτεΐνης (CRP) αποτελεί αξιόπιστη, κλινικά χρήσιμη εξέταση για την διάγνωση, πορεία εξέλιξης, παρακολούθησης πολλών νοσημάτων της εσωτερικής παθολογίας.

Η εξέταση είναι επίσης πολύ χρήσιμη για τη διάγνωση της κροταφικής αρτηρίτιδας, της ρευματοειδούς αρθρίτιδας, της ρευματικής πολυμυαλγίας, αλλά και για τον έλεγχο πιθανών υποτροπών σε ασθενείς με νόσο του Hodgkin.

Οι φυσιολογικές τιμές της είναι πρακτικά μέχρι 10. Ωστόσο, υπάρχουν μεγάλες διακυμάνσεις και τα αποτελέσματα της εξέτασης πρέπει να αξιολογούνται με προσοχή. Εκεί που όντως λειτουργεί σαν "καμπανάκι" ότι κάποιο σοβαρό πιθανώς πρόβλημα υπάρχει στον οργανισμό, είναι όταν οι τιμές της είναι τριψήφιες (πάνω από 100).

Ταχύτητα Καθίζησης Ερυθρών Αιμοσφαιρίων (ΤΚΕ)

Wintrobe 'Ανδρες: 0-9 mm/1η ώρα
Γυναίκες: 0-20 mm/1η ώρα
Westgrem: 0-15 mm/1η ώρα
-Εγκυμονούσες 1- 20 εβδ: 18 – 48 mm / ώρα
-Εγκυμονούσες 21- 40 εβδ: 30 – 70 mm / ώρα
-Παιδιά: 0 – 10 mm / ώρα

Προσαρµοσµένο µε την ηλικία
•TKE στις γυναίκες = (Ηλικία +10)/2
•ΤΚΕ στους άνδρες= Ηλικία/2

Η μεγάλη αύξηση της ΤΚΕ υποδεικνύει σοβαρή υποκείμενη νόσο, που σχετίζεται με λοιμώξεις, νοσήματα του κολλαγόνου ή μεταστατικές κακοήθειες. Στην περίπτωση ανεύρεσης υψηλής ΤΚΕ χωρίς εμφανή αιτία είναι φρόνιμο πριν τον ενδελεχή έλεγχο να επαναληφθεί η εξέταση μετά από ένα εύλογο χρονικό διάστημα, αφού οι περισσότερες ανεξήγητες αυξήσεις της ΤΚΕ είναι βραχύβιες και δεν συνδέονται με κάποια συγκεκριμένη υποκείμενη νόσο.

Η ταχύτητα καθίζησης αυξάνει σε:

• Όλα τα νοσήματα του κολλαγόνου, συστηματικό ερυθηματώδη λύκο (SLE).
• Λοιμώξεις, πνευμονία, σύφιλη, φυματίωση.
• Φλεγμονώδεις νόσους (π.χ. οξεία φλεγμονώδης νόσος της πυέλου).
• Καρκινώματα, το λέμφωμα, νεοπλάσματα.
• Οξεία δηλητηρίαση από βαρέα μέταλλα.
• Κυτταρική και ιστική καταστροφή, έμφραγμα του μυοκαρδίου.
• Εγκυμοσύνη (από τον τρίτο μήνα μέχρι και 3 εβδομάδες μετά τον τοκετό).
• Μακροσφαιριναιμία Waldenström, αύξηση σφαιρινών ορού.
• Υπερινωδογοναιμία (από οποιαδήποτε αιτία π.χ. εγκυμοσύνη, σακχαρώδη διαβήτη, τελικού σταδίου νεφρική ανεπάρκεια, καρδιακή νόσο, νοσήματα του κολλαγόνου, κακοήθειες).
• Νεφρίτιδα, νεφρωσικό σύνδρομο.
• Υποξεία βακτηριακή ενδοκαρδίτιδα.
• Αναιμία οξείας ή χρόνιας νόσου (η ΤΚΕ είναι αυξημένη στην αναιμία χρόνιας νόσου ακόμα και σε συνδυασμό με αναιμία από ανεπάρκεια σιδήρου όπου η ΤΚΕ είναι φυσιολογική και μπορεί να χρησιμοποιηθεί στη διαφοροδιάγνωση των δύο αυτών αναιμιών).
• Ρευματοειδή αρθρίτιδα, ουρική αρθρίτιδα, αρθρίτιδα, ρευματική πολυμυαλγία.
• Υποθυρεοειδισμό και υπερθυρεοειδισμό.

Η αύξηση της ΤΚΕ είναι συνήθως αποτέλεσμα της αύξησης των σφαιρινών ή των ινωδογόνων. Για να διευκρινισθεί τί ακριβώς συμβαίνει είναι απαραίτητη η δοκιμασία μέτρησης του επιπέδου του ινωδογόνου (πρωτείνη πήξεως που επίσης αποτελεί δείκτη φλεγμονής) και η ηλεκτροφόρηση των πρωτεινών του ορού.

Οι γυναίκες παρουσιάζουν συνήθως υψηλότερη ΤΚΕ. Η έμμηνος ρύση και η κύηση μπορούν να προκαλέσουν περιστασιακή αύξηση.
Στην παιδιατρική η δοκιμασία της ΤΚΕ χρησιμοποιείται για τη διάγνωση και την παρακολούθηση παιδιών με ρευματοειδή αρθρίτιδα ή νόσο Kawasaki.

Σημαντικά αυξημένη ΤΚΕ:

Μια σημαντική αύξηση της ΤΚΕ (που ορίζεται ως μεγαλύτερη από 100 mm ανά ώρα) συνδέεται σχεδόν πάντα με σοβαρή υποκείμενη νόσο, με τις σοβαρές λοιμώξεις, τα νοσήματα του κολλαγόνου, τα μεταστατικά νεοπλάσματα και την νεφρική νόσο να αποτελούν τους σημαντικότερους αιτιολογικούς παράγοντες.

Η χαμηλή ΤΚΕ συνήθως δεν αξιολογείται, εν τούτοις μπορεί να συνδυασθεί με πολυκυθεμία, με ακραίες τιμές λευκοκυττάρωσης καθώς και με κάποιες πρωτεϊνικές ανωμαλίες. Αλλαγές στο σχήμα των ερυθροκυττάρων (όπως στη δρεπανοκυτταρική αναιμία) επίσης ελαττώνουν την ΤΚΕ.

Η ΤΚΕ εξαρτάται από τους παρακάτω παράγοντες:

1. Από τον αριθμό των ερυθρών αιμοσφαιρίων: Αύξηση του αριθμού των ερυθρών αιμοσφαιρίων (πολυερυθραιμία) προκαλεί ελάττωση της ΤΚΕ ενώ η ελάττωση των ερυθρών αιμοσφαιρίων (αναιμία) προκαλεί αύξηση της ΤΚΕ. Εξαίρεση του παραπάνω κανόνα αποτελεί η δρεπανοκυτταρική αναιμία και η συγγενής σφαιροκυττάρωση που προκαλούν αιμόλυση και αναιμία αλλά το ιδιαίτερο σχήμα των ερυθρών που χαρακτηρίζει τα δύο νοσήματα και ο σχηματισμός στοιβάδων (rouloeaux) επηρεάζει αντίστροφα του αναμενομένου την ΤΚΕ και ελαττώνει την ΤΚΕ.
2. Από το σχήμα των ερυθρών αιμοσφαιρίων: Τα δρεπανοκύτταρα που χαρακτηρίζουν την δρεπανοκυτταρική αναιμία και τα σφαιροκύτταρα που παρατηρούνται στη συγγενή σφαιροκυττάρωση ή συγγενή αιμολυτικό ίκτερο με το ειδικό σχήμα της μεμβράνης που χαρακτηρίζει και συνοδεύει τα νοσήματα αυτά, δεν συσσωρεύονται κατά μάζας (en rouleaux) και γι’ αυτό η ΤΚΕ στα αντίστοιχα νοσήματα που προκαλούν αναιμία, όχι μόνο δεν αυξάνει αλλά ελαττώνει την ΤΚΕ. Γενικώς η μακροκυττάρωση του ερυθρού αιμοσφαιρίου (μεγάλη περιεκτικότητα ερυθρών σε Hb) αυξάνει την ΤΚΕ, ενώ η μικροκυττάρωση (μικρότερη περιεκτικότητα Hb της κανονικής) ελαττώνει την ΤΚΕ.
3. Από τις πρωτεΐνες του πλάσματος: Η ΤΚΕ εξαρτάται από τις πρωτεΐνες του πλάσματος και μάλιστα είναι ευθέως ανάλογη α) του ποσού του ινωδογόνου β) του ποσού των α, β, γ σφαιρινών δηλάδη επί αυξήσεως των παραπάνω λευκωμάτων αυξάνει η ΤΚΕ ενώ είναι αντιστρόφως ανάλογος των λευκωματινών.
4. Από το ποσό χοληστερίνης αίματος: Ελάττωση του ποσού χοληστερίνης προκαλεί αύξηση ΤΚΕ. Σήμερα είναι γνωστό ότι οι πρωτεΐνες που χαρακτηρίζουν την οξεία φάση κάθε φλεγμονής και που περιλαμβάνουν στις τάξεις τους μεγάλα ασύμμετρα μόρια (π.χ. ινωδογόνο) επηρεάζουν ευθέως θετικά την συνάθροιση των ερυθροκυττάρων.
5. Το φύλο και η ηλικία επίσης επηρεάζουν την ΤΚΕ. Έτσι οι γυναίκες και οι άνθρωποι μεγάλης ηλικίας εμφανίζουν αύξηση της ΤΚΕ.
Σαν γενικόλογος κανόνας στις γυναίκες 50 ετών και πάνω εμφανίζεται αύξηση ΤΚΕ περί 30 mm/hr, στους άντρες ίδιας ηλικίας 20 mm/hr.
Στην ηλικία κάτω των 50 ετών οι γυναίκες αυξάνουν 20 mm/hr και οι άντρες 15 mm/hr την ΤΚΕ.
Σε ασθενείς χωρίς συμπτώματα που εμφανίζουν υψηλή ΤΚΕ (πάνω από 100 mm την πρώτη ώρα) πρέπει να εξετάζονται:
Νεφρική λειτουργία: κρεατινίνη, ουρία, ουρικό οξύ, γενική ούρων, ουροκαλλιέργεια.
Πρωτεΐνες ορού: ποσοτικός προσδιορισμός λευκωμάτων, ηλεκτροφόρηση πρωτεΐνών και αν χρειαστεί ανοσοηλεκτροφόρηση.
Λειτουργία ήπατος: τρανσαμινάσες, αλκ. Φωσφατάση, λευκώματα γG

Πηγή
Fischbach - A Manual of Laboratory and Diagnostic Tests 7th edition - Sedimentation Rate (Sed Rate); Erythrocyte Sedimentation Rate (ESR).

Διαβάστε επίσης

• Τι είναι η φλεγμονή; Ποιες εξετάσεις δείχνουν φλεγμονή; Ποια η κατάλληλη διατροφή;
• Τι είναι η CRP (C αντιδρώσα πρωτεΐνη); Πόσο χρήσιμη είναι στη διάγνωση φλεγμονής αλλά και στην πρόληψη καρδιακής προσβολής; 

Κλεοπάτρα Ζουμπουρλή
MSc