Νέα θεραπεία για την παιδική λευχαιμία

H Αμερικανίδα Εμιλι Γουάιτχεντ ήταν το πρώτο παιδί που έλαβε φάρμακο τύπου CAR-T. Οι ερευνητές θεωρούν ότι ανακάλυψαν κάτι καλύτερο.

«Πολλά υποσχόμενη» χαρακτήρισαν οι γιατροί του νοσοκομείου Great Ormond Street του Λονδίνου την κλινική δοκιμή μιας νέας θεραπείας για την παιδική λευχαιμία, με τη βοήθεια γενετικά τροποποιημένων λεμφοκυττάρων του ίδιου του ασθενούς.

Τα αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής, που δημοσιεύθηκαν χθες στην επιθεώρηση Nature Medicine και τα οποία είναι διαθέσιμα στο Διαδίκτυο, περιγράφουν την εξέλιξη μιας νέας τάξης φαρμάκων που είναι γνωστά ως CAR-T (υποδοχείς χιμαιρικών αντιγόνων λεμφοκυττάρων τύπου Τ). Οι 17 ασθενείς, με μέσον όρο ηλικίας τα εννέα χρόνια, που έλαβαν μέρος στη δοκιμή, έπασχαν από οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία κυττάρων Τ (ΑLL) και είχαν εξαντλήσει όλες τις διαθέσιμες μεθόδους αντιμετώπισης (χημειοθεραπείες, ακτινοθεραπείες, μεταμοσχεύσεις μυελού).

Οι επιστήμονες κατόρθωσαν να τροποποιήσουν γενετικά και να μετατρέψουν σε φάρμακο τα λεμφοκύτταρα των 14 από τους 17 ασθενείς. Εντός τριών μηνών, τα φάρμακα καταπολέμησαν αποτελεσματικά τη λευχαιμία στα 12 από τα 14 παιδιά. Μεταξύ των 12, τα πέντε παρέμειναν απολύτως υγιή έως το τέλος της δοκιμής, ενώ τα επτά παρουσίασαν λιγότερο ή περισσότερο σοβαρές υποτροπές. Το πειραματικό φάρμακο CAT-19 (Auto1) αναπτύσσεται από την εταιρεία Autolus, που συνδέεται με το πανεπιστήμιο UCL. «Eίναι εξαιρετικό παράδειγμα για το πώς μπορούμε να χρησιμοποιήσουμε τη δύναμη του ανοσοποιητικού συστήματος για να στοχεύσουμε ειδικά τα καρκινικά κύτταρα», δήλωσε ο δρ Πέρσις Αμρόλια, ένας από τους ερευνητές. «Βρισκόμαστε μόλις στο ξεκίνημα – ελπίζουμε ότι τα επόμενα χρόνια θα γίνει πιο ασφαλής και αποτελεσματική».

«Είμαστε τόσο τυχεροί», είπε ο Σκοτ Σουίνι, του οποίου ο δεκάχρονος γιος πήρε τα πειραματικά φάρμακα τον Οκτώβριο του 2016.

Έντυπη