Εγκρίθηκε το Νέο Φάρμακο της CSL Behring για την Αιμορροφιλία Α

• Το νέο φάρμακο ονομάζεται Afstyla (Άφστιλα) και είναι ανασυνδυασμένος παράγοντας VIII μονής αλύσου. Είναι το πρώτο και μοναδικό μόριο αυτής της τεχνολογίας για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας A. Η ισχυρή συγγένεια του μορίου με τον παράγοντα von Willebrand (vWF) του προσδίδει μεγαλύτερη μοριακή σταθερότητα και διάρκεια δράσης. Έτσι μπορεί να χορηγηθεί έως και δύο φορές την εβδομάδα πετυχαίνοντας μειωμένη κατανάλωση μονάδων.

• Το Afstyla έχει αποδειχτεί ότι προσφέρει εξαιρετική αιμοστατική αποτελεσματικότητα τόσο ως θεραπεία προφύλαξης όσο και ως on demand θεραπεία (κατ’ επίκληση θεραπεία) σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς.

• Η έγκριση του Afstyla από τον ΕΜΑ προσφέρει στους ασθενείς στην Ευρωπαϊκή Ένωση την ευκαιρία να απολαύσουν καλύτερη ποιότητα ζωής.

Η CSL Behring, πρωτοπόρος εταιρεία στην έρευνα και παραγωγή βιοθεραπευτικών προϊόντων, ανακοίνωσε στα πλαίσια του συνεδρίου EAHAD (European Association of Hemophilia and Allied Disorders) δεδομένα για το νέο φάρμακό της Afstyla (Άφστιλα) στη θεραπεία ασθενών με αιμορροφιλία Α. Ήδη από τις αρχές του έτους ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ), ενέκρινε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το νέο αυτό φάρμακο. Το Afstyla έχει παρατεταμένο χρόνο ημίσειας ζωής σε παιδιά και ενηλίκους, ενώ είναι το πρώτο και μοναδικό μόριο μονής αλύσου για την αιμορροφιλία A. Το φάρμακο έχει σχεδιαστεί ειδικά για την προφύλαξη ασθενών με αιμορροφιλία Α και μπορεί να χορηγηθεί τρείς ή ακόμη και δύο φορές την εβδομάδα. Και στις δύο περιπτώσεις η κατανάλωση μονάδων παράγοντα ήταν χαμηλή.

Ο Δρ. Andrew Cuthbertson, επικεφαλής Επιστημονικός Σύμβουλος και Διευθυντής Έρευνας

& Ανάπτυξης της CSL Limited, μητρικής εταιρίας της CSL Behring, δήλωσε: “Επί 100 χρόνια, η CSL έχει επικεντρωθεί στην έρευνα και ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών, οι οποίες καλύπτουν τις θεραπευτικές προκλήσεις που αντιμετωπίζουν οι ασθενείς. Η έγκριση του Afstyla από τον EMA ανοίγει το δρόμο για αυτή τη θεραπευτική επιλογή στους ασθενείς με αιμορροφιλία Α στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Με την έγκρισή του το Afstyla παρέχει στους ενήλικους και στα παιδιά, μια θεραπευτική προσέγγιση που τους βοηθά να ζουν καλύτερα. Έτσι υλοποιείται η υπόσχεσή μας για ανάπτυξη και διάθεση καινοτόμων εξειδικευμένων βιολογικών θεραπειών με στόχο την ποιότητα ζωής των ασθενών”.

H αιμορροφιλία Α είναι μια συγγενής αιμορραγική διαταραχή, η οποία προσβάλλει κυρίως άνδρες και χαρακτηρίζεται από έλλειψη ή δυσλειτουργία του παράγοντα VIII.Τα άτομα με αιμορροφιλία Α είναι δυνατόν να εμφανίζουν παρατεταμένη ή αυθόρμητη αιμορραγία, ιδίως στους μύες, στις αρθρώσεις ή στα εσωτερικά όργανα. Σύμφωνα με την Παγκόσμια Ομοσπονδία Αιμορροφιλίας (World Federation of Hemophilia), περίπου 1 στα 10.000 άτομα γεννιούνται με αιμορροφιλία και η πλειονότητα αυτών έχει αιμορροφιλία Α.

Διαβάστε επίσης

Τι είναι η αιμορροφιλία; Τι προκαλεί και πώς αντιμετωπίζεται; Αναγνώριση και πρώτες βοήθειες αιμορραγικού επεισοδίου