Πήρε το πρώτο φάρμακο που βγήκε για το Αλτσχάιμερ μετά από είκοσι χρόνια

επιμέλεια medlabnews.gr iatrikanea

Ο Mάικλ Ζουντέλ έγινε ο πρώτος άνθρωπος που έλαβε το φάρμακο Aduhelm, το πρώτο φάρμακο που εγκρίθηκε από την αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων, εδώ και δύο δεκαετίες, για την αντιμετώπιση του Αλτσχάιμερ. Βρίσκεται στην κλινική Γκίλμπερτ της Αριζόνα και εκεί ξεκίνησε τη θεραπεία για γνωστική διαταραχή που προκαλείται σε αρχικές φάσεις της νόσου Αλτσχάιμερ.

«Ελπίζω ότι θα είμαι ένα από τα πρώτα άτομα που θα ξεπεράσει το Αλτσχάιμερ», λέει ο Ζουντέλ. «Ελπίζω ότι θα περάσω λίγο χρόνο περισσότερο με την οικογένειά μου. Εάν κερδίσω έναν χρόνο, δύο χρόνια, μία εβδομάδα περισσότερη – όσο χρόνο γίνεται να καθυστερήσω την εξέλιξη αυτής της ασθένειας και να τον περάσω με την οικογένειά μου, θα είμαι εξαιρετικά ευτυχής».

Τον Ιούνιο η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων ενέκρινε την ουσία aducanumab της εταιρείας Biogen, η οποία τώρα πωλείται υπό την ονομασία Aduhelm, ένα φάρμακο που χορηγείται ενδοφλεβίως μία φορά τον μήνα με στόχο να επιβραδύνει την κατάρρευση σε άτομα με ήπια προβλήματα μνήμης και σκέψης που προκαλούνται από Αλτσχάιμερ.

Το Aduhelm είναι ένα αντίσωμα σχεδιασμένο να επιτίθεται σε δομές πρωτεϊνών, που αποκαλούνται πλάκες αμυλοειδούς, και προκαλούν Αλτσχάιμερ. Οι πλάκες αμυλοειδούς ουσιαστικά λειτουργούν ως «οδοφράγματα» που αποτρέπουν τους νευρώνες να ενώνονται και να μπλοκάρουν την επικοινωνία μέσα στον εγκέφαλο, σύμφωνα με την υπεύθυνη της κλινικής Τζένιφερ Κλαρκ, η οποία χορήγησε το φάρμακο στον ασθενή. Προσθέτει πως το Aduhelm πλέον συστήνεται σε ασθενείς με Αλτσχάιμερ που βρίσκονται στα πρώτα ή λίγο πιο προχωρημένα στάδια της ασθένειας.

Η Biogen έχει ανακοινώσει πως η τιμή του θα είναι 4.312 δολάρια ανά θεραπεία για άτομα μέσου βάρους – ένα ποσό που ετησίως θα φθάνει τα 56.000 δολάρια.

Η χαρά του Ζουντέλ, ο οποίος διαγνώστηκε με Αλτσχάιμερ πέρυσι τον Οκτώβριο, δεν κρύβεται. «Σήμερα είναι μεγάλη μέρα για μένα, είμαι εδώ όχι μόνο για τον εαυτό μου αλλά και για τους γονείς μου, που και οι δύο έφυγαν από το Αλτσχάιμερ», λέει. Η κόρη του Νταϊάν θυμάται τον πατέρα της να φροντίζει τους γονείς του επί 15 χρόνια. «Είναι μια υπέροχη μέρα για εμάς», σχολιάζει. «Προσβλέπουμε στο μέλλον και στο να δούμε πού θα μας βγάλει το ταξίδι. Μακάρι να κερδίσουμε μερικά χρόνια, αλλιώς έστω μήνες ή εβδομάδες μαζί του».

Ο ασθενής κινήθηκε γρήγορα μόλις έμαθε την ύπαρξη του φαρμάκου. Η γυναίκα του Μπρουκ περιγράφει πόσες ελπίδες έχουν ότι θα αποτελέσει την αρχή της επιβράδυνσης της ασθένειας και «τελικά, της θεραπείας». Στις ΗΠΑ περίπου 6,2 εκατομμύρια άτομα ηλικίας άνω των 65 ετών ζουν με Αλτσχάιμερ, σύμφωνα με τα επίσημα στοιχεία.

Η Κέιτι Σκβαρς, διευθύντρια επικοινωνίας της Ενωσης Αλτσχάιμερ στις νοτιοδυτικές πολιτείες, τονίζει τη σημασία να παρακολουθεί κάποιος πιθανά συμπτώματα, ώστε να εντοπιστεί η ασθένεια στην αρχή της, επειδή όσο πιο γρήγορα γίνει αυτό και ξεκινήσει η θεραπεία, τόσο καλύτερα. «Η εξέλιξη θα δημιουργήσει πολλές ελπίδες σε εκατομμύρια οικογένειες», παρατηρεί. «Θα δώσει περισσότερο χρόνο στις οικογένειες με τους αγαπημένους τους, περισσότερο χρόνο για να φτιάξουν αναμνήσεις οι οποίες δεν θα ξεχαστούν εύκολα».

Πως δρα το «Aducanumab»;

Το Aducanumab είναι ένα  ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα τύπου IgG1  που συνδέεται με υψηλή εκλεκτικότητα με έναν επίτοπο του β- αμυλοειδούς και προκαλεί πολύ σημαντική μείωση του φορτίου αμυλοειδικών πλακών στο εγκεφαλικό παρέγχυμα, όπως έδειξαν οι μελέτες PRIME, EMERGE και ENGAGE.  Η βελτίωση των κλινικών συμπτωμάτων δεν ήταν εξίσου σημαντική αλλά υπήρξαν οφέλη στους περισσότερους κλινικούς τομείς των ασθενών που συμμετείχαν. Ειδικότερα  στη μελέτη φάσης 3 EMERGE  οι ασθενείς που ελάμβαναν τη μεγίστη  δόση 10 mg/kg είχαν στατιστικά σημαντικά οφέλη  στις γνωστικές λειτουργίες και στις κλίμακες MMSE, ADAS-cog, ADCS-ADL-MCI, με μείωση του ρυθμού επιδείνωσης κατά 22%.

Φαίνεται ότι το Aducanumab επιτυγχάνει μείωση του ρυθμού επιδείνωσης της νοητικής έκπτωσης  σε ασθενείς με ήπια άνοια ή ήπια νοητική διαταραχή που οφείλεται σε νόσο Alzheimer επιβεβαιωμένη με ειδικούς βιοδείκτες στο ΕΝΥ ή με PET αμυλοειδούς/tau, όταν λαμβάνουν την μέγιστη δόση των 10 mg/kg για τουλάχιστον  10 εγχύσεις και πάνω.

Είναι σημαντικό να τονίσουμε ότι το Aducanumab απευθύνεται σε επιλεγμένους πληθυσμούς γιατί επιβραδύνει την εξέλιξη της Ήπιας Νοητικής Διαταραχής (προ-στάδιο της νόσου Alzheimer) και της πρώιμης νόσου Alzheimer και όχι της άνοιας μέτριου ή σοβαρού σταδίου. H εκτίμηση της βαρύτητας της νόσου πρέπει να γίνεται σε όλους τους ασθενείς και να παρακολουθείται με πλήρη νευροψυχολογικό έλεγχο. Επιπλέον  η  διάγνωση της νόσου Alzheimer  πρέπει να επιβεβαιώνεται με βιοδείκτες και συγκεκριμένα στη χώρα μας με οσφυνωτιαία παρακέντηση για ανίχνευση βιοδεικτών στο ΕΝΥ.  

Το Aducanumab χορηγείται με μια ενδοφλέβια έγχυση ~1 ώρας, κάθε 4 εβδομάδες, με σταδιακή τιτλοποίηση. Η έγχυση καλό είναι να γίνεται από εξειδικευμένο ιατρικό και νοσηλευτικό προσωπικό που παρακολουθεί τον ασθενή για τυχόν αντιδράσεις υπερευαισθησίας. Η σταδιακή τιτλοποίηση, εκτός των άλλων ανεπιθύμητων ενεργειών, ελαττώνει και την πιθανότητα των ARIA. Το ετήσιο κόστος χρήσης του φαρμάκου για τις ΗΠΑ, υπολογίζεται σε $56.000, χωρίς να συμπεριλαμβάνεται το κόστος για το προσωπικό και τις υποδομές που απαιτούνται για τις εγχύσεις, το κόστος για το προσωπικό που θα πραγματοποιεί τους νευροψυχολογικούς ελέγχους, το κόστος προσδιορισμού των βιοδεικτών και των επαναλαμβανομένων μαγνητικών τομογραφιών εγκεφάλου. 

Οι ανεπιθύμητες ενέργειες περιλαμβάνουν σπάνια, εύκολα αντιμετωπίσιμα αλλεργικά συμβάματα κατά την ενδοφλέβια έγχυση, γαστρεντερικές διαταραχές, κεφαλαλγία, ζάλη και σύγχυση. Η σημαντικότερη ανεπιθύμητη ενέργεια είναι το απεικονιστικό φαινόμενο ARIA (Amyloid Related Imaging Abnormalities) είτε με μορφή οιδήματος (ARIA-E), είτε με αιμορραγική μορφή (ARIA-H) και διαγιγνώσκεται με συχνές μαγνητικές τομογραφίες κατά τη διάρκεια της θεραπείας. Είναι σχετικά συχνό φαινόμενο και εμφανίζεται σαν ARIA-E στο 35% και σαν ARIA-H στο 17-21% των ασθενών που παίρνουν Aducanumab.  Τα συμπτώματα του είναι κεφαλαλγία, ναυτία, ζάλη/ ίλιγγος, αποπροσανατολισμός, απότομη επιδείνωση της νοητικής κατάστασης. Στη μεγάλη πλειοψηφία υφίεται με την διακοπή ή επιβράδυνση της τιτλοποίησης της αγωγής.

Ωστόσο συνεχίζεται η έντονη συζήτηση σχετικά με το εάν το aducanumab ωφελεί πραγματικά την καθημερινή ζωή των ασθενών με νόσο Alzheimer και των φροντιστών τους. Τόσο οι επικριτές όσο και οι υποστηρικτές της έγκρισης του φαρμάκου συμφωνούν ότι το φάρμακο μειώνει σημαντικά τα επίπεδα β- αμυλοειδούς, ωστόσο είναι υπό συζήτηση αν η μείωση αυτή επηρεάζει ουσιαστικά και τα νοητικά  συμπτώματα της άνοιας. 

Διαβάστε επίσης

• Τι είναι η νόσος Alzheimer; Τι πρέπει να κάνετε για να αποφύγετε την άνοια;
• Ξεχνάτε, χάνετε τις λέξεις, χάνετε πράγματα; Μήπως πρέπει να επισκεφτείτε κάποιον ειδικό για Alzheimer;
• 10 μυστικά για την πρόληψη της άνοιας. Τι είναι η άνοια και ποιές οι συνηθέστερες μορφές της.