Συμπτωματική Αποφρακτική Υπερτροφική Μυοκαρδιοπάθεια: Νέα θεραπεία της Bristol Myers Squibb έλαβε έγκριση από την ΕΕ

medlabnews.gr iatrikanea

Η αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια είναι μία χρόνια, εξελισσόμενη νόσος στην οποία η υπερβολική σύσπαση του καρδιακού μυός και η μειωμένη ικανότητα πλήρωσης της αριστερής κοιλίας μπορεί να δημιουργήσουν δυσκολίες όσον αφορά στην κυκλοφορία του αίματος στο υπόλοιπο σώμα, οδηγώντας στην εμφάνιση εξαντλητικών συμπτωμάτων και καρδιακής δυσλειτουργίας. Η υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια μπορεί να έχει κληρονομικό χαρακτήρα και να εμφανιστεί σε κάθε ηλικία. Οι ασθενείς συνήθως διαγιγνώσκονται στην ηλικία μεταξύ 40 ή 50 ετών και εμφανίζουν, σε ποσοστό 50%, κληρονομική προδιάθεση.

Στην αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια, η οποία αποτελεί τον πιο συνηθισμένο τύπο υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας, αποφράσσεται ο χώρος εξόδου της αριστερής κοιλίας (LVOT) από όπου το αίμα εξέρχεται από την καρδιά λόγω του διογκωμένου καρδιακού μυός. Ως αποτέλεσμα, η αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια έχει επίσης συσχετιστεί με αυξημένο κίνδυνο κολπικής μαρμαρυγής, εγκεφαλικού επεισοδίου, καρδιακής ανεπάρκειας και, σε σπάνιες περιπτώσεις, αιφνίδιου καρδιακού θανάτου. Η πιο συχνή αιτία της αποφρακτικής υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας είναι μεταλλάξεις στις πρωτεΐνες του σαρκομερίου του καρδιακού μυός. Υπολογίζεται ότι η αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια προσβάλλει 400.000-600.000 άτομα παγκοσμίως, ωστόσο πολλοί ασθενείς παραμένουν αδιάγνωστοι ή/και ασυμπτωματικοί.

Έγκριση νέας θεραπείας

Η εταιρεία Bristol Myers Squibb ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το mavacamten (κάψουλες 2,5 mg, 5 mg, 10 mg, 15 mg) για τη θεραπεία της συμπτωματικής (κατηγορίας II-III κατά την Καρδιολογική Εταιρεία Νέας Υόρκης, NYHA) αποφρακτικής υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας σε ενήλικους ασθενείς. Το mavacamten είναι ο πρώτος και μοναδικός αλλοστερικός και αναστρέψιμος εκλεκτικός αναστολέας της καρδιακής μυοσίνης που εγκρίνεται σε όλα τα κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης* και ο πρώτος αναστολέας καρδιακής μυοσίνης που στοχεύει την υποκείμενη παθοφυσιολογία της υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας. Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίστηκε σε θετικά δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας από δύο κλινικές μελέτες Φάσης 3, τη μελέτη EXPLORER-HCM και τη μελέτη VALOR-HCM.

«Η έγκριση του mavacamten σηματοδοτεί ένα σημαντικό ορόσημο για τους ασθενείς στην Ευρώπη, οι οποίοι θα έχουν πλέον ως θεραπευτική επιλογή έναν πρώτο στην κατηγορία του αναστολέα καρδιακής μυοσίνης που αντιμετωπίζει την υποκείμενη παθοφυσιολογία της συμπτωματικής αποφρακτικής υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας», δήλωσε ο Samit Hirawat, M.D., επικεφαλής ιατρός της Bristol Myers Squibb. «Είμαστε υπερήφανοι που προσφέρουμε τη συγκεκριμένη καινοτόμο θεραπεία σε περισσότερους ασθενείς σε ολόκληρο τον κόσμο, ενισχύοντας ταυτόχρονα τη δέσμευσή μας να αξιοποιούμε την επιστήμη για να αλλάζουμε τις ζωές των ασθενών σε παγκόσμια κλίμακα».

Χρόνια νόσος με σοβαρές επιπλοκές 

Η συμπωματική αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια είναι μία καρδιακή πάθηση που συχνά έχει κληρονομικό χαρακτήρα. Μπορεί να είναι χρόνια, εξαντλητική και εξελισσόμενη νόσος, με συμπτώματα που περιλαμβάνουν τη δυσκολία στην αναπνοή, τη ζάλη και την κόπωση, αλλά και σοβαρές επιπλοκές, όπως η καρδιακή ανεπάρκεια, οι αρρυθμίες, το εγκεφαλικό επεισόδιο και, σε σπάνιες περιπτώσεις (~1%), ο αιφνίδιος καρδιακός θάνατος.

«Η αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια είναι μία πάθηση που αλλάζει τη ζωή για πολλούς ασθενείς, καθώς τα συμπτώματα μπορούν να επηρεάσουν σημαντικά την ποιότητα ζωής τους. Τα θετικά αποτελέσματα από τις δύο κλινικές μελέτες Φάσης 3 τεκμηριώνουν ότι το mavacamten κατέδειξε αποτελεσματικότητα σε όλα τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, συμπεριλαμβανομένης της βελτίωσης στην ικανότητα άσκησης και του φορτίου των συμπτωμάτων για τους συγκεκριμένους ασθενείς», δήλωσε ο Iacopo Olivotto, M.D., Καθηγητής Καρδιολογίας στο Πανεπιστήμιο της Φλωρεντίας και Επικεφαλής του τμήματος Καρδιολογίας στο Παιδιατρικό Νοσοκομείο Meyer στη Φλωρεντία. «Ως κύριος ερευνητής της κλινικής μελέτης EXPLORER-HCM, είμαι ευγνώμων στους ασθενείς που διαδραμάτισαν καίριο ρόλο σε αυτήν την έγκριση και ανυπομονώ να καταστεί το mavacamten διαθέσιμο στους ασθενείς στην Ε.Ε. οι οποίοι περίμεναν πολύ καιρό μια νέα θεραπευτική επιλογή».

Η Bristol Myers Squibb ευχαριστεί τους ασθενείς και τους ερευνητές που συμμετείχαν στις δύο κλινικές μελέτες.

*Η κεντρική Άδεια Κυκλοφορίας δεν περιλαμβάνει έγκριση στη Μεγάλη Βρετανία (Αγγλία, Σκωτία και Ουαλία).

Η πλήρης περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος για το mavacamten είναι διαθέσιμη στον ιστότοπο του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA).