Παροξυσμική νυκτερινή αιμοσφαιρινουρία: Έγκριση από την ΕΕ για το iptacopan της Novartis

medlabnews.gr iatrikanea

Η παροξυσμική νυκτερινή αιμοσφαιρινουρία (ΠΝΑ) είναι μια σπάνια, χρόνια και σοβαρή μεσολαβούμενη από το συμπλήρωμα διαταραχή του αίματος. Τα άτομα με ΠΝΑ έχουν μια επίκτητη μετάλλαξη σε ορισμένα από τα αιμοποιητικά τους βλαστοκύτταρα (τα οποία βρίσκονται στον μυελό των οστών και μπορούν να αναπτύσσονται και να εξελίσσονται σε ερυθρά αιμοσφαίρια, λευκά αιμοσφαίρια και αιμοπετάλια) η οποία προκαλεί την παραγωγή ερυθρών αιμοσφαιρίων που είναι επιρρεπή σε πρόωρη καταστροφή από το σύστημα του συμπληρώματος. Αυτό οδηγεί σε ενδοαγγειακή αιμόλυση (καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων εντός των αιμοφόρων αγγείων) και εξωαγγειακή αιμόλυση (καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων κυρίως στον σπλήνα και το ήπαρ), οι οποίες προκαλούν αναιμία (χαμηλά επίπεδα κυκλοφορούντων ερυθρών αιμοσφαιρίων), θρόμβωση (σχηματισμός θρόμβων αίματος) και άλλα συμπτώματα που εξασθενούν τους ασθενείς.      

Εκτιμάται ότι σε όλο τον κόσμο περίπου 10-20 άτομα ανά εκατομμύριο ζουν με ΠΝΑ. Παρόλο που η νόσος μπορεί να αναπτυχθεί σε οποιαδήποτε ηλικία, συχνά διαγιγνώσκεται σε άτομα ηλικίας μεταξύ 30-40 ετών.  

Στην ΠΝΑ παρά τις θεραπευτικές εξελίξεις παραμένει μια σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, με πολλούς ασθενείς να παρουσιάζουν εμμένοντα συμπτώματα παρά τους θεραπευτικούς χειρισμούς.

Η Novartis ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το iptacopan ως την πρώτη από του στόματος μονοθεραπεία για ενήλικες με ΠΝΑ. Το iptacopan έλαβε έγκριση για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με ΠΝΑ οι οποίοι παρουσιάζουν αιμολυτική αναιμία, ανεξαρτήτως αν έχουν λάβει ή όχι προηγουμένως θεραπεία με αναστολείς συμπληρώματος.

Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής χορηγήθηκε μετά από θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) τον Μάρτιο, με βάση ισχυρά δεδομένα από  τη μελέτη Φάσης ΙΙΙ APPLY-PNH. Η μελέτη κατέδειξε υπεροχή στη βελτίωση της αιμοσφαιρίνης (Hb) επί απουσίας μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων, και στο ποσοστό αποφυγής μεταγγίσεων έναντι των ασθενών που παρέμειναν σε θεραπεία  στο σκέλος ελέγχου. Στην ίδια μελέτη, οι ασθενείς ανέφεραν βελτίωση στην κόπωση, όπως μετρήθηκε με την κλίμακα Λειτουργικής Αξιολόγησης Θεραπείας Χρόνιας Νόσου – Κόπωση [FACIT-F]. Η θετική γνωμοδότηση ενισχύθηκε επίσης από τα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης III APPOINT-PNH σε ασθενείς που δεν είχαν λάβει προηγουμένως αναστολέα του συμπληρώματος.

«Είμαστε πολύ ικανοποιημένοι που ο EMA ενέκρινε το iptacopan ως την πρώτη από του στόματος μονοθεραπεία για άτομα που ζουν με ΠΝΑ σε όλη την Ευρώπη, παρέχοντας μια πολυπόθητη εναλλακτική σε ασθενείς που συχνά έπρεπε να δομήσουν τη ζωή τους γύρω από τη διαχείριση της νόσου.», δήλωσε η κα Σταθέλου, διευθύντρια του τμήματος ιατρικών υποθέσεων της Novartis Hellas.

Η ΠΝΑ είναι μια σπάνια και εξουθενωτική χρόνια διαταραχή του αίματος που χαρακτηρίζεται από αιμόλυση, ανεπάρκεια του μυελού των οστών και θρόμβωση σε ποικίλους συνδυασμούς και επίπεδα βαρύτητας. Παρά τις θεραπευτικές παρεμβάσεις ενδέχεται τα συμπτώματα της ΠΝΑ να παραμείνουν ανεξέλεγκτα.

Σχετικά με το iptacopan 

Το iptacopan είναι ένας από του στόματος χορηγούμενος αναστολέας του Παράγοντα Β της εναλλακτικής οδού του συμπληρώματος. Το iptacopan εγκρίθηκε από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) τον Δεκέμβριο του 2023 για τη θεραπεία ενηλίκων με παροξυσμική νυκτερινή αιμοσφαιρινουρία (ΠΝΑ).

Το iptacopan, που ανακαλύφθηκε στη Novartis, αναπτύσσεται επί του παρόντος για μια σειρά μεσολαβούμενων από το συμπλήρωμα παθήσεων.