Η φινγκολιμόδη περιορίζει τις υποτροπές σε παιδιά και εφήβους με Πολλαπλή Σκλήρυνση (ΠΣ)

επιμελεια Αγγελική Μήλιου, βιολόγος, medlabnew.gr

Η πολλαπλή σκλήρυνση (ΠΣ) είναι μια χρόνια διαταραχή του κεντρικού νευρικού συστήματος (ΚΝΣ) που διαταράσσει τη φυσιολογική λειτουργία του εγκεφάλου, των οπτικών νεύρων και του νωτιαίου μυελού, μέσω φλεγμονής και απώλειας ιστού. Στους ενήλικες, υπάρχουν τρεις τύποι ΠΣ: η Υποτροπιάζουσα Διαλείπουσα ΠΣ (RRMS), η Δευτεροπαθώς Προϊούσα ΠΣ (SPMS) και η Πρωτοπαθώς Προϊούσα ΠΣ (PPMS). Στα παιδιά, σχεδόν σε όλες τις περιπτώσεις (περίπου 98%) εμφανίζεται με τη μορφή της RRMS.

Η εξέλιξη της ΠΣ οδηγεί σε αυξανόμενη απώλεια τόσο της σωματικής όσο και της γνωστικής λειτουργίας (π.χ. μνήμη). Αυτό έχει σημαντικό αρνητικό αντίκτυπο στη ζωή περίπου 2,3 εκατομμυρίων ανθρώπων παγκοσμίως που πάσχουν από ΠΣ, εκ των οποίων ποσοστό μεταξύ 3 και 5% εκτιμάται ότι είναι παιδιά.

Η Novartis ανακοίνωσε τα συνολικά αποτελέσματα από την θετική μελέτη Φάσης III PARADIGMS, η οποία διερευνά την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της φινγκολιμόδης έναντι της ιντερφερόνης β-1α, σε παιδιά και εφήβους (ηλικίας 10 έως 17 ετών) με πολλαπλή σκλήρυνση (ΠΣ). Η θεραπεία με από του στόματος χορήγηση φινγκολιμόδης οδήγησε σε μείωση κατά 82% του ποσοστού υποτροπών (ετησιοποιημένο ποσοστό υποτροπών) σε διάστημα έως και δύο ετών, σε σύγκριση με την ενδομυϊκή χορήγηση ιντερφερόνης β-1α. Η PARADIGMS είναι η πρώτη στο είδος της ελεγχόμενη, τυχαιοποιημένη κλινική μελέτη που έχει σχεδιαστεί ειδικά για την παιδιατρική ΠΣ. Τα αποτελέσματα παρουσιάστηκαν στο 7ο κοινό συνέδριο της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για τη Θεραπεία και την Έρευνα της Πολλαπλής Σκλήρυνσης (ECTRIMS) και της Αμερικανικής Επιτροπής για τη Θεραπεία και την Έρευνα της Πολλαπλής Σκλήρυνσης (ACTRIMS), το οποίο διεξήχθη στις 28 Οκτωβρίου 2017 στο Παρίσι.

«Οι ασθενείς με παιδιατρική ΠΣ εμφανίζουν συχνότερες υποτροπές και έχουν περισσότερες πιθανότητες να παρουσιάσουν σωματική αναπηρία σε νεαρότερη ηλικία σε σχέση με τους ασθενείς που διαγιγνώσκονται ως ενήλικες», δήλωσε η δρ. Tanuja Chitnis, κύρια ερευνήτρια της μελέτης PARADIGMS, διευθύντρια του Partners Pediatric Multiple Sclerosis Center, Massachusetts General Hospital (Βοστώνη, ΗΠΑ) και ερευνήτρια στο Ann Romney Center, Brigham and Women’s Hospital (Βοστώνη, ΗΠΑ). «Ωστόσο, οι τρέχουσες θεραπείες περιορίζονται σε φάρμακα που δεν έχουν εξεταστεί με ελεγχόμενο τρόπο σε αυτή την ηλικιακή ομάδα. Η PARADIGMS σχεδιάστηκε ειδικά για αυτόν τον πληθυσμό ασθενών. Τα αποτελέσματά της σηματοδοτούν ένα σημαντικό βήμα προς μια νέα πιθανή θεραπεία που θα μπορούσε να βελτιώσει τη ζωή αυτών των νεαρών ασθενών».

Πρόσθετα δεδομένα από τη μελέτη κατέδειξαν ότι:
• Υπήρξε σημαντική μείωση του αριθμού νέων/προσφάτως αυξημένων σε μέγεθος βλαβών T2 και Gd-T1 στον εγκέφαλο των ασθενών που ακολούθησαν αγωγή με φινγκολιμόδη, σε σύγκριση με όσους έλαβαν ιντερφερόνη β-1α, όπως μετράται με την μαγνητική τομογραφία (MRI). Ο αριθμός και ο όγκος των βλαβών συσχετίζονται με αυξημένες υποτροπές και εξέλιξη της αναπηρίας.
• Τα άτομα που έλαβαν θεραπεία με φινγκολιμόδη είχαν σημαντικά μικρότερη μείωση του εγκεφαλικού όγκου (μετράται από την μαγνητική τομογραφία ως απώλεια εγκεφαλικού όγκου), σε σύγκριση με όσους έλαβαν ιντερφερόνη β-1α1. Η μείωση του εγκεφαλικού όγκου στους ενήλικες συσχετίζεται με την απώλεια σωματικής και νοητικής λειτουργίας.
• Το προφίλ ασφάλειας της φινγκολιμόδης είναι συνεπές με εκείνο που παρατηρήθηκε σε προηγούμενες κλινικές μελέτες , με τα περισσότερα ανεπιθύμητα συμβάντα να αναφέρονται στην ομάδα της ιντερφερόνης.
• Σε μια πρόσθετη ανάλυση, η φινγκολιμόδη επιβράδυνε σημαντικά την εξέλιξη της αναπηρίας, η οποία ορίζεται ως εξέλιξη της αναπηρίας με επιβεβαίωση (CDP), σε σύγκριση με την ιντερφερόνη β-1α.

«Υπάρχουν ήδη ουσιαστικά στοιχεία τα οποία δείχνουν ότι η φινγκολιμόδη είναι μια αποτελεσματική θεραπεία που βελτιώνει τις μακροπρόθεσμες εκβάσεις για τους ενήλικες με υποτροπιάζουσα ΠΣ. Είμαστε πολύ χαρούμενοι που η PARADIGMS κατέδειξε τόσο σημαντικά οφέλη για τα παιδιά και τους εφήβους με ΠΣ», δήλωσε ο Vas Narasimhan, Global Head of Drug Development και Chief Medical Officer της Novartis. «Αυτή η πρωτοποριακή μελέτη επιδεικνύει τη συνεχή μας δέσμευση για την παροχή νέων θεραπευτικών επιλογών στους ασθενείς με ΠΣ που το έχουν περισσότερο ανάγκη. Ανυπομονούμε να συνεργαστούμε με τις υγειονομικές αρχές και να προετοιμάσουμε την υποβολή φακέλου».

Η φινγκολιμόδη δεν είναι προς το παρόν εγκεκριμένη θεραπεία για την παιδιατρική ΠΣ. Η Novartis προετοιμάζεται για την υποβολή φακέλου στις υγειονομικές αρχές διαφόρων χωρών παγκοσμίως.

Η φινγκολιμόδη είναι μια από του στόματος τροποποιητική της νόσου θεραπεία που είναι εξαιρετικά αποτελεσματική στον έλεγχο της ενεργότητας της υποτροπιάζουσας διαλείπουσας πολλαπλής σκλήρυνσης (RMS). Η φινγκολιμόδη ανακατανέμει τα λεμφοκύτταρα, στοχεύοντας τόσο στις εστιακές όσο και στις διάχυτες βλάβες που προκαλεί η ΠΣ στο κεντρικό νευρικό σύστημα (ΚΝΣ), ενώ η δράση της είναι αναστρέψιμη. Οι μακράς διάρκειας κλινικές μελέτες, τα στοιχεία από την καθημέρα κλινική πράξη και η εμπειρία έχουν καταδείξει ότι η θεραπεία με φινγκολιμόδη μπορεί να ενταχθεί εύκολα στην καθημερινή ζωή των ασθενών με RMS, οι οποίοι είναι ιδιαίτερα ικανοποιημένοι από τη θεραπεία, εμμένουν μακροπρόθεσμα στη συνέχισή της και τελικά εμφανίζουν μακροπρόθεσμη κλινική βελτίωση.

Πολλαπλή Σκλήρυνση: Πόσο σημαντική για την πάθηση είναι η σχέση Ιατρού-Ασθενή;

Ο Αν. Καθηγητής Νευρολογίας Δ.Δ. Μητσικώστας μαζί με την Πρόεδρο της Πανελλήνιας Ομοσπονδίας Ατόμων με Σκλήρυνση κατα Πλάκας Βασιλική Μαράκα, την κλινική ψυχολόγο Ιλια Θεοτοκά και τη Νοσηλεύτρια Χρύσα Χρυσοβιτσάνου,
από την εκδήλωση με θέμα "ΠΟΛΛΑΠΛΗ ΣΚΛΗΡΥΝΣΗ: Πόσο σημαντική για την πάθηση ειναι η σχέση ασθενούς-ιατρού"

H Πανελλήνια Ομοσπονδία Ατόμων με Σκλήρυνση Κατά Πλάκας (ΠΟΑμΣΚΠ), διοργάνωσε Επιστημονική Ημερίδα το Σάββατο 18 Νοεμβρίου 2017, με θέμα :

«Πολλαπλή Σκλήρυνση: Πόσο σημαντική για την πάθηση είναι η σχέση Ιατρού-Ασθενή;»

Ομιλητές οι διακεκριμένοι: Δρ. Δ.Δ. Μητσικώστας - Αναπληρωτής Καθηγητής Νευρολογίας ΕΚΠΑ, Δρ. Ιλια Θεοτοκά, Κλινική Ψυχολόγος Ψυχοθεραπεύτρια -Ψυχιατρική Κλινική Πανεπιστημίου Αθηνών, Αιγινήτειο Νοσοκομείο και η Δρ. Χρύσα Χρυσοβιτσάνου, - RN, PhD, MSc, MSN, Προϊσταμένη Ειδικών Ιατρείων Αιγινητείου Νοσοκομείου.

Η Ημερίδα απευθύνονταν σε ιατρούς και επαγγελματίες Υγείας που σχετίζονται με την Πολλαπλή Σκλήρυνση, αλλά και σε ασθενείς, με στόχο όλα τα ενδιαφερόμενα μέρη να κατανοήσουν την ανάγκη υιοθέτησης μιας ανθρωποκεντρικής προσέγγισης στην θεραπεία, μέσω μιας ειλικρινούς σχέσης αμοιβαίας εμπιστοσύνης.

Η πρόεδρος της ΠΟΑμΣΚΠ, κ. Βάσω Μαράκα, καλωσόρισε τους προσκεκλημένους και αναφέρθηκε στο γεγονός πως η καλή σχέση Ιατρού – Ασθενή βοηθά στην συμμόρφωση των ασθενών στην θεραπεία, κάτι που είναι καθοριστικό στην εξέλιξη της νόσου και στην ποιότητα ζωής των ασθενών με Πολλαπλή Σκλήρυνση.

Η Δρ. Ίλια Θεοτοκά, στην ομιλία της «Η θεραπευτική σχέση γιατρού- ασθενούς: στο επίκεντρο ο ασθενής και όχι μόνο η ασθένεια», ανέφερε πως η σχέση γιατρού - ασθενούς είναι μία θεραπευτική σχέση που αποτελεί την καρδιά και την τέχνη της ιατρικής. Η σχέση αυτή αφορά την λεκτική και μη λεκτική επικοινωνία και απαιτεί επικοινωνιακές δεξιότητες από την πλευρά του γιατρού. Ποιόν κοιτάμε όταν μιλάμε; Ακούμε τον ασθενή; Μπορούμε να αναπτύξουμε ενσυναίσθηση; Στην παρουσίαση συζητήθηκανοι γνωσιακές και συναισθηματικές ικανότητες που χρειάζεται να έχουν οι γιατροί έτσι ώστε να βοηθήσουν τους ασθενείς να καταλάβουν την φύση της ασθένειας, να μοιραστούν τις ιατρικές αποφάσεις, να διευκολύνουν τον ασθενή και την οικογένεια να προσαρμοστεί στην νόσο για να έχει την καλύτερη δυνατή σωματική και ψυχική υγεία.

Για το δύσκολο «Ραντεβού μ ε την Πολλαπλή Σκλήρυνση» μίλησε η Δρ. Χρύσα Χρυσοβιτσάνου. Η στιγμή που το άτομο συναντιέται με την πολλαπλή σκλήρυνση είναι καθοριστική πολλές φορές για το μέλλον του,και οφείλουν όλοι οι επαγγελματίες να εκπαιδεύονται σωστά, για να μπορούν να κάνουν αυτή τη δύσκολη στιγμή, διαχειρίσιμη.
Η πολλαπλή σκλήρυνση χτυπά την πόρτα στις ζωές κάποιων ατόμων και δεν έχουν άλλη επιλογή από το να την ανοίξουν. Οφείλουν όμως να μάθουν πως να αποδεχθούν τα νέα δεδομένα και πως πρέπει να φροντίσουν για την υγεία τους. Το κύριο μέλημά τους είναι η διασφάλιση των δικαιωμάτων τους, η δημιουργία σωστής θεραπευτικής σχέσης με τη διεπιστημονική ομάδα, η αντιμετώπιση του στρες της διάγνωσης και φυσικά η διασφάλιση της καλύτερης ποιότητας υγείας και ζωής στην καθημερινότητα τους.
Ο Δρ. Μητσικώστας μίλησε για το Φαινόμενο Placebo & Nocebo στην Πολλαπλή Σκλήρυνση.
To placebo αντανακλά τη θετική προσδοκία ενός ασθενή ότι μια θεραπεία θα τον ωφελήσει και το nocebo την αρνητική προσδοκία, ότι μια θεραπεία θα τον βλάψει περισσότερο. Αυτή η προσδοκία υπάρχει σε όλους τους ανθρώπους, όταν παίρνουν μια σημαντική απόφαση και επηρεάζει πολύ την έκβαση της απόφασης.

Στην ιατρική, το φαινόμενο placebo & nocebo επηρεάζουν πολύ την αποτελεσματικότητα μιας θεραπείας. Πρακτικά, το nocebo εκφράζεται με αυξημένες και έντονες ανεπιθύμητες ενέργειες στη θεραπεία. Γνωρίζουμε αρκετά για τους εγκεφαλικούς μηχανισμούς που ελέγχουν αυτή τη προσδοκία, όπως επίσης για τους παράγοντες που την επηρεάζουν. Η θετική προσδοκία αυξάνει την αποτελεσματικότητα μιας θεραπείας και τη συμμόρφωση του ασθενή, ενώ αρνητική τη μειώνει πολύ. Το φαινόμενο placebo & nocebo δεν είναι το ίδιο σε όλες τις παθήσεις.

Στις παθήσεις του εγκεφάλου που έχουν μεγάλο ρίσκο αναπηρίας όπως η πολλαπλή σκλήρυνση το nocebo είναι μικρό, αλλά στις συμπτωματικές θεραπείες για την ίδια πάθηση, μεγαλώνει πολύ. Ένας άλλος παράγοντας είναι η βαρύτητα της πάθησης. Όσο αυξάνει η αναπηρία, τόσο μικραίνει το nocebo και αυξάνει το placebo.

Η συν-νοσηρότητα επίσης με διαταραχές του συναισθήματος επηρεάζει την αρνητική ή τη θετική προσδοκία ενός ασθενή με πολλαπλή σκλήρυνση, αλλά και η ίδια η θεραπεία: αν έχει πολλές ανεπιθύμητες ενέργειες, τότε είναι λογικό να επιδεινώνεται η δυσπιστία του ασθενή. Το placebo & nocebo θα πρέπει να συζητιέται με τον ιατρό και τον ασθενή αρκετά, ώστε να αυξάνεται η συμμόρφωση του δεύτερου στη θεραπεία και να μεγιστοποιείται το θεραπευτικό αποτέλεσμα.

Η ενημερωτική Ημερίδα έκλεισε με ζωηρή συζήτηση ανάμεσα στους παρευρισκόμενους και τους Ομιλητές.

Πολλαπλή Σκλήρυνση και εγκυμοσύνη, 5+1 μύθοι

της Μαρίας Μαλτέζου, Διευθύντριας της Νευρολογικής Κλινικής ΓΟΝΚ «ΑΓΙΟΙ ΑΝΑΡΓΥΡΟΙ», medlabnews.gr

Δείχνοντας “προτίμηση” στις γυναίκες αναπαραγωγικής ηλικίας, η Πολλαπλή Σκλήρυνση δεν είναι τυχαίο ότι με την διάγνωσή της “γεννά” ερωτήματα όχι μόνο ως προς την εξέλιξή της, αλλά και ως προς τον βαθμό που αυτή επηρεάζει τις πιθανότητες και την πορεία μίας εγκυμοσύνης.
Aν και για πάρα πολλές δεκαετίες οι γιατροί συμβούλευαν τις γυναίκες με Σκλήρυνση κατά Πλάκας (ΣκΠ) να αποφεύγουν την απόκτηση απογόνων, τα δεδομένα τα τελευταία χρόνια έχουν αλλάξει ριζικά λόγω της καλύτερης γνώσης μας γύρω από την ασθένεια.

Παρ΄όλ΄ αυτά η νόσος εξακολουθεί να συνοδεύεται από μία σειρά μύθων που αφορούν την “συμπεριφορά” της απέναντι στην εγκυμοσύνη γυναικών που έχουν διαγνωσθεί με απομυελωτική νόσο. Μεταξύ αυτών, κάποιοι χαρακτηριστικοί είναι οι εξής:

Μύθος 1ος: Οι γυναίκες με πολλαπλή σκλήρυνση “απαγορεύεται” να μείνουν έγκυες

Τα τελευταία χρόνια τα δεδομένα για την σχέση εγκυμοσύνης- Σκλήρυνσης κατά Πλάκας έχουν πολλαπλασιαστεί αλλά, κυρίως, διαφοροποιηθεί σημαντικά συγκριτικά με ότι ίσχυε περίπου τέσσερις δεκαετίες πριν. Κι αυτό διότι σειρά ερευνών (Confavreux C etal. N Engl J Med. 1998, Ghezzi A etal. ExpertRevClinImmunal, 2013 κα)έχουν δείξει ότι η εγκυμοσύνη ουσιαστικά καταστέλλει τη δραστηριότητα της νόσου, ενώ η συχνότητα των υποτροπών επανέρχεται στα προ εγκυμοσύνης επίπεδα περίπου εντός του έτους. Άρα, η Σκλήρυνση κατά Πλάκας δεν αποτελεί πλέον “αντένδειξη” σε περίπτωση που κάποια πάσχουσα επιθυμεί να αποκτήσει παιδί.

Μύθος 2ος: Η πολλαπλή σκλήρυνση επηρεάζει τη γονιμότητα της γυναίκας

Συνολικά, η γονιμότητα δεν φαίνεται να επηρεάζεται αρνητικά σε γυναίκες με Πολλαπλή Σκλήρυνση, αν και υπάρχουν κάποια αντικρουόμεναδεδομένα, με μερικούς ερευνητές να υποστηρίζουν ότι η γονιμότητα μειώνεται μερικά χρόνια πριν την εμφάνιση της νόσου (Hedström AK etal. MultScler, 2014).

Μύθος 3ος: Η Σκλήρυνση κατά Πλάκας θέτει σε κίνδυνο την υγεία του εμβρύου

Ένας από τους μεγαλύτερους μύθους είναι επίσης ότι η ΣκΠ σχετίζεται με ανεπιθύμητα συμβάντα τόσο για το έμβρυο όσο και στην μετέπειτα υγεία του παιδιού. Τα αποτελέσματα των τελευταίων ερευνών δείχνουν πως δεν υπάρχει καμία ένδειξη αύξησης των θνησιγενών επιπλοκών, καθώς και καμία διαφορά στην περιγεννητική ηλικία, στο Apgarscore, στο βάρος γέννησης έναντι αυτού του γενικού πληθυσμού.

Μύθος 4ος: Ο τοκετός με επισκληρίδιο είναι επικίνδυνος για τη γυναίκα με ΣκΠ

Η επισκληρίδιος αναλγησία δεν φαίνεται να έχει επιβλαβείς επιπτώσεις στη μητέρα με Πολλαπλή Σκλήρυνση. Επίσης, οι τοκετοί με επισκληρίδιο, έχει φανεί από μελέτες ότι, δεν σχετίζονται με ανεπιθύμητα συμβάντα τόσο κατά τον ίδιο τον τοκετό, όσο και κατά την επιλόχεια περίοδο.

Μύθος 5ος : Η νόσος μπορεί να κληροδοτηθεί στο παιδί

Σύμφωνα με τους ειδικούς, η Πολλαπλή Σκλήρυνση είναι απίθανο να κληροδοτηθεί στο παιδί, καθώς η ΣκΠ δεν θεωρείται κληρονομική νόσος. Σύμφωνα μάλιστα με σχετικές μελέτες (Robertson NP etal, Brain, 1998), η πιθανότητα για ένα παιδί με έναν γονέα με Σκλήρυνση κατά Πλάκας να εμφανίσει και εκείνο την νόσο είναι 2%.

Μύθος 6ος: Όλα τα φάρμακα για την ΣκΠ πρέπει να διακόπτονται κατά την περίοδο της εγκυμοσύνης

Όχι όλα. Σήμερα υπάρχει ένα ανοσοτροποποιητικό φάρμακο, 1ης γραμμής, που δεν έχει πλέον αντένδειξη χορήγησης κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης, εφόσον η εκτίμηση οφέλους- κινδύνου είναι υπέρ της συνέχισης της θεραπείας. Πρόκειται για την Οξική Γλατιραμέρη (20 και 40 mg), η χρήση της οποίας έχει φανεί ότι όχι μόνο δεν επηρεάζει τη γονιμότητα, αλλά είναι ασφαλής και για την περίοδο της κύησης και της γαλουχίας.
Η ασφάλεια του φαρμάκου, πρέπει να σημειωθεί, έχει αποδειχθεί μέσα από την παρακολούθηση περισσότερων από 5.000 κυήσεων σε Ευρώπη και ΗΠΑ, μεταξύ των οποίων οι 2.000 αφορούσαν προοπτικές καταγραφές.
Βάσει κλινικών δεδομένων που έχουν συγκεντρωθεί σε βάθος 20ετίας επιβεβαιώθηκε επίσης ότι η Οξική Γλατιραμέρη δεν συνδέεται με χαμηλή μέση τιμή βάρους γέννησης, πρόωρο τοκετό ή κίνδυνο εμφάνισης δυσμορφιών, συγγενών ανωμαλιών, αυτόματων αποβολών και έκθεσης του εμβρύου σε τοξικότητα.

Διαβάστε επίσης

• Όλα όσα θα θέλατε να μάθετε για την πολλαπλή σκλήρυνση (σκλήρυνση κατά πλάκας). Μύθοι και αλήθειες. Η επίδραση της οικονομικής κρίσης στην νόσο.
• Σκλήρυνση κατά πλάκας. Σημάδια που υποδηλώνουν υποτροπή. Πώς αντιμετωπίζονται;
• Αφιέρωμα στην Πολλαπλή Σκλήρυνση ή Σκλήρυνση Κατά Πλάκας (ΣΚΠ) ή η ασθένεια με τα 1000 πρόσωπα
• Ποιες είναι οι σπάνιες παθήσεις; Ένας στους δέκα Έλληνες πάσχουν από μία σπάνια ασθένεια (video)

Έγκριση στην πρώτη βραχείας διάρκειας από του στόματος θεραπεία για την υποτροπιάζουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση

Η πολλαπλή σκλήρυνση είναι μια αυτοάνοση, χρόνια και φλεγμονώδης νόσος που επηρεάζει το κεντρικό νευρικό σύστημα και αποτελεί τη συχνότερη, μη τραυματικής αιτιολογίας νευρολογική διαταραχή που προκαλεί αναπηρία στους νεαρούς ενήλικες. Η Υποτροπιάζουσα Διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση (RRMS) είναι η πιο κοινή μορφή της ΠΣ και περίπου το 85% των ανθρώπων με ΠΣ διαγιγνώσκονται με αυτή τη μορφή. Η ακριβής αιτία της ΠΣ είναι άγνωστη αλλά πιστεύεται ότι το ανοσοποιητικό σύστημα του σώματος επιτίθεται στη μυελίνη, αποδιοργανώνοντας τις πληροφορίες που ρέουν κατά μήκος των νεύρων. Αυτή τη στιγμή δεν υπάρχει θεραπεία για τη ΠΣ, αλλά θεραπευτικές αγωγές είναι διαθέσιμες για να βοηθήσουν στην αναχαίτιση της εξέλιξης της νόσου.

Η Merck, μία κορυφαία εταιρεία στον τομέα των επιστημών και της τεχνολογίας, ανακοίνωσε σήμερα ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) χορήγησε έγκριση άδειας κυκλοφορίας στα Δισκία Κλαδριβίνης 10mg για τη θεραπεία της υποτροπιάζουσας Πολλαπλής Σκλήρυνσης υψηλής ενεργότητας(RMS) στις 28 χώρες της Ευωπαϊκής Ένωσης (EU), πλέον της Νορβηγίας, του Λίχτενσταιν και της Ισλανδίας. Τα Δισκία Κλαδριβίνης είναι η πρώτη βραχεία από του στόματος θεραπεία που παρέχει αποτελεσματικότητα σε όλα τα βασικά σημεία μέτρησης της ενεργότητας της νόσου σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα ΠΣ υψηλής ενεργότητας, συμπεριλαμβανομένης της εξέλιξης της αναπηρίας, του ετησιοποιημένου ρυθμού υποτροπών και της απεικόνισης στη μαγνητική τομογραφία (MRI).

«Η Πολλαπλή Σκλήρυνση είναι μία από τις πιο κοινές νευρολογικές διαταραχές παγκοσμίως. Με την έγκριση των Δισκίων Κλαδριβίνης στην Ευρωπαϊκή Ένωση, είμαστε στην ευχάριστη θέση να προσφέρουμε σε ασθενείς και κλινικούς γιατρούς έναν καινοτόμο παράγοντα με ένα απλοποιημένο δοσολογικό σχήμα, ως νέα προσέγγιση στη διαχείριση της ενεργούς υποτροπιάζουσας ΠΣ», δήλωσε η Belén Garijo, CEO του κλάδου της Υγείας και μέλος του Διοικητικού Συμβουλίου της Merck. «Αυτό αποτελεί μια πολύ σημαντική αλλαγή στη θεραπεία της Πολλαπλής Σκλήρυνσης, η οποία αποδεικνύει περαιτέρω την ακλόνητη δέσμευσή μας στην αναβάθμιση της φροντίδας των ασθενών».

Η άδεια κυκλοφορίας των Δισκίων Κλαδριβίνης βασίζεται σε δεδομένα με περισσότερα από 10.000 έτη ασθενών, με περισσότερους από 2.700 ασθενείς που περιλαμβάνονται στο πρόγραμμα κλινικών δοκιμών και μέχρι 10 έτη παρακολούθησης σε ορισμένους ασθενείς. Το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης περιελάμβανε δεδομένα από τρεις μελέτες φάσης ΙΙΙ, την CLARITY, την CLARITY EXTENSION και την ORACLE MS, τη μελέτη φάσης ΙΙ ONWARD, και μακροπρόθεσμα δεδομένα παρακολούθησης από το 8-ετές προοπτικό μητρώο, PREMIERE. Τα δεδομένα της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας αυτών των μελετών επέτρεψαν τον πλήρη χαρακτηρισμό του προφίλ οφέλους-κινδύνου των Δισκίων Κλαδριβίνης.

«Αυτή είναι μια συναρπαστική στιγμή που θα αλλάξει τον τρόπο με τον οποίο αντιμετωπίζουμε την Πολλαπλή Σκλήρυνση», δήλωσε ο Gavin Giovannoni, Καθηγητής Νευρολογίας στο Barts και το LondonSchool of Medicine and Dentistry, Queen Mary University of London. «Τα Δισκία Κλαδριβίνης είναι μια εκλεκτική θεραπεία ανοσολογικής ανασύστασης (SIRT), η οποία απλοποιεί τον τρόπο χορήγησης, δίνοντας στους ασθενείς δύο μόλις σύντομα ετήσια σχήματα δισκίων σε τέσσερα χρόνια. Οι ασθενείς μπορούν να ωφεληθούν από τη θεραπεία για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα χωρίς να χρειάζεται να λαμβάνουν συνεχώς φάρμακα και χωρίς την ανάγκη συχνής παρακολούθησης».

Η έγκριση ακολουθεί τη θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) που ελήφθη τον Ιούνιο του 2017. Τα Δισκία Κλαδριβίνης αναμένεται να διατεθούν εμπορικά σε ασθενείς στην Ευρώπη με ιατρική συνταγή μέσα στους επόμενους μήνες, με πρώτες χώρες κυκλοφορίας τη Γερμανία και το Ηνωμένο Βασίλειο από το Σεπτέμβριο του 2017. Επιπλέον, η Merck προγραμματίζει περαιτέρω καταθέσεις φακέλων για κανονιστική έγκριση σε άλλες χώρες, συμπεριλαμβανομένων των Ηνωμένων Πολιτειών.

«Η Πολλαπλή Σκλήρυνση επηρεάζει περισσότερους από 700.000 ανθρώπους σε ολόκληρη την Ευρώπη και δεν έχει βρεθεί θεραπεία μέχρι σήμερα», δήλωσε η Anne Winslow, Πρόεδρος της Ευρωπαϊκής Πλατφόρμας για την Πολλαπλή Σκλήρυνση. «Νέες θεραπευτικές επιλογές θα συμβάλουν σημαντικά στη βελτίωση της ποιότητας ζωήςτων ανθρώπων που ζουν με ενεργή υποτροπιάζουσα ΠΣ».

Σε ασθενείς με υψηλή ενεργότητα της νόσου, οι post hoc αναλύσεις της διετούς μελέτης CLARITY Φάσης ΙΙΙ απέδειξαν ότι τα Δισκία Κλαδριβίνης μείωσαν το ετησιοποιημένο ρυθμό υποτροπών κατά 67% και τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας επιβεβαιωμένης στους 6 μήνες με βάση την κλίμακα EDSS κατά 82%, έναντι του εικονικού φαρμάκου. Όπως αποδείχθηκε στη μελέτη Φάσης III CLARITYEXTENSION, δεν απαιτήθηκε περαιτέρω θεραπεία με τα Δισκία Κλαδριβίνης στα έτη 3 και 4. Το ολοκληρωμένο σύνολο δεδομένων καθόρισε τις απαιτήσεις δοσολογίας και παρακολούθησης. Οι πλέον σημαντικές κλινικά ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν η λεμφοπενία και ο έρπης ζωστήρας. Οι μετρήσεις των λεμφοκυττάρων πρέπει να αξιολογούνται πριν και κατά τη διάρκεια της θεραπείας με τα Δισκία Κλαδριβίνης. Τα Δισκία Κλαδριβίνης αντενδείκνυνται σε ορισμένες ομάδες, συμπεριλαμβανομένων των ανοσοκατεσταλμένων ασθενών και των εγκύων γυναικών.

Εκστρατεία Ενημέρωσης κοινού για την Πολλαπλή Σκλήρυνση και για το 2017 από τη Novartis Hellas

Η Εκστρατεία Ενημέρωσης κοινού για την Πολλαπλή Σκλήρυνση συνεχίζεται και για το 2017 από τη Novartis Hellas υπό την αιγίδα της Ελληνικής Ακαδημίας Νευροανοσολογίας και τη στήριξη της Πανελλήνιας Ομοσπονδίας Ατόμων με Σκλήρυνση κατά Πλάκας.

Με το μήνυμα «Προορισμός: Μια καλύτερη Ζωή. Σκέψου θετικά!» και εν όψει της Παγκόσμιας Ημέρας για την Σκλήρυνση κατά Πλάκας (31η Μαΐου), η Novartis Hellas ανακοίνωσε την συνέχιση της ΕκστρατείαςΕνημέρωσης Κοινού για την Πολλαπλή Σκλήρυνση, η οποία υλοποιείται υπό την αιγίδα της Ελληνικής Ακαδημίας Νευροανοσολογίας ενώ φέρει και τη στήριξη της Πανελλήνιας Ομοσπονδίας Ατόμων με Σκλήρυνση κατά Πλάκας.Στόχος της εκστρατείας, είναι η ενημέρωση του κοινού, αλλά και η ενθάρρυνση της θετικής στάσης των ατόμων με Σκλήρυνση κατά Πλάκας ότι μπορούν να έχουν μια γεμάτη ζωή και ότι είναι σημαντικό να διαφυλάξουν την πνευματική και σωματική τους ανεξαρτησία. 

Η Πολλαπλή Σκλήρυνση (ΠΣ) είναι μια χρόνια διαταραχή του Κεντρικού Νευρικού Συστήματος (ΚΝΣ) που επηρεάζει τη φυσιολογική λειτουργικότητα του εγκεφάλου, των οπτικών νεύρων και του νωτιαίου μυελού μέσω φλεγμονής και απώλειας ιστού1. Στο κάθε άτομο η νόσος έχει διαφορετική εξέλιξη και πορεία. Περίπου 2,5 εκατομμύρια ασθενείς νοσούν παγκοσμίως3.Προσβάλλει κατά πλειοψηφία νέους ενήλικες, και γυναίκες σε αναλογία 2/3,στην πιο παραγωγική ηλικία των 20-40 ετών και επιφέρει σοβαρές κοινωνικές επιπτώσεις4. 

​

Τα άτομα με ΠΣ πιθανόννα διαγνωσθούν ως πάσχοντα από υποτροπιάζουσες μορφές ΠΣ (RMS), στις οποίες περιλαμβάνεται η υποτροπιάζουσα διαλείπουσα ΠΣ (RRMS) και η δευτεροπαθώς προϊούσα ΠΣ (SPMS)5, ή από πρωτοπαθώς προϊούσα ΠΣ (PPMS).

Η απώλεια σωματικών και νοητικών λειτουργιών στην RMS προκαλείται από δύο τύπους βλαβών που έχουν ως αποτέλεσμα την απώλεια νευρώνων και εγκεφαλικού ιστού - διακριτές φλεγμονώδεις αλλοιώσεις (που αναφέρονται ως εστιακές βλάβες) και πιο εκτεταμένες φλεγμονώδεις νευροεκφυλιστικές διεργασίες (που αναφέρονται ως διάχυτη βλάβη). Οι εστιακές βλάβες μπορούν να εκδηλωθούν κλινικά ως υποτροπές. Η διάχυτη βλάβη ξεκινά από νωρίς στην πορεία της νόσου, συχνά περνά απαρατήρητη και συνδέεται επίσης με απώλεια εγκεφαλικού ιστού και αθροιστική λειτουργική απώλεια6-8.

Η εκστρατεία υλοποιείται υπό την αιγίδα της Ελληνικής Ακαδημίας Νευροανοσολογίας, ενώ από την πλευρά των ασθενών, η κα. Βασιλική Μαράκα, Πρόεδρος της Πανελλήνιας Ομοσπονδίας Ατόμων με Σκλήρυνση κατά Πλάκας, τόνισε ότι: «Η Πολλαπλή Σκλήρυνση επηρεάζει το Κεντρικό Νευρικό Σύστημα και συνεπώς κάθε πτυχή της ζωής μας. Τα συμπτώματα ποικίλλουν από άτομο σε άτομο και μπορεί να διαφέρουν σε ένταση. Μερικές φορές είναι εμφανή (όπως προβλήματα κινητικά, λόγου, όρασης κλπ) και άλλες όχι (όπως είναι τα ουρολογικά και ψυχολογικά προβλήματα, η σπαστικότητα, ο πόνος και η κόπωση). Τα ΑμΣΚΠ καλούμαστε να ξεπεράσουμε καθημερινά πολλαπλά εμπόδια και δοκιμασίες. Συμμετέχουμε όμως σε όλο το φάσμα της ζωής, μέσα στις δυνατότητες μας. Μαθαίνουμε να είμαστε υπερήφανοι για τον εαυτό μας και να τον φροντίζουμε.  Η «καταιγίδα» μας αλλάζει, αλλά με χαμόγελο προχωράμε μπροστά γιατί «Σκεφτόμαστε Θετικά»!»

«Όλες οι προσπάθειες της Novartis Hellas έχουν ως κύριο άξονα την τοποθέτηση των ασθενών στο επίκεντρο των δραστηριοτήτων μας. Μέσω της Εκστρατείας «Σκέψου θετικά» και για το 2017, θέλουμε να συνεχίσουμε να μεταφέρουμε το μήνυμα αισιοδοξίας τόσο στο κοινό αλλά και στους ασθενείς με Πολλαπλή Σκλήρυνση. Παρόλο, που η θεραπευτική προσέγγιση της Πολλαπλής Σκλήρυνσης έχει εξελιχθεί ραγδαία τα τελευταία χρόνια, πρωταρχικός στόχος παραμένει η έγκαιρη διάγνωση και η μακροπρόθεσμη αντιμετώπιση της νόσου ώστε τελικά να διασφαλιστεί μια καλύτερη ποιότητα ζωής για τους ασθενείς.» δήλωσε ο κος Γρηγόρης Ρομπόπουλος, Chief Scientific Officer της Novartis Hellas.

Η εκστρατεία περιλαμβάνει ένα ολοκληρωμένο πρόγραμμα επικοινωνίας με    καταχωρήσεις σε έντυπο και ηλεκτρονικό τύπο, ενημερωτικό έντυπο και περίπτερο εν όψει της Παγκόσμιας Ημέρας Σκλήρυνσης το οποίο θα είναι στημένο στις 30 Μαΐου 2017 στην πλατεία Κοραή από τις 10.00 έως τις 19.00.

Παγκόσμια Ημέρα για την Πολλαπλή Σκλήρυνση. Η Ζωή με Πολλαπλή Σκλήρυνση

Στο πλαίσιο των δράσεων για την Παγκόσμια Ημέρα για τη Σκλήρυνση Κατά Πλάκας ή Πολλαπλή Σκλήρυνση (ΠΣ), η οποία έχει ορισθεί παγκοσμίως ως η τελευταία Τετάρτη του μηνός Μαΐου (για τη φετινή χρονιά η Τετάρτη, 31 Μαΐου), η Πανελλήνια Ομοσπονδία Ατόμων με Σκλήρυνση κατά Πλάκας (ΠΟΑΜΣκΠ) πραγματοποίησε συνέντευξη τύπου στην Αίγλη Ζαππείου. Η εκδήλωση εστιάστηκε στο θέμα της φετινής Παγκόσμιας Ημέρας «Life with Multiple Sclerosis - Η Ζωή με Πολλαπλή Σκλήρυνση» όπως έχει οριστεί από τη Διεθνή Ομοσπονδία Ατόμων με ΠΣ (MSIF).

Την εκδήλωση προλόγισε η Πρόεδρος της Πανελλήνιας Ομοσπονδίας Ατόμων με Σκλήρυνση κατά Πλάκας και του Συλλόγου Ατόμων με ΣκΠ, κα. Βασιλική Μαράκα, η οποία αναφέρθηκε στο πόσο σημαντικό είναι οι ασθενείς με ΠΣ να ζουν μία φυσιολογική ζωή, συμμετέχοντας ενεργά στα κοινωνικά δρώμενα και λαμβάνοντας την απαιτούμενη κατανόηση και στήριξη από την πολιτεία, την κοινωνία και το οικογενειακό περιβάλλον. Εν συνεχεία, η Δρ. Κλημεντίνη Ε. Καραγεωργίου, Νευρολόγος Ψυχίατρος, MD, PhD Διευθύντρια Νευρολογικού Τμήματος Ιατρικού Κέντρου Αθηνών, Νευρολογικό Ινστιτούτο Αθηνών,πραγματοποίησε μία ενδιαφέρουσα ομιλία εστιάζοντας στη θεραπευτική προσέγγιση της ΠΣ.

Σύμφωνα με τη Δρ. Καραγεωργίου: «Σήμερα υπάρχουν αρκετές διαθέσιμες θεραπείες που επιβραδύνουν την εξέλιξη της νόσου και μειώνουν τις υποτροπές. Νέες επιστημονικές έρευνες φαίνεται ότι έχουν συμβάλλει σημαντικά στην αντιμετώπιση της ΠΣ, διευρύνοντας τις θεραπευτικές επιλογές, πάρα ταύτα κάποιες ανάγκες ως προς τη θεραπευτική αντιμετώπιση παραμένουν ανεκπλήρωτες για τον ασθενή με ΠΣ.Απαραίτητη προϋπόθεση για τη βελτίωση της θεραπευτικής πορείας του ασθενήαποτελεί η σωστή και στενή συνεργασία του με τον θεράποντα ιατρό και η πλήρης συμμόρφωσή του στο θεραπευτικό πρόγραμμα, με τακτικές επισκέψεις στο γιατρό του,στοχεύοντας στην αξιολόγηση της πορείας και στην απόφαση της περαιτέρω θεραπευτικής αντιμετώπισης».

Η ενημέρωση των δημοσιογράφων συνεχίστηκε με την ιδιαίτερα ενδιαφέρουσα και συγκινητική ιστορία ζωής της Stanca, μίας ασθενούς με ΠΣαπό τη Ρουμανία, την οποία προσκάλεσε η ΠΟΑΜΣκΠ για να μοιραστεί τη δική της ιστορία, να αναφερθεί στα προβλήματα που αντιμετωπίζουν οι ασθενείς με ΠΣ  στη χώρα της και να δώσει το δικό της αισιόδοξο μήνυμα: «Η διάγνωση μου με ΠΣ με έκανε πιο δυνατή, μου έδωσε φωνή και αυτοπεποίθηση να αντιμετωπίσω ό,τι προκύψει στο δρόμο μου».

Η κα. Βασιλική Μαράκα,  δήλωσε «Η ζωή με την ΠΣ είναι γεμάτη προκλήσεις, με πολλαπλά συμπτώματα, άλλοτε εμφανή κι άλλοτε όχι και με διαφορετική εξέλιξη και πορεία για τον καθένα. Είναι μια χρόνια ανίατη νόσος του Κεντρικού Νευρικού Συστήματος που ΔΕΝ είναι μεταδοτική, ΔΕΝ είναι κληρονομική, ΔΕΝ είναι θανατηφόρος! Εμείς, τα άτομα με ΠΣ, έχουμε τη δύναμη και τη γενναιότητα να την πολεμάμε καθημερινά και παρά τις όποιες δυσκολίες να ζούμε μία φυσιολογική ζωή. Επιδιώκουμε να παραμείνουμε ενεργό μέλος του κοινωνικού συνόλου, επιζητώντας από τους γύρω μας αγάπη, κατανόηση και φροντίδα. Ευχή μας, σύντομα η ΠΣ να αποτελείμια ασθένεια του παρελθόντος».

Στο πλαίσιο της Παγκόσμιας Ημέρας για την Πολλαπλή Σκλήρυνση, ηΠανελλήνια Ομοσπονδία Ατόμων με Σκλήρυνση κατά Πλάκας υλοποιεί πολλές δράσεις. Μεταξύ αυτών, προχώρησε στη δημιουργία είκοσι (20) videos με τους ηθοποιούς Δημήτρη Μακαλιά και Αντιγόνη Ψυχράμη, οι οποίοι δίνουν απαντήσεις σε θέματα που αφορούν την ΠΣ. Τα βίντεο αυτά προβάλλονται καθημερινά σε ιστοσελίδες ευρείας επισκεψιμότητας. Δημιουργήθηκε επίσης ένα νέο προφίλ στο Facebook με όνομα msdaygr, με στόχο την περαιτέρω ενημέρωση για τις δράσεις της ΠΟΑΜΣκΠ. 

Ενημερωτικό περίπτερο επίσης θα τοποθετηθεί στο εμπορικό κέντρο The Mall στο Μαρούσι, την Τρίτη 30 Μαΐου (10.00 – 21.00). Οι ενέργειες αυτές υλοποιούνται με την ευγενική χορηγία της φαρμακευτικής εταιρείας Merck. 

Σχετικά με την Πολλαπλή Σκλήρυνση:

Πρόκειται για μια χρόνια αυτοάνοση νόσο που προκαλεί φλεγμονή και στη συνέχεια εκφύλιση στο Κεντρικό Νευρικό Σύστημα (ΚΝΣ) όπου καταστρέφεται η μυελίνη, το λιπίδιο που περιβάλλει και προστατεύει τα νευρικά κύτταρα και οδηγεί τον πάσχοντα βαθμιαία σε αναπηρία. Δεν αποτελεί ασθένεια των τελευταίων δεκαετιών. Υπάρχουν από αιώνες περιγραφές της αλλά το 1866 για πρώτη φορά πήρε μορφή κλινική και ιστοπαθολογική από τον Γάλλο καθηγητή J. M. Charcot. Δεν είναι σπάνια νόσος (2.500.000 άτομα πάσχουν παγκοσμίως, 400.000 άτομα περίπου στις ΗΠΑ, 80.000 στο Ηνωμένο Βασίλειο ενώ στην Ελλάδα ο αριθμός των ασθενών φτάνει περίπου στις 12.000 - χωρίς να υπάρχει επίσημη καταγραφή). 

Η γεωγραφική κατανομή της νόσου κυμαίνεται πολύ από 5-150ασθενείς/100.000 κατοίκους και στην Ελλάδα 10-30/100.000. Το ετήσιο κόστος ανά ασθενή κυμαίνεται από 20-30 χιλιάδες € όπου το 60% του ποσού είναι άμεσο κόστος ενώ το 40% έμμεσο. Επηρεάζει σημαντικά την ποιότητα ζωής των ασθενών με την αναπηρία την οποία προκαλεί. Είναι άγνωστη η αιτία στην οποία οφείλεται. Δεν αποτελεί μεταδοτική νόσο ούτε κλασσική κληρονομική νόσο. Μία σειρά γενετικών παραλλαγών μπορεί να αυξήσει τον κίνδυνο της νόσου στους συγγενείς ενός ατόμου που πάσχει. Πολλοί παράγοντες επηρεάζουν την εμφάνιση της νόσου όπως ιογενείς λοιμώξεις (EΒ virus), κάπνισμα, έλλειψη Βιταμίνη D3.

Λίγα λόγια για την Πανελλήνια Ομοσπονδία Ατόμων με Σκλήρυνση Κατά Πλάκας:

Η Πανελλήνια Ομοσπονδία Ατόμων με Σκλήρυνση Κατά Πλάκας (ΠΟΑμΣΚΠ), η οποία εδρεύει στο Ελληνικό στην Αθήνα, ιδρύθηκε το 2008, είναι δευτεροβάθμιος φορέας στον οποίο εντάσσονται 8 Πρωτοβάθμιοι Σύλλογοι Ασθενών από όλη την Ελλάδα. Το Διοικητικό Συμβούλιο της ΠΟΑμΣΚΠ, καθώς και οι αντιπρόσωποι των Σωματείων-μελών της που συμμετέχουν στην Γενική Συνέλευση είναι αποκλειστικά ασθενείς με ΠΣ-ΣΚΠ. Είμαστε το μοναδικό δευτεροβάθμιο σωματείο εκπροσώπησης ΑμΣΚΠ αναγνωρισμένο από το Πρωτοδικείο Αθηνών (Αρ. Απόφασης 6403/2009). Από τον Ιούλιο του 2015 η ΠΟΑμΣΚΠ είναι επίσης μέλος της ΕΣΑμεΑ (Εθνική Συνομοσπονδία Ατόμων με Αναπηρία), και εκπροσωπείται και από αυτή.

Σκοπός μας είναι η προάσπιση των δικαιωμάτων των ασθενών με  Πολλαπλή Σκλήρυνση(ΠΣ) -Σκλήρυνση κατά Πλάκας (ΣΚΠ), καθώς η βελτίωση της ποιότητας της καθημερινής ζωής, τόσο των ίδιων όσο και των οικογενειών τους. Φροντίζουμε να γίνεται προβολή των προβλημάτων και θεμάτων που απασχολούν τα ΑμΣΚΠ - ΑμΠΣ προς του αρμόδιους Κρατικούς Φορείς, την Τοπική Αυτοδιοίκηση όλων των βαθμίδων, τους Πολιτειακούς Παράγοντες και Κοινωνικούς Φορείς με στόχο την ανεμπόδιστη και ισότιμη συμμετοχή τους στην εκπαιδευτική, παραγωγική, αθλητική και πολιτισμική ζωή της χώρας.

Τα υπό έρευνα Δισκία Κλαδριβίνης Δείχνουν Μεγαλύτερη Θεραπευτική Επίδραση σε Υποτροπιάζοντες Ασθενείς με Πολλαπλή Σκλήρυνση

Η πολλαπλή σκλήρυνση είναι μια χρόνια φλεγμονώδης νόσος του κεντρικού νευρικού συστήματος και αποτελεί τη συχνότερη, μη τραυματικής αιτιολογίας νευρολογική διαταραχή που προκαλεί αναπηρία στους νεαρούς ενήλικες. Εκτιμάται ότι περίπου 2,3 εκατομμύρια άτομα πάσχουν από πολλαπλή σκλήρυνση παγκοσμίως. Τα συμπτώματα της νόσου ποικίλλουν, ωστόσο, τα συνηθέστερα συμπτώματά της είναι το θάμβος όρασης, το μούδιασμα ή μυρμήγκιασμα των άκρων και προβλήματα μυϊκής ισχύος και συντονισμού των κινήσεων. Οι υποτροπιάζουσες μορφές της πολλαπλής σκλήρυνσης είναι οι συχνότερες.

Η Merck, μία κορυφαία εταιρεία στο χώρο των επιστημών και της τεχνολογίας, ανακοίνωσε την παρουσίαση των νέων αναλύσεων των δεδομένων αποτελεσματικότητας και ασφάλειας για τα υπό έρευνα Δισκία Κλαδριβίνης σε αναρτημένες ανακοινώσεις, στην Ετήσια Συνάντηση της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας (ΑΑΝ) που πραγματοποιείται στις 22-28 Απριλίου 2017, στη Βοστώνη, Μασαχουσέτη.

Τα ευρήματα από μια αναδρομική ανάλυση υποομάδων της μελέτης CLARITY, Φάσης ΙΙΙ σε 289 ασθενείς, με υψηλή δραστηριότητα της νόσου* κατέδειξαν στατιστικά σημαντική μείωση του κινδύνου εξέλιξης αναπηρίας και υποτροπής με Δισκία Κλαδριβίνης σε δόση 3,5mg/kg (n=140) σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (n=149) σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση οι οποίοι, είτε δεν είχαν λάβει καμία θεραπεία είτε είχαν προηγούμενα λάβεινοσοτροποποιητικά φάρμακα (Disease Modifying Drug - DMD).

«Γνωρίζουμε ότι ένα ποσοστό ασθενών με ΠΣ διατρέχει υψηλότερο κίνδυνο υποτροπής και εξέλιξης της αναπηρίας από τον ευρύτερο πληθυσμό», δήλωσε ο καθηγητής Gavin Giovannoni, κύριος ερευνητής των μελετών CLARITY και Πρόεδρος του Τμήματος Νευρολογίας, Barts and The London School of Medicine and Dentistry. «Τα δεδομένα αυτά είναι σημαντικά διότι δείχνουν ότι οι ασθενείς της ομάδας υψηλής δραστηριότητας της νόσου που έλαβαν θεραπεία με Δισκία Κλαδριβίνης εμφάνισαν μεγαλύτερη ανταπόκριση από εκείνη που σημειώθηκε στο γενικό πληθυσμό της δοκιμής CLARITY».

Η ανάλυση κατέδειξε ότι η θεραπεία με Δισκία Κλαδριβίνης 3,5 mg/kg συσχετίστηκε με μεγαλύτερη μείωση του κινδύνου 6-μήνης επιβεβαιωμένης εξέλιξης στην Κλίμακα Αναπηρίας EDSS σε ασθενείς με υψηλή δραστηριότητα της νόσου (82%, Ρ=0,0001) από εκείνη που παρατηρήθηκε στο συνολικό πληθυσμό της μελέτης CLARITY (47%, Ρ=0,0016) έναντι του εικονικού φαρμάκου. Επιπλέον, τα δεδομένα έδειξαν ότι τα Δισκία Κλαδριβίνης μείωσαν το σχετικό κίνδυνο του ετήσιου ρυθμού υποτροπών σε ασθενείς με υψηλή δραστηριότητα της νόσου.

Δεδομένα για τον Φουμαρικό Διμεθυλεστέρα και τη Ναταλιζουμάμπη καταδεικνύουν ότι η έγκαιρη έναρξη θεραπείας στην Πολλαπλή Σκλήρυνση οδηγεί σε βελτιωμένα αποτελέσματα

Η Biogen (NASDAQ: BIIB) ανακοίνωσε νέα δεδομένα από την καθημερινή κλινική πρακτική που καταδεικνύουν ότι η αντιμετώπιση με τις θεραπείες της για την πολλαπλή σκλήρυνση (ΠΣ), τον Φουμαρικό Διμεθυλεστέρα και τη Ναταλιζουμάμπη, μπορεί να βελτιώσει την πορεία των ασθενών με υποτροπιάζουσα ΠΣ. Τα δεδομένα αυτά παρουσιάστηκαν στην 69η ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας (AAN) στη Βοστόνη.

Η ΠΣ είναι μία χρόνια νόσος, η οποία προσβάλλει το κεντρικό νευρικό σύστημα, προκαλεί σε αυτό φλεγμονή και συχνά οδηγεί σε αναπηρία. Η έναρξη μιας κατάλληλης τροποποιητικής της νόσου θεραπείας έγκαιρα μετά τη διάγνωση, έχει δείξει ότι επιβραδύνει τη σωματική και γνωσιακή επιδείνωση και μπορεί να αποτρέψει τη συσσώρευση αναπηρίας, επιτρέποντας στους ασθενείς να παραμείνουν ενεργοί και δραστήριοι για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα.

«Τα νέα δεδομένα από την καθημερινή κλινική πρακτική για τον Φουμαρικό Διμεθυλεστέρα και τη Ναταλιζουμάμπη, που παρουσιάστηκαν στο συνέδριο AAN, τονίζουν τη σημασία της έγκαιρης έναρξης αποτελεσματικής θεραπείας στην πορεία της νόσου ενός ασθενή», δήλωσε η Kate Dawson, M.D., Αντιπρόεδρος Ιατρικού Τμήματος της Biogen στις ΗΠΑ. «Η έγκαιρη αντιμετώπιση με τις κατάλληλες θεραπείες μπορεί να συμβάλλει στον περιορισμό της φλεγμονής που προκαλείται από την ΠΣ και να καθυστερήσει τη μακροχρόνια αναπηρία για τα άτομα που πάσχουν από τη νόσο».

Συγκριτικά δεδομένα αποτελεσματικότητας υποστηρίζουν περαιτέρω τη χρήση του Φουμαρικού Διμεθυλεστέρα στα πρώιμα στάδια της ΠΣ
Μία σύγκριση δεδομένων από την καθημερινή κλινική πρακτική παρέχει περαιτέρω στοιχεία της αποτελεσματικότητάς του σε σχέση με άλλες από του στόματος θεραπείες για την ΠΣ, τόσο σε ασθενείς με ΠΣ που ξεκινούν θεραπεία για πρώτη φορά όσο και σε εκείνους που έχουν λάβει κατά το παρελθόν κάποια άλλη νοσοτροποποιητική θεραπεία. Οι ερευνητές χρησιμοποίησαν δεδομένα από βάση ασφαλιστικών δεδομένων στις ΗΠΑ για να συγκρίνουν τον Φουμαρικό Διμεθυλεστέρα με τη Φινγκολιμόδη και την Τεριφλουνομίδη ως προς τον χρόνο μέχρι την πρώτη υποτροπή. Τα αποτελέσματα αυτά δείχνουν ότι ο Φουμαρικός Διμεθυλεστέρας μείωσε σημαντικά τον κίνδυνο υποτροπής κατά 30% σε σύγκριση με την Τεριφλουνομίδη (αναλογία κινδύνου [HR]: 1,302, pτόσο σε νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς όσο και σε εκείνους που είχαν λάβει προηγούμενη νοσοτροποποιητική θεραπεία, ενώ είχε συγκρίσιμη αποτελεσματικότητα με εκείνη της φινγκολιμόδης (HR: 0,995, p=0,94). Τα δεδομένα αυτά είναι σύμφωνα με άλλα διαθέσιμα συγκριτικά δεδομένα αποτελεσματικότητας που καταδεικνύουν ότι ο Φουμαρικός Διμεθυλεστέρας έχει παρόμοια αποτελεσματικότητα με άλλες από του στόματος θεραπείες, ενώ υπερτερεί της ιντερφερόνης β και της οξικής γλατιραμέρης.

Επιπρόσθετες αναλύσεις υποπληθυσμών των ανοιχτών μελετών PROTEC και RESPOND που αξιολόγησαν αντίστοιχα τόσο νεοδιαγνωσθέντες όσο και ασθενείς που άλλαξαν αγωγή, έδειξαν ότι ο Φουμαρικός Διμεθυλεστέρας μείωσε σημαντικά τον ετησιοποιημένο ρυθμό υποτροπής (ARR) σε διάστημα 1 έτους και στις δύο υποομάδες ασθενών. Παράλληλα, σύμφωνα με τα αποτελέσματα δημοσιευμένων μελετών, το μακροχρόνιο προφίλ ασφάλειας του Φουμαρικού Διμεθυλεστέρα παραμένει συνεπές ακόμα και μετά από παρακολούθηση συνεχόμενης χορήγησης εννιά ετών.

Η έγκαιρη και συνεχιζόμενη θεραπεία με Ναταλιζουμάμπη οδηγεί σε βελτιωμένο θεραπευτικό αποτέλεσμα σε ασθενείς με υψηλής δραστηριότητας ΠΣ
Νέα δεδομένα από το Πρόγραμμα Παρατήρησης της Ναταλιζουμάμπης (TOP) ενισχύουν τα ευρήματα της αποδεδειγμένης της αποτελεσματικότητας και καταδεικνύουν ότι η έγκαιρη και συνεχιζόμενη θεραπεία οδηγεί σε καλύτερη κλινική έκβαση.

Μία ανάλυση υποομάδων από το Πρόγραμμα Παρατήρησης της Ναταλιζουμάμπης συνέκρινε την έκβαση ασθενών που δεν είχαν λάβει κατά το παρελθόν θεραπεία και ξεκίνησαν να λαμβάνουν Ναταλιζουμάμπη λίγο μετά την εμφάνιση των πρώτων συμπτωμάτων της ΠΣ (≤1 έτος), με την έκβαση των ασθενών εκείνων που ξεκίνησαν τη θεραπεία με Ναταλιζουμάμπη τουλάχιστον 1 έτος μετά την εμφάνιση των πρώτων συμπτωμάτων (>1 και ≤5 έτη, ή >5 έτη). Αξιολογήθηκαν ο ετησιοποιημένος ρυθμός υποτροπών (ARR) και η επιδείνωση ή η βελτίωση της αναπηρίας με τη χρήση της Διευρυμένης Κλίμακας Αξιολόγησης της Αναπηρίας (EDSS). Τα αποτελέσματα καταδεικνύουν ότι, σε διάστημα τριών ετών, η πιθανότητα βελτίωσης της αναπηρίας ήταν σημαντικά μεγαλύτερη για τους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Ναταλιζουμάμπη εντός ενός έτους από την πρώτη εμφάνιση των συμπτωμάτων της ΠΣ (49,3%), σε σύγκριση με εκείνους που έλαβαν θεραπεία μεταξύ ενός και πέντε ετών (38,1%) ή μετά την παρέλευση πέντε ετών (26,3%) από την πρώτη εμφάνιση των συμπτωμάτων. Η θεραπεία με Ναταλιζουμάμπη μείωσε επίσης σημαντικά τον ετησιοποιημένο ρυθμό υποτροπών σε σύγκριση με την έναρξη της θεραπείας και στις τρεις αυτές ομάδες ασθενών.
Επιπρόσθετα δεδομένα από το Πρόγραμμα Παρατήρησης της Ναταλιζουμάμπης που παρουσιάστηκαν στο συνέδριο, καταδεικνύουν ότι οι ασθενείς που συνέχισαν να λαμβάνουν θεραπεία με Ναταλιζουμάμπη εμφάνισαν καλύτερη κλινική έκβαση από εκείνους που άλλαξαν σε κάποια άλλη θεραπεία.

Σχετικά με τον Φουμαρικό Διμεθυλεστέρα
Ο Φουμαρικός Διμεθυλεστέρας είναι μια από του στόματος θεραπεία για την Υποτροπιάζουσα-Διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση, την πλέον συχνή μορφή της ΠΣ. Περισσότεροι από 240.000 ασθενείς έχουν λάβει θεραπεία με Φουμαρικό Διμεθυλεστέρα μέχρι σήμερα παγκοσμίως.

Εχει καταδειχθεί ότι ο Φουμαρικός Διμεθυλεστέρας μειώνει τις υποτροπές της ΠΣ, επιβραδύνει την εξέλιξη της αναπηρίας και μειώνει τον αριθμό των εγκεφαλικών βλαβών που προκαλεί η ΠΣ, ενώ επιδεικνύει ευνοϊκό προφίλ οφέλους-κινδύνου σε ασθενείς με Υποτροπιάζουσα-Διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση, ιδιαίτερα σε νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς και σε ασθενείς που άλλαξαν θεραπεία σε πρώιμο στάδιο της νόσου. 10 Σε κλινικές δοκιμές, τα πιο συχνά εμφανιζόμενα ανεπιθύμητα συμβάντα που σχετίζονταν με τον Φουμαρικό Διμεθυλεστέρα ήταν οι εξάψεις και τα γαστρεντερικά συμβάματα. Άλλα ανεπιθύμητα συμβάματα περιλαμβάνουν μείωση του μέσουαριθμού λεμφοκυττάρων κατά τη διάρκεια του πρώτου έτους θεραπείας, ο οποίος στη συνέχεια σταθεροποιήθηκε, καθώς και διαταραχές της ηπατικής λειτουργίας, οι οποίες υποχώρησαν με τη διακοπή της θεραπείας. Σπάνιες περιπτώσεις Προϊούσας Πολυεστιακής Λευκοεγκεφαλοπάθειας(PML), μίας σπάνιας ευκαιριακής ιογενούς λοίμωξης του εγκεφάλου, έχουν παρατηρηθεί σε ασθενείς που λάμβαναν Φουμαρικό Διμεθυλεστέρα στο πλαίσιο παρατεταμένης μέτριας έως σοβαρής λεμφοπενίας.

Η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του Φουμαρικού Διμεθυλεστέρα έχουν μελετηθεί σε ένα μεγάλο, παγκόσμιο κλινικό πρόγραμμα, το οποίο περιλαμβάνει και μία τρέχουσα μακροχρόνια μελέτη επέκτασης.

Σχετικά με τη Ναταλιζουμάμπη
Η Ναταλιζουμάμπη είναι μία τροποποιητική της νόσου θεραπεία (DMT) εγκεκριμένη σε περισσότερες από 80 χώρες, συμπεριλαμβανομένων των Ηνωμένων Πολιτειών, των χωρών της Ευρωπαϊκής Ένωσης, του Καναδά, της Αυστραλίας και της Ελβετίας. Στις Ηνωμένες Πολιτείες, ηΝαταλιζουμάμπη ενδείκνυται ως μονοθεραπεία για την αντιμετώπιση ασθενών με υποτροπιάζουσες μορφές της ΠΣ. Στην Ευρωπαϊκή Ένωση, ενδείκνυται ως τροποποιητική της νόσου μονοθεραπεία σε ενήλικες ασθενείς με υψηλής δραστηριότητας υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση παρά τον πλήρη και επαρκή κύκλο θεραπείας με τουλάχιστον μία θεραπεία τροποποιητική της νόσου και σε ασθενείς με ταχέως εξελισσόμενη σοβαρή υποτροπιάζουσα διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση (ΥΔΠΣ). Η Ναταλιζουμάμπη είναι μια τεκμηριωμένα αποτελεσματική θεραπεία, με 10 έτη εμπειρίας στην ΥΔΠΣ, με έκθεση σε περισσότερους από 167.000 ασθενείς παγκοσμίως και εμπειρία από 559.000 ασθενοέτη.

Η Ναταλιζουμάμπη είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που προσδένεται εκλεκτικά στην α4-ιντεγκρίνη και πιστεύεται ότι παρεμποδίζει τη δράση των φλεγμονωδών κυττάρων σε ασθενείς με ΠΣ εμποδίζοντας την αλληλεπίδραση ανάμεσα στην α4β1-ιντεγκρίνη και το μόριο προσκόλλησης αγγειακών κυττάρων-1. Η παρεμπόδιση αυτών των μοριακών αλληλεπιδράσεων προλαμβάνει τη μετανάστευση των λευκοκυττάρων μέσω του ενδοθηλίου στον φλεγμαίνοντα παρεγχυματικό ιστό. Ο ακριβής μηχανισμός με τον οποίον η Ναταλιζουμάμπη ασκεί τη δράση της στην ΠΣ δεν έχει καθοριστεί πλήρως.

Δεδομένα από τη πιλοτική μελέτη AFFIRM Φάσης 3, τα οποία δημοσιεύθηκαν στο New England Journal of Medicine, έδειξαν ότι στα δύο έτη, η θεραπεία με Ναταλιζουμάμπη οδήγησε σε μία σχετική μείωση του ετησιοποιημένου ρυθμού υποτροπών κατά 68%

Η Ναταλιζουμάμπη αυξάνει τον κίνδυνο εμφάνισης Προϊούσας Πολυεστιακής Λευκοεγκεφαλοπάθειας (PML), μίας σπάνιας ευκαιριακής ιογενούς λοίμωξης του εγκεφάλου που έχει σχετιστεί με θάνατο ή σοβαρή αναπηρία. Οι παράγοντες κινδύνου που αυξάνουν τον κίνδυνο εμφάνισης PML είναι η παρουσία αντισωμάτων κατά του ιού JC, η προηγούμενη χρήση ανοσοκατασταλτικών και η μεγαλύτερη διάρκεια θεραπείας με Ναταλιζουμάμπη. Οι ασθενείς που έχουν και τους τρεις παράγοντες κινδύνου διατρέχουν τον υψηλότερο κίνδυνο ανάπτυξης PML. Η Ναταλιζουμάμπη αυξάνει τον κίνδυνο ανάπτυξης εγκεφαλίτιδας και μηνιγγίτιδας που προκαλούνται από τον ιό του απλού έρπητα και τον ιό ανεμευλογιάς - έρπητα ζωστήρα, ενώ έχει επίσης αναφερθεί κλινικά σημαντική ηπατική βλάβη στο πλαίσιο της παρακολούθησης του προϊόντος μετά την κυκλοφορία του στην αγορά. Σοβαρά, απειλητικά για τη ζωή και ορισμένες φορές θανατηφόρα περιστατικά έχουν αναφερθεί στο πλαίσιο της παρακολούθησης μετά την κυκλοφορία του προϊόντος στην αγορά σε ασθενείς με ΠΣ που λάμβαναν Ναταλιζουμάμπη. Άλλα σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα που έχουν εμφανιστεί σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Ναταλιζουμάμπη περιλαμβάνουν αντιδράσεις υπερευαισθησίας (π.χ. αναφυλαξία) και λοιμώξεις, συμπεριλαμβανομένων ευκαιριακών και άλλων άτυπων λοιμώξεων.

Στην χώρα μας η GENESIS Pharma έχει αποκλειστική συνεργασία με την Biogen, τη διεθνή εταιρεία έρευνας και ανάπτυξης με το μεγαλύτερο χαρτοφυλάκιο θεραπειών για την ΠΣ.