Παροξυσμική Νυχτερινή Αιμοσφαιρινουρία: Θετική γνωμοδότηση για το iptacopan της Novartis

medlabnews.gr iatrikanea

Η Παροξυσμική Νυχτερινή Αιμοσφαιρινουρία (ΠΝΑ) είναι μια σπάνια, χρόνια και σοβαρή μεσολαβούμενη από το συμπλήρωμα διαταραχή του αίματος. Τα άτομα με ΠΝΑ έχουν μια επίκτητη μετάλλαξη σε ορισμένα από τα αιμοποιητικά τους βλαστοκύτταρα (τα οποία βρίσκονται στον μυελό των οστών και μπορούν να αναπτύσσονται και να εξελίσσονται σε ερυθρά αιμοσφαίρια, λευκά αιμοσφαίρια και αιμοπετάλια) η οποία προκαλεί την παραγωγή ερυθρών αιμοσφαιρίων που είναι επιρρεπή σε πρόωρη καταστροφή από το σύστημα του συμπληρώματος. Αυτό οδηγεί σε ενδοαγγειακή αιμόλυση (καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων εντός των αιμοφόρων αγγείων) και εξωαγγειακή αιμόλυση (καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων κυρίως στον σπλήνα και το ήπαρ), οι οποίες προκαλούν αναιμία (χαμηλά επίπεδα κυκλοφορούντων ερυθρών αιμοσφαιρίων), θρόμβωση (σχηματισμός θρόμβων αίματος) και άλλα συμπτώματα που εξασθενούν τους ασθενείς.

Εκτιμάται ότι σε όλο τον κόσμο περίπου 10-20 άτομα ανά εκατομμύριο ζουν με ΠΝΑ. Παρόλο που η ΠΝΑ μπορεί να αναπτυχθεί σε οποιαδήποτε ηλικία, συχνά διαγιγνώσκεται σε άτομα ηλικίας μεταξύ 30-40 ετών.

Στην ΠΝΑ υπάρχει μια σημαντική ανεκπλήρωτη ανάγκη που δεν αντιμετωπίζεται πλήρως από τις θεραπείες με C5 αναστολείς (εκουλιζουμάμπη ή ραβουλιζουμάμπη), παρά τη θεραπεία με με C5 αναστολείς, ένα μεγάλο ποσοστό ατόμων με ΠΝΑ παραμένουν αναιμικά και εξαρτώμενα από μεταγγίσεις αίματος.

Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση και συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το iptacopan για τη θεραπεία ενηλίκων με ΠΝΑ που έχουν αιμολυτική αναιμία, όπως ανακοίνωσε η Novartis.

"Με ένα ισχυρό σύνολο αποδεικτικών στοιχείων και ένα αποδεδειγμένο προφίλ ασφάλειας, το iptacopan θα μπορούσε να αλλάξει την κλινική πρακτική για τους ασθενείς, βοηθώντας στην ανακούφιση του φόρτου από τη νόσο που βιώνουν οι άνθρωποι που ζουν με ΠΝΑ", δήλωσε ο Antonio Risitano, MD, Ph.D., Πρόεδρος της Διεθνούς Ομάδας Ενδιαφέροντος για την ΠΝΑ και επικεφαλής της Μονάδας Αιματολογίας και Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων, Κέντρο Αναφοράς για την Απλαστική Αναιμία και την ΠΝΑ στο AORN, San Giuseppe Moscati, του Αβελίνο της Ιταλίας. "Σε κλινικές μελέτες, το από του στόματος iptacopan έδειξε ανώτερη βελτίωση της αιμοσφαιρίνης χωρίς την ανάγκη μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων σε σύγκριση με τις θεραπείες με C5 αναστολείς, οδηγώντας σε ομαλοποίηση της αιμοσφαιρίνης στην πλειοψηφία των ασθενών - ένα δυνητικά πρωτοποριακό όφελος για όσους ζουν με αυτή τη χρόνια διαταραχή του αίματος".

Η ΠΝΑ είναι μια σπάνια και εξουθενωτική χρόνια διαταραχή του αίματος που εμφανίζεται όταν τα αιμοσφαίρια που είναι εγγενώς επιρρεπή σε ένα μέρος του ανοσοποιητικού συστήματος που ονομάζεται σύστημα συμπληρώματος εξαπλώνονται περισσότερο από τα φυσιολογικά αιμοσφαίρια λόγω ενός ανεκτικού ανοσοποιητικού περιβάλλοντος.

Η ΠΝΑ χαρακτηρίζεται από αιμόλυση, ανεπάρκεια μυελού των οστών και θρόμβωση σε ποικίλους συνδυασμούς και επίπεδα βαρύτητας. Οι υπάρχουσες θεραπείες με C5 αναστολείς χορηγούνται μέσω έγχυσης ή υποδόριας ένεσης και μπορεί να αφήσουν τα συμπτώματα της ΠΝΑ ανεξέλεγκτα. Έως και 50% των ασθενών που λαμβάνουν θεραπεία με C5 αναστολείς μπορεί να έχουν εμμένουσα αναιμία με το 23-39% να παραμένει εξαρτημένο από μεταγγίσεις αίματος και η πλειοψηφία (75-89%) των ασθενών που λαμβάνουν θεραπεία με C5 αναστολείς να παραμένουν κουρασμένοι.

Η θετική απόφαση της CHMP βασίζεται σε ισχυρά δεδομένα από τη μελέτη Φάσης III APPLY-PNH σε ασθενείς με υπολειμματική αναιμία παρά την προηγούμενη θεραπεία με C5 αναστολείς που άλλαξαν σε iptacopan έναντι ασθενών που παρέμειναν σε θεραπεία με C5 αναστολείς και από τη μελέτη Φάσης III APPOINT-PNH  σε ασθενείς που δεν είχαν λάβει προηγουμένως αναστολείς συμπληρώματος. Στη μελέτη APPLY-PNH, στις 24 εβδομάδες, το 82,3% των ασθενών με iptacopan που είχαν λάβει θεραπεία με C5 αναστολείς πέτυχαν σταθερή αύξηση των επιπέδων αιμοσφαιρίνης κατά Hb ≥2 g/dL από την αρχική τιμή απουσία μεταγγίσεων έναντι 2,0% για τους ασθενείς υπό θεραπεία με C5 αναστολείς (διαφορά 80,2%, P<0,0001). Στην APPOINT-PNH, το 92,2% των ασθενών που δεν είχαν λάβει προηγουμένως αναστολέα του συμπληρώματος και έλαβαν iptacopan πέτυχαν αυτό το αποτέλεσμα. Ομοίως, στη μελέτη APPLY-PNH, τα αποτελέσματα επέδειξαν ένα ποσοστό αποφυγής μεταγγίσεων στο 94,8% των ασθενών με iptacopan που είχαν λάβει προηγουμένως θεραπεία με C5 αναστολείς έναντι 25,9% για τη θεραπεία με C5 αναστολείς (διαφορά 68,9%, P<0,0001).

Και στις δύο μελέτες, το iptacopan έδειξε επίσης ότι ελέγχει την καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων εντός των αιμοφόρων αγγείων, γνωστή ως ενδαγγειακή αιμόλυση (IVH), με τα μέσα επίπεδα γαλακτικής αφυδρογονάσης (LDH) να διατηρούνται σε <1,5 x του ανώτερου φυσιολογικού ορίου. Στην APPLY-PNH, οι ασθενείς ανέφεραν βελτιώσεις στην κόπωση όπως μετρήθηκαν με την κλίμακα Λειτουργικής Αξιολόγησης Θεραπείας Χρόνιας Νόσου – Κόπωση [FACIT-F]. Το προφίλ ασφάλειας του iptacopan ήταν συνεπές και στις δύο μελέτες APPLY-PNH και APPOINT-PNH.

«Εάν εγκριθεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, το iptacopan θα είναι η πρώτη από του στόματος μονοθεραπεία διαθέσιμη σε ασθενείς με ΠΝΑ στην Ευρώπη», δήλωσε ο Patrick Horber M.D., Πρόεδρος, International, Novartis. «Με το τρέχον πρότυπο φροντίδας, τα συμπτώματα της ΠΝΑ είναι συχνά ανεξέλεγκτα, ενώ οι ασθενείς υπομένουν τακτικές και χρονοβόρες εγχύσεις. Αυτή η από του στόματος θεραπεία θα μπορούσε να προσφέρει μια πολύ αναγκαία εναλλακτική λύση για την υποστήριξη πολλών ανθρώπων που ζουν με ΠΝΑ, οι οποίοι συχνά πρέπει να δομήσουν τη ζωή τους γύρω από τη διαχείριση της νόσου».

Σε συνέχεια της σύστασης της CHMP για έγκριση του iptacopan σε ενήλικες ασθενείς με ΠΝΑ που πάσχουν από αιμολυτική αναιμία, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή θα λάβει τελική απόφαση εντός περίπου δύο μηνών. 

Η μελέτη APPLY-PNH

Η μελέτη APPLY-PNH (NCT04558918) ήταν μία διεθνής τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με δραστικό φάρμακο, ανοικτής επισήμανσης, πολυκεντρική μελέτη Φάσης ΙΙΙ  για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του από του στόματος χορηγούμενου iptacopan δυο φορές ημερησίως ως μονοθεραπεία (200 mg) για τη θεραπεία της ΠΝΑ εκτιμώντας αν η μετάβαση στο iptacopan καταδείκνυε ανωτερότητα σε σύγκριση με τη συνέχιση των θεραπειών με C5 αναστολείς σε ενήλικους ασθενείς οι οποίοι παρουσιάζουν υπολειμματική αναιμία  (Hb <10 g/dl) παρά τη λήψη σταθερού σχήματος θεραπείας με C5 αναστολείς κατά τους τελευταίους έξι μήνες πριν από την τυχαιοποίηση. Στη μελέτη εντάχθηκαν 97 ασθενείς οι οποίοι τυχαιοποιήθηκαν σε αναλογία 8:5 είτε σε από του στόματος χορηγούμενη δύο φορές ημερησίως μονοθεραπεία με iptacopan, είτε σε θεραπείες με C5 αναστολείς χορηγούμενες ενδοφλεβίως (συνεχίζοντας το ίδιο σχήμα που λάμβαναν πριν από την τυχαιοποίηση). 

Η μελέτη APPOINT-PNH

Η μελέτη APPOINT-PNH (NCT04820530) ήταν μία διεθνής, πολυκεντρική, ανοικτής επισήμανσης, μη ελεγχόμενη, ενός σκέλους μελέτη Φάσης ΙΙΙ για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του από του στόματος χορηγούμενου δύο φορές ημερησίως iptacopan ως μονοθεραπεία (200 mg) σε ενήλικες ασθενείς με ΠΝΑ, οι οποίοι δεν έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία με αναστολέα του συμπληρώματος, συμπεριλαμβανομένων των C5 αναστολέων (εκουλιζουμάμπη ή ραβουλιζουμάμπη). Στη μελέτη εντάχθηκαν 40 ασθενείς, οι οποίοι λάμβαναν από του στόματος μονοθεραπεία με iptacopan δύο φορές την ημέρα.

Ποια ήταν η ιατροφαρμακευτική περίθαλψη στη διάρκεια του αγώνα του 1821; Oι γιατροί, οι κομπογιαννίτες και οι τσαρλατάνοι

Τυφλός τραυματίας, [1850], Εθνική Πινακοθήκη

Αλέξανδρου Γιατζίδη

του Αλέξανδρου Γιατζίδη, M.D, medlabnews.gr iatrikanea

Οι συνεχείς, προσπάθειες και πρωτοβουλίες στήριξης της επανάστασης με τη δημιουργία οργανωτικών δομών και την εξασφάλιση πόρων και εφοδίων δεν περιελάμβαναν ιδιαίτερη μέριμνα για την ιατροφαρμακευτική περίθαλψη των μαχητών και την ιατροκοινωνική προστασία των αμάχων.

ΣΦΕΕ: Μόλις 40 από τα 160 καινοτόμα φάρμακα είναι πλήρως διαθέσιμα στους πολίτες στην χώρα μας

medlabnews.gr iatrikanea

Σε συνέχεια της γνωμοδότησης της Επιτροπής Περιβάλλοντος, Δημόσιας Υγείας και Ασφάλειας των Τροφίμων (ENVI), ο ΣΦΕΕ εξέδωσε ανακοίνωση αναφέροντας πως εκτιμά ότι η Επιτροπή αναγνωρίζει τη σημασία της ύπαρξης ενός ισχυρού και προβλέψιμου πλαισίου κινήτρων για την φαρμακοβιομηχανία, τους ασθενείς και τα ευρωπαϊκά και εθνικά συστήματα υγείας.

Όπως αναφέρεται στη δήλωση του ΣΦΕΕ:

«Ωστόσο, παρά τις βελτιώσεις που έχουν γίνει σε σχέση με την πρόταση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής, η μείωση των κινήτρων για την Έρευνα και Ανάπτυξη νέων καινοτόμων φαρμάκων στην Ευρώπη καθιστά την Ευρωπαϊκή φαρμακοβιομηχανία λιγότερο ανταγωνιστική, σε σχέση με άλλες περιοχές του κόσμου. Παράλληλα, εξακολουθούμε να μη μπορούμε να αντιληφθούμε πώς η μείωση των κινήτρων για την ανακάλυψη και ανάπτυξη νέων θεραπειών μπορεί να είναι προς το όφελος των ασθενών.

Η Ελλάδα, αποτελεί μια χώρα που εξακολουθεί να αντιμετωπίζει προκλήσεις όσον αφορά στην πρόσβαση των ασθενών σε φάρμακα και ιδιαίτερα σε καινοτόμα, με μόλις 40 από τα 160 να είναι πλήρως διαθέσιμα στους πολίτες (την περίοδο 2018-2021), κυρίως για λόγους που σχετίζονται με την σταθερά χαμηλή δημόσια χρηματοδότησης αλλά και το ύψος των υποχρεωτικών επιστροφών που καλούνται να καταβάλουν οι φαρμακευτικές εταιρείες.

Καθώς οι διαβουλεύσεις για τη νέα φαρμακευτική νομοθεσία θα συνεχιστούν, χαιρετίζουμε την ευκαιρία για συνεχή διάλογο σχετικά με τον τρόπο με τον οποίο η έρευνα, η ανάπτυξη και η παραγωγή νέων θεραπειών μπορούν να συμβάλουν στην δημιουργία μιας ανταγωνιστικής και ανθεκτικής Ευρώπης, καθώς και τους τρόπους με τους οποίους σε μικρές χώρες όπως η Ελλάδα θα διασφαλιστεί η συνεχής και έγκαιρη πρόσβαση των πολιτών σε νέες και καινοτόμες θεραπείες.»

Διαβάστε επίσης:

ΣΦΕΕ: Επένδυση στην Υγεία και Φαρμακευτική Καινοτομία για τον σχεδιασμό της επόμενης μέρας

Κίνδυνος Νευροψυχιατρικών παρενεργειών από το φαρμάκο για άσθμα montelukast (Singulair) και των γενόσημων

επιμέλεια medlabnews.gr iatrikanea

Παρότι είναι γνωστή η πιθανότητα εκδήλωσης σοβαρών νευροψυχιατρικών παρενεργειών από χρήση Singulair (Montelukast) που χορηγείται τόσο στα παιδιά όσο και στους ενηλίκους για το άσθμα, η Αμερικανική Ένωση Τροφίμου και Φαρμάκου (FDA) εξέδωσε νέα ανακοίνωση που επισημαίνει την πιθανότητα αυτή και συνιστά μεγαλύτερη επαγρύπνηση για τις παρενέργειες αυτές.

Χορήγηση montelukast για το άσθμα και πιθανές παρενέργειες 

Η φαρμακευτική δραστική ουσία montelukast που περιλαμβάνεται σε σκευάσματα, τα οποία χορηγούνται στο άσθμα, σύμφωνα με πρόσφατες έρευνες ίσως συνδέεται με αυξημένα ποσοστά κατάθλιψης και νυχτερινών εφιαλτών τόσο στα παιδιά όσο και στους ενηλίκους. Την ίδια στιγμή η montelukast θα μπορούσε να ενοχοποιηθεί για αυξημένη επιθετικότητα των παιδιών.

Η montelukast χρησιμοποιείται στη θεραπεία του άσθματος και της αλλεργικής ρινίτιδας, σε όλες τις ηλικίες, ενώ στις συχνότερες ανεπιθύμητες παρενέργειές της αναφέρονται λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος, εμφάνιση πυρετού, εξανθημάτων, ναυτίες και έμετοι καθώς επίσης διαρροϊκές κενώσεις και αυξημένες τιμές ηπατικών ενζύμων. Την ίδια στιγμή έχουν υπάρξει πολλές αναφορές για διαταραχές του ύπνου και εμφάνισης ψυχιατρικών συμπτωμάτων.

Για το λόγο αυτό ήδη από το 2009 η Αμερικανική Ένωση Τροφίμου και Φαρμάκου σε ανακοίνωσή της καθιέρωσε υποχρεωτική την αναγραφή σε σκευάσματα που περιέχουν montelukast των πιθανών νευροψυχιατρικών συμπτωμάτων όπως η κατάθλιψη και η τάση αυτοκτονίας, ως πιθανές ανεπιθύμητες παρενέργειες. Η montelukast έχει συσχετιστεί επίσης με την εμφάνιση αλλεργικής κοκκιωματώδους αγγειίτιδας, ένα σύνδρομο που αναφέρεται ως Churg-Strauss και προκαλεί φλεγμονή στα μικρά και μεσαίου μεγέθους αιμοφόρα αγγεία ανθρώπων με αλλεργίες του αναπνευστικού.

Προκειμένου να υπάρξει καλύτερη κατανόηση της δράσης και της ασφάλειας της montelukast στην καθημερινή κλινική χρήση, οι ερευνητές προχώρησαν σε μία αναδρομικού τύπου μελέτη όλων των παρενεργειών που έχουν αναφερθεί σε παιδιά και ενήλικες, στις βάσεις δεδομένων του Παγκόσμιου Οργανισμού Υγείας και του Ολλανδικού Κέντρου Φαρμακοεπαγρύπνησης, έως το 2016. Είναι χαρακτηριστικό το γεγονός πως μόνο στην πρώτη βάση δεδομένων υπήρχαν καταγεγραμμένα 17.723 περιστατικά ανεπιθύμητων παρενεργειών, ενώ λιγότερο από το ένα τρίτο των αναφορών (32,4%) ήταν σε παιδιά κάτω των 19 ετών.

Μεταξύ των συχνότερων ανεπιθύμητων παρενεργειών της montelukast η κατάθλιψη ήταν πρώτη σε συχνότητα στους ενήλικες, ενώ στα παιδιά πρώτη παρενέργεια και πιο συχνή ήταν η ανάπτυξη επιθετικότητας. Στην ολλανδική βάση δεδομένων η πιο συχνή παρενέργεια ήταν η εμφάνιση πονοκεφάλων, τόσο μεταξύ ενηλίκων όσο και παιδιών. Αρκετές συχνές αναφορές ήταν και για την εμφάνιση νυχτερινών εφιαλτών καθώς και αυτοκτονικού ιδεασμού,  μετά τη χορήγηση montelukast.

Παρόλο αυτά τα πειραματικά δεδομένα για συσχέτιση της montelukast με τις προαναφερόμενες παρενέργειες δεν είναι ικανοποιητικά και επαρκή. Όσον αφορά την εμφάνιση του Churg-Strauss συνδρόμου, χρειάζονται και άλλες πειραματικές μελέτες προκειμένου να διεξαχθούν ασφαλή συμπεράσματα, καθώς τα μέχρι τώρα δεδομένα δεν το επιτρέπουν. Σε κάποιους ασθενείς ωστόσο η παρουσία των συμπτωμάτων του συνδρόμου ελαχιστοποιήθηκε μόλις διέκοψαν την πρόσληψη montelukast.

Από την άλλη πλευρά, είναι γνωστό πως η εμφάνιση κατάθλιψης σε ασθενείς με άσθμα είναι πιο συχνή, λόγω και της άσχημης ποιότητας ζωής, με αποτέλεσμα να πρέπει να διευκρινιστεί εάν η αιτία της κατάθλιψης είναι η ίδια η νόσος ή η χρήση της montelukast. Συμπερασματικά λοιπόν, χρειάζονται και άλλες μελέτες προκειμένου να υπάρξει ασφαλής και τεκμηριωμένη συσχέτιση των προαναφερόμενων ανεπιθύμητων παρενεργειών με τη χρήση της montelukast.

Πηγή 

FDA Requires Stronger Warning About Risk of Neuropsychiatric Events Associated with Asthma and Allergy Medication Singulair and Generic Montelukast

Διαβάστε επίσης

• Σε αυτοκτονία εξωθεί τους ασθενείς γνωστό φάρμακο κατά του άσθματος και των αλλεργιών. Δείτε τι έχει συμβεί
• Όλα όσα πρέπει να γνωρίζουμε για το ασθμα
• Χρόνια Αποφρακτική Πνευμονοπάθεια (ΧΑΠ). Τι είναι; Χρήσιμες Οδηγίες.
• O βήχας μπορεί να οφείλεται σε καρκίνο του πνεύμονα;
• Πότε ο βήχας πρέπει να σας ανησυχήσει, τι μπορεί να προκαλέσει και πώς αντιμετωπίζεται;
• Δεν σας φτάνει ο αέρας και έχετε δύσπνοια; Ποιες οι αιτίες που την προκαλούν και πότε πρέπει να σας δει γιατρός;
• Τι είναι η οξεία και η χρόνια βρογχίτιδα; Σε τι οφείλεται και πώς αντιμετωπίζεται; Ροφήματα που κάνουν καλό
• Δύσπνοια, σφίξιμο στο στήθος βήχας οφείλονται σε Άσθμα ή σε Χρόνια Αποφρακτική Πνευμονοπάθεια;

Φάρμακα απαραίτητα για ταξίδι. Τι άλλο πρέπει να έχετε μαζί σας καλού-κακού; Φαρμακείο πρώτης ανάγκης

του Αλέξανδρου Γιατζίδη, M.D., medlabnews.gr iatrikanea

Πριν από κάθε ταξίδι, πολυήμερη εκδρομή μακριά από το σπίτι πρέπει να προσέξουμε να έχουμε μαζί μας ορισμένα απαραίτητα φάρμακα που λόγω των αργιών ή πολύ περισσότερο αν βρισκόμαστε μακριά από φαρμακείο μπορεί να τα έχουμε ανάγκη και να μην τα βρίσκουμε.

Τα πιο πολλά φάρμακα από αυτά είναι γνωστά σε όλους. Για ευνόητους λόγους δεν τα κατονομάζω. Στην ανάγκη μπορεί να σας βοηθήσει ο οικογενειακός γιατρός σας ή ο φαρμακοποιός, αφού τα πιο πολλά δεν είναι συνταγογραφούμενα.

Πρωτίστως αν παίρνουμε ήδη καθημερινά φάρμακα είτε γιατί ακολουθούμε κάποια θεραπεία, ή πάσχουμε και πρέπει να παίρνουμε καθημερινά την αγωγή μας (πχ αντιπηκτικά φάρμακα) πρέπει να θυμηθούμε να τα πάρουμε μαζί μας. 

Επίσης καλό είναι να θυμηθούν οι γυναίκες να έχουν μαζί τους, έστω προληπτικά, τα παυσίπονα που παίρνουν για κοιλιακά άλγη κατά την διάρκεια της έμμηνου ρήσεως και ότι άλλο είναι απαραίτητο.

Ο ταξιδιώτης συνιστάται να έχει μαζί του ένα φαρμακείο πρώτων βοηθειών προκειμένου να είναι σε θέση να διαχειριστεί μόνος του πιθανά προβλήματα υγείας που μπορεί να προκύψουν κατά τη διάρκεια του ταξιδιού και επιπλοκές αν πάσχει από κάποιο χρόνιο νόσημα. Το περιεχόμενο του φαρμακείου εξαρτάται από τον προορισμό, τη διάρκεια του ταξιδιού, το σκοπό του ταξιδιού και την κατάσταση υγείας του ταξιδιώτη.

Φαρμακείο πρώτης ανάγκης: 

Για κάθε ταξίδι μας, ένα μικρό χρήσιμο φαρμακείο με σκευάσματα πρώτης ανάγκης  είναι απόλυτα αναγκαίο. Το απαραίτητο μικρό φαρμακείο πρέπει να περιέχει τα εξής φάρμακα : 

•   Τοπικά δρώντα φάρμακα. Είναι φάρμακα για τοπική χρήση (όπως πληγές, εγκαύματα, τσιμπήματα και μικροτραυματισμοί). Απαραίτητα εδώ είναι 

•   γάζες, 

•   αντιβιοτικές και ειδικές αλοιφές, 

•   επίδεσμοι, Ελαστικός επίδεσμος για διαστρέμματα, αυτοκόλλητοι επίδεσμοι

•   κάποια πούδρα.

•   Αντιεμετικά: Κυρίως αυτοί που ταξιδεύουν  με πλοίο ή αυτοκίνητο και έχουν ευαισθησία, μια ώρα πριν το ταξίδι τους πρέπει να πάρουν ένα απλό αντιεμετικό.

•   Αντιβακτηριακές και αντιμυκητιακές αλοιφές και κρέμες

•   Γάντια μιας χρήσης

•   Βαμβάκι

•   Θερμόμετρο

•  Κολάρο. Δεν είναι απαραίτητο να τρακάρει κάποιος για να πάθει πρόβλημα στον αυχένα. Και ένα δυνατό φρενάρισμα μπορεί να μας δημιουργήσει σοβαρό πρόβλημα.

Αντιόξινα: Και για τα ταξίδια του εξωτερικού αλλά και του εσωτερικού, όσοι πάσχουν από παθήσεις του ανωτέρου πεπτικού, πρέπει να έχουν μαζί τους κάποιο αντιόξινο.

Προφύλαξη από διαρροϊκές καταστάσεις. 

Επειδή οι συνθήκες διαβίωσης αλλά κυρίως οι συνήθειες διατροφής μας τα ταξίδια μας γενικώς αλλάζουν, καλό θα είναι να εφοδιασθεί ο ταξιδιώτης και με κάποιο αντιδιαρροϊκό φάρμακο.

Μια άλλη χρήσιμη ομάδα φαρμάκων  είναι τα αναλγητικά, τα οποία δρουν και σαν αντιπυρετικά φάρμακα.

Διάφορα αντισταμινικά σκευάσματα σε δισκία ή σε αλοιφές, για τσιμπήματα και αλλεργικές καταστάσεις.

Αμιγώς αντιαλλεργικά, κορτιζονούχα φάρμακα, ιδιαίτερα για όσους έχουν προδιάθεση σε αλλεργίες.

Αντιβίωση. Εάν κάποιος πάσχει συχνά από, αναπνευστικές λοιμώξεις ή λοιμώξεις του ουροποιητικού συστήματος, θα πρέπει να έχει μαζί του κάποια γνωστή σε αυτόν αντιβίωση για το χρονικό διάστημα του ταξιδιού του.

Κολλύριο

Επίσης πάντα να έχετε

Αντηλιακό 

Εντομοαπωθητικά

Τέλος καλό είναι να έχετε μαζί σας αντιβακτηριακά μαντιλάκια χεριών και αλκοολούχο απολυμαντικό χεριών (τουλάχιστον 60% αλκοόλη)

Επειδή ποτέ δεν ξέρεις πότε θα σας χρειαστεί κάτι, καλό είναι να ελέγξουμε το φαρμακείο πριν από κάθε ταξίδι για να μη μας βρει "η κακιά στιγμή" απροετοίμαστους!

Dr.

Διαβάστε επίσης

112 ο αριθμός έκτακτης ανάγκης. Πότε το παίρνουμε και τι λέμε (video)

• Γιατί ματώνει η μύτη; Τι πρέπει να κάνουμε στην ρινορραγία;
• Πόνος στη φτέρνα, πελματιαία απονεύρωση, άκανθα πτέρνας. Θεραπευτική αντιμετώπιση και ασκήσεις για το σπίτι.
• Στραμπούληγμα αστραγάλου ή διάστρεμμα ποδοκνημικής, τι είναι και πώς αντιμετωπίζεται

PhD
https://scholar.google.gr/citations?hl=el&user=x0_XklQAAAAJ

ΠΦΣ: Ολοκληρώθηκε με μεγάλη επιτυχία η Ημερίδα για τη φαρμακευτική πολιτική

medlabnews.gr iatrikanea

Με μεγάλη επιτυχία ολοκληρώθηκε η Ημερίδα για τη φαρμακευτική πολιτική την οποία διοργάνωσε ο Πανελλήνιος Φαρμακευτικός Σύλλογος με κεντρικό θέμα «Φαρμακευτική Πολιτική: Μετατρέποντας τις Προκλήσεις σε Προοπτικές», στην οποία συμμετείχαν ως κεντρικοί ομιλητές ο Υπουργός Υγείας κ. Άδωνις Γεωργιάδης και η Αναπληρώτρια Υπουργός Υγείας κ. Ειρήνη Αγαπηδάκη.

Στο στρογγυλό τραπέζι της ενότητας «Πολιτική για το φάρμακο: αντιμετωπίζοντας τις προκλήσεις» συμμετείχαν οι κ.κ Απόστολος Βαλτάς για τον Πανελλήνιο Φαρμακευτικό Σύλλογο (ΠΦΣ),  Άρης Αγγελής Γενικός Γραμματέας Στρατηγικού Σχεδιασμού Υπ. Υγείας, Ευάγγελος Μανωλόπουλος πρόεδρος του Εθνικού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΟΦ), Θεανώ Καρποδίνη διοικήτρια Εθνικού Οργανισμού Παροχών Υπηρεσιών Υγείας (ΕΟΠΥΥ), Ολύμπιος Παπαδημητρίου πρόεδρος Συνδέσμου Φαρμακευτικών Επιχειρήσεων Ελλάδας (ΣΦΕΕ), Θεόδωρος Τρύφων πρόεδρος Πανελλήνιας Ένωσης Φαρμακοβιομηχανίας (ΠΕΦ) και Βασίλης Μπιρλιράκης πρόεδρος Ομοσπονδίας Συνεταιρισμών Φαρμακοποιών Ελλάδας (ΟΣΦΕ).

Στη δεύτερη ενότητα που αφορούσε την «Πρόληψη και Υπηρεσίες από το φαρμακείο» στο στρογγυλό τραπέζι συμμετείχαν οι κ.κ Σεραφείμ Ζήκας Ά Αντιπρόεδρος Πανελληνίου Φαρμακευτικού Συλλόγου, Αχιλλέας Γραβάνης καθηγητής Φαρμακολογίας Ιατρικής Σχολής Πανεπιστημίου Κρήτης, Κώστας Αθανασάκης επίκουρος καθηγητής Οικονομικών της Υγείας, Αναστάσιος Σαμουηλίδης από την Ενώσεων Ασθενών Ελλάδας, Νικολέτα Φωτάκη καθηγήτρια  Βιοφαρμακευτικής Πανεπιστημίου Βath,  Γρηγόριος Καρέλος πρόεδρος συνδέσμου Εταιρειών Φαρμάκων Ευρείας Χρήσης (ΕΦΕΧ).

Τα δυο στρογγυλά τραπέζια συντόνιζαν οι διακεκριμένοι δημοσιογράφοι κ. Σμαράγδα Αγορογιάννη και κ. Νίκος Φιλιππίδης.

Στην ημερίδα που είχε ως στόχο την ανάδειξη σημαντικών θεμάτων που απασχολούν το φαρμακευτικό κλάδο, δόθηκε η ευκαιρία για αναλυτικές τοποθετήσεις και ενδελεχή ανταλλαγή απόψεων των ομιλητών με σκοπό τη σύνθεση των θέσεων και την εξαγωγή χρήσιμων συμπερασμάτων, για την προσπάθεια που γίνεται για τη διαρκή αναβάθμιση στο χώρο της υγείας, με επίκεντρο τον ασθενή.

Στην ημερίδα συζητήθηκαν θέματα όπως οι ελλείψεις φαρμάκων, η διάθεση των Φαρμάκων Υψηλού Κόστους, η είσοδος καινοτόμων φαρμάκων και η διείσδυση γενοσήμων, ο εκσυγχρονισμός του συστήματος Ηλεκτρονικής Συνταγογράφησης, η εφαρμογή αυτοματοποιημένων ελέγχων κλπ.

Επίσης την ημερίδα απασχόλησε ο ρόλος που μπορεί να διαδραματίσουν οι φαρμακοποιοί μέσα από το δίκτυο των ελληνικών φαρμακείων με την παροχή συγκεκριμένων υπηρεσιών που θα επιλεγούν λόγω του προληπτικού τους χαρακτήρα για την υγεία των πολιτών σύμφωνα με τις εξαγγελίες του Υπουργείου Υγείας.

Oπως τόνισε ο πρόεδρος του ΠΦΣ κ. Απόστολος Βαλτάς «Με την ημερίδα αυτή εγκαινιάζουμε έναν κύκλο πολύπλευρου και ουσιαστικού διαλόγου με όλους τους κρίκους της εφοδιαστικής αλυσίδας που εμπλέκονται στην παραγωγή, εισαγωγή, διακίνηση  και  διάθεση του φαρμάκου, με τη συνδρομή σε αυτό το διάλογο της ηγεσίας του Υπουργείου Υγείας  και των εποπτικών αρχών».

«Με σκοπό τη χάραξη Εθνικής Φαρμακευτικής Στρατηγικής, σκοπεύουμε από κοινού να συνεχίσουμε αυτή την ελπιδοφόρα και πολύ επιτυχημένη προσπάθεια. Σε θεσμικό επίπεδο ο ΠΦΣ με αίσθημα ευθύνης, στηρίζει την ισότιμη πρόσβαση όλων των πολιτών στη φαρμακευτική τους αγωγή, με ίσες ευκαιρίες σε καινοτόμες θεραπείες για τον Έλληνα ασθενή», κατέληξε ο πρόεδρος του ΠΦΣ.

Στην ημερίδα παρευρέθηκαν Γενικοί Γραμματείς του Υπ. Υγείας, σύμβουλοι του Υπ. Υγείας, βουλευτές, ο τέως Αναπληρωτής Υπουργός Υγείας, ο Τομεάρχης Υγείας του Σύριζα, η μη Εκτελεστική Πρόεδρος του ΕΟΠΥΥ όπως και ανώτατα στελέχη του ΕΟΠΥΥ, ο κοσμήτορας της Ιατρικής Σχολής του ΕΚΠΑ, ο Πρόεδρος και Καθηγητές της Φαρμακευτικής Σχολής του ΕΚΠΑ, ο Πρόεδρος του Ελληνικού Ερυθρού Σταυρού, μέλη του ΔΣ του ΠΦΣ, η Πρόεδρος και Διευθύντρια Φαρμάκου του ΙΦΕΤ, ανώτατα στελέχη της ΗΔΙΚΑ, Πρόεδροι και Εντεταλμένοι Σύμβουλοι Ασφαλιστικών Ταμείων, η Πρόεδρος και Σύμβουλοι της Πανελλήνιας Ένωσης Φαρμακοποιών, η Πρόεδρος της Παν. Ένωσης Φαρμακοποιών Νοσηλευτικών Ιδρυμάτων, μέλη του ΔΣ της ΠΕΦ και του ΣΦΕΕ, ο Αντιπρόεδρος της Ελληνικής Επιστημονικής Εταιρείας Οικονομίας και Πολιτικής Υγείας, ο Πρόεδρος της Ελληνικής Εταιρείας Market Access και δημοσιογράφοι του ρεπορτάζ υγείας.

Η βιταμίνη D παραλίγο να τον σκοτώσει. Ανέπτυξε νεφρική ανεπάρκεια από υπερβολική λήψη.

επιμέλεια Κασσιανή Τσώνη, medlabnews.gr iatrikanea

Ένας άνδρας ανέπτυξε νεφρική ανεπάρκεια μετά από καθημερινή λήψη δωδεκαπλάσιας της συνιστώμενης δόσης βιταμίνης D. Ο 54χρονος άνδρας από τον Καναδά λάμβανε αυτές τις υπερβολικές δόσεις για σχεδόν 30 μήνες αφότου είχε επισκεφθεί και συμβουλευτεί έναν ειδικό εναλλακτικής ιατρικής.

Η υγεία του επιδεινώθηκε όταν πήγε για διακοπές δύο βδομάδων και περνούσε οκτώ ώρες την ημέρα κάνοντας ηλιοθεραπεία – η έκθεση στον ήλιο βοηθά το σώμα να συνθέσει βιταμίνη D. Τα ιατρικά τεστ έδειξαν ότι τα επίπεδα κρεατινίνης στο σώμα του ήταν εξαιρετικά υψηλά, σύμπτωμα δυσλειτουργίας των νεφρών. Οι γιατροί τότε εντόπισαν μία επικίνδυνη συγκέντρωση βιταμίνης D και ασβεστίου στο αίμα του κάτι που παρεμπόδιζε την φυσιολογική λειτουργία των νεφρών του. Ο ασθενής, ο οποίος δεν είχε ιστορικό έλλειψης βιταμίνης D λάμβανε συνολικά 8.000-12.000IU βιταμίνης D ημερησίως. Η συνιστώμενη ποσότητα λήψης βιταμίνης D για τους κατοίκους του Καναδά φτάνει στα 1.000 IU.

Οι γιατροί που εξέτασαν τον 54χρονο με επικεφαλής τον νεφρολόγο Bourne Auguste από το Γενικό Νοσοκομείο του Τορόντο, εξέφρασαν την ανησυχία τους πως και άλλοι άνθρωποι θα μπορούσαν να κάνουν το ίδιο λάθος. «Θεώρησε πως οι βιταμίνες είναι ακίνδυνες και η λογική του ήταν πως όση περισσότερη βιταμίνη D, τόσο πιο γερά θα είναι τα οστά του».

Για άγνωστους λόγους, ο ασθενής δήλωσε πως συναντούσε έναν εναλλακτικό θεραπευτή για να θεραπεύσει τις ασθένειές του. Η «ειδικός» του σύστησε να λαμβάνει οχτώ σταγόνες από ένα προϊόν ημερησίως, το οποίο περιείχε 500IU βιταμίνης D ανά σταγόνα.

Τα επίπεδα κρεατινίνης στο αίμα του αυξήθηκαν από τα 100μmol/L πριν τις διακοπές του στην Νοτιοανατολική Ασία σε 132μmol/L. Ο γιατρός θεώρησε πως ενδέχεται να υπέφερε από αφυδάτωση ή θερμοπληξία και του είπε να σταματήσει να λαμβάνει την αντιυπερτασική και τη διουρητική φαρμακευτική αγωγή που λάμβανε. Αλλά τέσσερις εβδομάδες μετά, τα επίπεδα κρεατινίνης του έφτασαν τα 376μmol/L χωρίς όμως να έχει κάποια προφανή ασθένεια. Του συστήθηκε τότε να δει κάποιον νεφρολόγο και ήταν τότε που ρωτήθηκε για ιατρικό του ιστορικό και ανέφερε τα συμπληρώματα. Φυσικά του ζητήθηκε να σταματήσει να τα λαμβάνει όπως επίσης και να αποφεύγει τροφές πλούσιες σε ασβέστιο.

Χρειάστηκε ένας χρόνος να επιστρέψει το κυκλοφορικό σύστημα του ασθενούς σε φυσιολογική κατάσταση αλλά η περιπέτεια αυτή του άφησε χρόνια νεφρικά προβλήματα και δεν αποκλείεται να χρειαστεί αιμοκάθαρση αργότερα στη ζωή του.

Διαβάστε επίσης

• Που χρησιμεύει στον οργανισμό μας η βιταμίνη D; Τι προκαλεί η έλλειψή της; Σε ποιες τροφές βρίσκεται;
• Βιταμίνη D και οστεοπόρωση. Πόσος ήλιος χρειάζεται; Πίνακας τροφών με βιταμίνη D
• Οστεοπόρωση. Τι είναι, επιπτώσεις, αιτίες, συμπτώματα, διάγνωση, θεραπεία
• Ανεπάρκεια Βιταμίνης D και καρκίνος του δέρματος
• Τα παχύσαρκα παιδιά έχουν χαμηλά επίπεδα βιταμίνης D
• Μεγαλύτερος κίνδυνος για καρκίνο του μαστού σε γυναίκες με ανεπάρκεια-έλλειψη Βιταμίνης D
• Τα υπέρβαρα και παχύσαρκα παιδιά, πρέπει να ελέγχουν την βιταμίνη D

Tikun Olam: Tα πρώτα συνταγογραφούμενα τελικά προϊόντα φαρμακευτικής κάνναβης στην Ελλάδα

medlabnews.gr iatrikanea

Η Tikun Olam Ελλάδος, η πρώτη εταιρεία στην έρευνα, ανάπτυξη, παραγωγή και διάθεση των τελικών προϊόντων φαρμακευτικής κάνναβης στην Ελλάδα, έλαβε την έγκριση του Εθνικού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΟΦ) για κυκλοφορία και διάθεση προς συνταγογράφηση από συγκεκριμένες ειδικότητες ιατρών, των πρώτων τελικών προϊόντων φαρμακευτικής κάνναβης. Με αποκλειστικό κανάλι διανομής τα φαρμακεία, μέσω των στρατηγικών συνεργασιών προώθησης και διανομής με τις καταξιωμένες εταιρείες ΦΑΡΜΑΣΕΡΒ ΕΛΛΑΣ και LAVIPHARM, οι Έλληνες ασθενείς έχουν πλέον πρόσβαση σε τελικά προϊόντα φαρμακευτικής κάνναβης προκειμένου να διαχειριστούν χρόνιες νόσους και καταστάσεις και να βελτιώσουν την ποιότητα ζωής τους.

Τα τελικά προϊόντα φαρμακευτικής κάνναβης της Tikun Olam Ελλάδος, που πλέον είναι διαθέσιμα στην ελληνική αγορά και συστήνονται για χορήγηση δια εισπνοής κατόπιν ατμοποίησης μέσω προτεινόμενων πιστοποιημένων CE ιατροτεχνολογικών συσκευών, ενδείκνυνται για τη διαχείριση των συμπτωμάτων από σοβαρές νόσους όπως καρκίνος, πολλαπλή σκλήρυνση, HIV, Ηπατίτιδα C και χρόνιος πόνος από νευρολογικές παθήσεις.

Συγκεκριμένα, οι ενδείξεις αφορούν στην πρόληψη και αντιμετώπιση σοβαρής ναυτίας ή εμέτου από χημειοθεραπεία, ακτινοθεραπεία και συνδυαστική θεραπεία έναντι HIV ή ηπατίτιδας C, στην αντιμετώπιση χρόνιου πόνου που σχετίζεται με καρκίνο ή παθήσεις του κεντρικού ή περιφερικού νευρικού συστήματος, όπως νευροπαθητικός πόνος που προκαλείται από: νευρική βλάβη, «μέλος φάντασμα», νευραλγία τριδύμου, μεθερπητική νευραλγία, στην αντιμετώπιση σπαστικότητας που σχετίζεται με σκλήρυνση κατά πλάκας ή βλάβες του νωτιαίου μυελού, καθώς και ως ορεξιογόνο στην παρηγορική (ανακουφιστική) φροντίδα ασθενών που υποβάλλονται σε θεραπείες για καρκίνο ή επίκτητη ανοσολογική ανεπάρκεια (AIDS).

Η Tikun Olam Ελλάδος, είναι πλήρως εναρμονισμένη με όσα προβλέπει η ελληνική νομοθεσία για την καλλιέργεια, επεξεργασία και κυκλοφορία τελικών προϊόντων φαρμακευτικής κάνναβης, τα οποία παράγονται σε state-of-the-art εγκαταστάσεις με πιστοποίηση Καλών Παραγωγικών Πρακτικών της Ευρωπαϊκής Ένωσης (EU-GMP) από τον Εθνικό Οργανισμό Φαρμάκων.

Ο κ. Νίκος Μπέης, CEΟ της Tikun Olam Ελλάδος σημείωσε σχετικά: «Το 2024 είναι μια κομβική χρονιά για την Tikun Olam Ελλάδος με την κυκλοφορία των πρώτων εγχώρια παραγόμενων συνταγογραφούμενων τελικών προϊόντων φαρμακευτικής κάνναβης στη χώρα μας, πάντα εναρμονισμένοι με την ελληνική νομοθεσία και με τα πρότυπα ελέγχου ποιότητας που ισχύουν στην Ελλάδα. Στόχος της εταιρείας είναι να έχουν όλοι οι ασθενείς πρόσβαση σε υψηλής ποιότητας, ασφαλή, αποτελεσματικά και αξιόπιστα τελικά προϊόντα φαρμακευτικής κάνναβης προκειμένου να βελτιώσουν την ποιότητα ζωής τους. Στα μελλοντικά σχέδια της Tikun Olam Ελλάδος είναι η διάθεση των προϊόντων της σε νέες αγορές επεκτείνοντας την εμπορική δραστηριότητα της σε χώρες που αναγνωρίζουν τα οφέλη της φαρμακευτικής κάνναβης».

Η Tikun Olam Ελλάδος ιδρύθηκε το 2018 με έδρα την Ελλάδα, αξιοποιώντας τη δυναμική που έχει η χώρα να εξελιχθεί σε διεθνές κέντρο παραγωγής και εμπορίας τελικών προϊόντων φαρμακευτικής κάνναβης, καθώς και την τεχνογνωσία της TIKUN OLAM, η οποία αποτελεί πρωτοπόρο εταιρία στην έρευνα, ανάπτυξη, παραγωγή και διάθεση τελικών σκευασμάτων φαρμακευτικής κάνναβης παγκοσμίως, με περισσότερα από 17 χρόνια κλινικών και εργαστηριακών μελετών.

Αναγνωρίζοντας την προοπτική της Ελλάδας στον τομέα αυτό, η εταιρεία ξεκίνησε μια σημαντική επένδυση στην περιοχή της Κορίνθου, η οποία ξεπερνάει τα €47εκ, δημιουργώντας τη μεγαλύτερη στην Ευρώπη παραγωγική μονάδα του κλάδου σε έκταση 56.000m2, με καθετοποιημένη παραγωγική διαδικασία και R&D τμήμα, σε υπερσύγχρονες εγκαταστάσεις και με εξοπλισμό τελευταίας τεχνολογίας.

Διαβάστε επίσης:

Συνάντηση του Υπ. Υγείας με την πρώτη ασθενή που της συνταγογραφήθηκε σκεύασμα φαρμακευτικής κάνναβης

Συνάντηση του Υπ. Υγείας με την πρώτη ασθενή που της συνταγογραφήθηκε σκεύασμα φαρμακευτικής κάνναβης

medlabnews.gr iatrikanea

O Υπουργός Υγείας κ. Άδωνις Γεωργιάδης, συναντήθηκε σήμερα, Τρίτη 27 Φεβρουαρίου 2024, με την κ. Άννα Παγκά, την πρώτη ασθενή που της συνταγογραφήθηκε σκεύασμα φαρμακευτικής κάνναβης για ιατρικούς λόγους στη χώρα μας.

Μετά τη συνάντηση, ο Υπουργός Υγείας Άδωνις Γεωργιάδης δήλωσε:

«Είμαι πραγματικά ευτυχής διότι ξεπερνώντας ο ίδιος τον εαυτό μου και τις αρχικές μου επιφυλάξεις από στερεότυπα του παρελθόντος, μπόρεσα τόσο ως Υπουργός Ανάπτυξης στην αρχή, αλλά και ως Υπουργός Υγείας στη συνέχεια, να φτάσουμε στο σημερινό σημείο: Οι Έλληνες ασθενείς επιτέλους να έχουν πρόσβαση σε τελικό προϊόν φαρμακευτικής κάνναβης. Άνθρωποι που αντιμετωπίζουν χρόνιο πόνο, να μπορούν να επιστρέφουν στη καθημερινότητα τους με αξιοπρέπεια. Αυτό μου δίνει χαρά και ευχαριστώ την κυρία Παγκά που ήρθε να με δει από κοντά και να μοιραστεί μαζί μου αυτή τη χαρά της».

Από τη πλευρά της, η κ. Άννα Παγκά δήλωσε:

«Χαίρομαι πάρα πολύ γιατί η κάνναβη μου έδωσε πίσω τη ζωή μου και ο Υπουργός μου έδωσε την ελευθερία μου να ζω με ελπίδα. Ευχαριστώ πάρα πολύ για όλους μας, είναι πολλές χιλιάδες οι ασθενείς που περίμεναν αυτή τη στιγμή».

Ορφανά φάρμακα για τις σπάνιες παθήσεις

της Κλεοπάτρας Ζουμπουρλή, μοριακής βιολόγου, medlabnews.gr iatrikanea

Τα φάρμακα που χρησιμοποιούνται στη θεραπευτική αγωγή σπάνιων νόσων και ονομάζονται "ορφανά" διότι η ανάπτυξη και η εμπορία τους παρουσιάζει ελάχιστο οικονομικό ενδιαφέρον για τις φαρμακοβιομηχανίες, δεδομένου ότι προορίζονται για μικρό αριθμό ασθενών που πάσχουν από πολύ σπάνιες παθήσεις.

Σπάνια νοσήματα. 10.000 σπάνιες παθήσεις. Ένας στους δέκα πάσχει από μία σπάνια ασθένεια (video).

του Αλέξανδρου Γιατζίδη, M.D., medlabnews.gr iatrikanea

• Ένας στους δέκα Έλληνες πάσχουν από μία σπάνια ασθένεια.
• Στην Ευρωπαϊκή Ένωση ένα νόσημα θεωρείται σπάνιο όταν πλήττει λιγότερα από 5 άτομα στα 10.000. Ωστόσο, ο αριθμός των ασθενών που πάσχουν από αυτά μπορεί να είναι υψηλός, δεδομένου ότι υπάρχουν 10.000 περίπου γνωστά σπάνια νοσήματα.

Κυτταρικές, γονιδιακές θεραπείες ΣΩΖΟΥΝ ασθενείς με σπάνιες και ανίατες παθήσεις. Δείτε πώς;

της Κλεοπάτρας Ζουμπουρλή, μοριακής βιολόγου, medlabnews.gr iatrikanea 

Εκτιμάται ότι εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως πάσχουν από περισσότερα από 10.000 σπάνια νοσήματα, τα οποία προκαλούνται από μεταλλάξεις μεμονωμένων γονιδίων. Για τους ασθενείς αυτούς, οι κυτταρικές και οι γονιδιακές θεραπείες προσφέρουν ελπίδα και πιθανή ίαση για νοσήματα που ήταν ανίατα ή δύσκολα στην αντιμετώπιση στο παρελθόν, σε ένα ευρύ φάσμα τομέων της ιατρικής. Οι καινοτόμες αυτές θεραπείες θα μπορούσαν να βοηθήσουν στη μείωση ή την εξουδετέρωση της ανάγκης για θεραπείες που πρέπει να λαμβάνονται συνεχώς, συχνά δια βίου, και δίνουν την ευκαιρία επανεξέτασης του τρόπου με τον οποίο το σύστημα υγείας μας διαχειρίζεται τη διάγνωση, τη θεραπεία, τη φροντίδα και τις σχετικές δαπάνες για αυτούς τους ασθενείς.

Η γονιδιακή θεραπεία αντιμετωπίζει την υποκείμενη αιτία μιας εκ γενετής νόσου, αντικαθιστώντας τη λειτουργία ενός απόντος ή ελαττωματικού γονιδίου, με ένα νέο, λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου αυτού, έτσι ώστε να αποκατασταθεί η λειτουργία της πρωτεΐνης. Οι επιστήμονες πραγματοποιούν σχετικές έρευνες εδώ και πάνω από 50 χρόνια. Σήμερα, μεταβιβάζουν νέα γονίδια στα κύτταρα με τη χρήση μεταφορέων που είναι γνωστοί ως φορείς, οι οποίοι συχνά αποτελούνται από τροποποιημένους, αδρανοποιημένους ιούς που δεν προκαλούν κάποιο νόσημα.

Η ιδέα της γονιδιακής θεραπείας παρουσιάστηκε το 1970, ενώ για πρώτη φορά αποδείχτηκε ότι διορθώνει αποτελεσματικά τις γενετικές ανωμαλίες των ανθρώπινων κυττάρων το 1985. Μετά από δεκαετίες ανάπτυξης, η έρευνα της γονιδιακής θεραπείας πλέον θεωρείται μια από τις πιο υποσχόμενες και πιο δραστικές έρευνες στην ιατρική επιστήμη. Το 2012, εγκρίθηκε η πρώτη γονιδιακή θεραπεία από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων, για μια ιδιαίτερα σπάνια ασθένεια διαταραχής του αίματος, ενώ το 2017 εγκρίνεται η πρώτη γονιδιακή θεραπεία από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων, για ένα σπάνιο κληρονομικό τύπο απώλειας της όρασης. Καθώς η έρευνα για γονιδιακές θεραπείες συνεχίζει να προοδεύει, αυξάνονται οι προοπτικές να βοηθήσει και ασθενείς με άλλες γενετικές ασθένειες.

Ποιες οι διαφορές ανάμεσα στη Συμβατική θεραπεία και στην Κυτταρική / Γονιδιακή θεραπεία;

Η Συμβατική θεραπεία χρησιμοποιεί ευρύτερες γνώσεις επί των νοσημάτων για τη θεραπεία πολλών ασθενών ενώ η Κυτταρική / Γονιδιακή θεραπεία χρησιμοποιεί μοναδικές πληροφορίες για τα κύτταρα και τα γονίδια του ασθενούς, μαζί με τα ιδιαίτερα χαρακτηριστικά του νοσήματός του. Οι διαφορές τους αναλυτικά:

1. Συμβατική θεραπεία: Χρησιμοποιεί μικρά μόρια,    πεπτίδια, πρωτεΐνες. Η θεραπεία περιλαμβάνει ένα μικρό (περισσότερα φάρμακα) ή μεγάλο (βιολογικοί παράγοντες) μόριο που μιμείται ή διαταράσσει τις διεργασίες που σχετίζονται με μια πάθηση ή ένα νόσημα

Κυτταρική / Γονιδιακή θεραπεία: Χρησιμοποιεί DNA, RNA, κύτταρα. Επαναπρογραμματίζει τον οργανισμό για απευθείας καταπολέμηση του νοσήματος

2. Συμβατική θεραπεία: Χρόνια θεραπεία. Πολλές συμβατικές θεραπείες πρέπει να λαμβάνονται με χάπι, ένεση ή έγχυση σε συνεχή βάση και συνήθως η επίδραση της θεραπείας σταματά όταν διακόπτεται η χορήγηση του φαρμάκου

Κυτταρική / Γονιδιακή θεραπεία: Άπαξ θεραπεία. Η επίδραση της θεραπείας μπορεί να είναι μόνιμη έπειτα από μία μόνο χορήγηση

3. Συμβατική θεραπεία: Μακροπρόθεσμη διαχείριση ή αντιμετώπιση των συμπτωμάτων. Συνήθως ανακουφίζει τα σημεία και τα συμπτώματα του νοσήματος

Κυτταρική / Γονιδιακή θεραπεία: Δυνητικά θεραπευτική. Δυνατότητα μεταμόρφωσης της ιατρικής πρακτικής, ανακόπτοντας την εξέλιξη της νόσου ή ελαττώνοντας την υποκείμενη αιτία του νοσήματος

4. Συμβατική θεραπεία: ΠΑΡΕΧΕΤΑΙ IN VIVO. Τα παραδοσιακά φάρμακα λαμβάνονται με κατάποση, ένεση ή έγχυση, και ενεργούν εντός του οργανισμού

Κυτταρική / Γονιδιακή θεραπεία: ΠΑΡΕΧΕΤΑΙ EX VIVO Ή IN VIVO

EX VIVO: Τα γονίδια ή τα κύτταρα τροποποιούνται ή αντικαθίστανται εκτός του οργανισμού και, στσυνέχεια, επιστρέφουν στον ασθενή

IN VIVO: Τα γονίδια ή τα κύτταρα εισέρχονται ή τροποποιούνται απευθείας εντός του ασθενή

5. Συμβατική θεραπεία: ΙΔΙΑ ΓΙΑ ΟΛΟΥΣ. Ενιαία θεραπεία σχεδιασμένη με τρόπο ώστε να επωφελούνται μεγαλύτερες ομάδες ασθενών, στοχεύοντας κοινές διεργασίες ή συγκεκριμένα μονοπάτια του νοσήματος.

Κυτταρική / Γονιδιακή θεραπεία: ΓΕΝΕΤΙΚΑ ΕΣΤΙΑΣΜΕΝΗ. Σχεδιασμένη για την αντιμετώπιση του κάθε ασθενούς σε γενετικό επίπεδο

Τι είναι τα κύτταρα και τα γονίδια;

Τα κύτταρα είναι τα βασικά δομικά στοιχεία όλων των έμβιων όντων, ενώ τα γονίδια βρίσκονται βαθιά εντός των κυττάρων. Τα γονίδια είναι μικρά κομμάτια DNA που μεταφέρουν γενετικές πληροφορίες και οδηγίες για την παραγωγή πρωτεϊνών, οι οποίες συμβάλλουν στην ανάπτυξη και τη διατήρηση του οργανισμού. Ο κάθε άνθρωπος έχει περίπου 20.000 γονίδια και δυο αντίγραφα του κάθε γονίδιου του — ένα από τον κάθε γονέα. Οι μικρές γονιδιακές διακυμάνσεις έχουν ως αποτέλεσμα τις διαφορές στην εμφάνιση των ανθρώπων και, δυνητικά, στην υγεία τους.

Τι είναι τα γενετικά νοσήματα;

Τα γενετικά νοσήματα προκύπτουν όταν ένα πολύ σημαντικό κομμάτι ή ολόκληρο τμήμα του DNA υποκαθίσταται, διαγράφεται ή διπλασιάζεται. Οι μεταβολές αυτές ονομάζονται γενετικές μεταλλάξεις. Οι γενετικές μεταλλάξεις μπορούν να προκαλέσουν γενετικά νοσήματα. Ορισμένα σοβαρά γενετικά νοσήματα που προκαλούνται από γενετικές μεταλλάξεις μπορούν να μεταδοθούν στις μελλοντικές γενεές.

Παραδείγματα γενετικών ασθενειών

• Αιμορροφιλία

• Νωτιαία ΜυϊκήΑτροφία

• Μυϊκή ΔυστροφίαDuchenne

• Σύνδρομο Rett

• Κυστική Ίνωση

Με ποιον τρόπο οι κυτταρικές και οι γονιδιακές θεραπείες βοηθούν στην αντιμετώπιση των γενετικών νοσημάτων;

Η κυτταρική θεραπεία και η γονιδιακή θεραπεία αποτελούν αλληλοεπικαλυπτόμενους τομείς της βιοϊατρικής έρευνας και αντιμετώπισης. Και οι δύο θεραπείες έχουν ως στόχο την αντιμετώπιση, την πρόληψη ή τη δυνητική ίαση των νοσημάτων, ενώ και οι δύο νοσημάτων και των επίκτητων νοσημάτων. Ωστόσο, οι κυτταρικές και οι γονιδιακές θεραπείες λειτουργούν διαφορετικά.

Η διαφορά μεταξύ κυτταρικής θεραπείας και γονιδιακής θεραπείας:

-  Στόχος της κυτταρικής θεραπείας είναι η αντιμετώπιση νοσημάτων με την αποκατάσταση ή την τροποποίηση ορισμένων συνόλων κυττάρων ή με τη χρήση κυττάρων για τη μεταφορά μιας θεραπείας στον οργανισμό. Με την κυτταρική θεραπεία, τα κύτταρα καλλιεργούνται ή τροποποιούνται εκτός του οργανισμού πριν την έγχυσή τους στον ασθενή. Τα κύτταρα μπορεί να προέρχονται από τον ασθενή (αυτόλογα κύτταρα) ή από δότη (αλλογενή κύτταρα).

-  Στόχος της γονιδιακής θεραπείας είναι η αντιμετώπιση νοσημάτων με την αντικατάσταση, την αδρανοποίηση ή την εισαγωγή γονιδίων στα κύτταρα—είτε εντός του οργανισμού (in vivo) είτε εκτός του οργανισμού (ex vivo).

Κάποιες θεραπείες θεωρούνται κυτταρικές και γονιδιακές ταυτόχρονα. Οι θεραπείες αυτές λειτουργούν με την τροποποίηση γονιδίων σε συγκεκριμένους τύπους κυττάρων και την εισαγωγή τους στον οργανισμό.

Μόλις τοποθετηθεί, υπάρχουν δύο τρόποι για την παράδοση του νέου γονιδίου—ex vivo ή in vivo:

Με αυτόν τον τρόπο, αντιμετωπίζοντας την αιτία της ασθένειας στη ρίζα της, οι κυτταρικές και οι γονιδιακές θεραπείες προσφέρουν ελπίδα για ένα ευρύ φάσμα ανίατων και δύσκολων στην αντιμετώπιση νοσημάτων σε τομείς όπως η Αιματολογία, η Ογκολογία, η Οφθαλμολογία, η Νευρολογία, η Καρδιολογία.

Οι καινοτόμες αυτές θεραπείες οδηγούν την Ιατρική σε μία νέα, καλύτερη εποχή και προσφέρουν ελπίδα σε εκατομμύρια ανθρώπους με σοβαρές ασθένειες που μέχρι σήμερα η αντιμετώπισή τους θεωρούνταν από δύσκολη έως αδύνατη.

Διαβάστε επίσης

• Γονιδιακή θεραπεία σταθεροποιεί ή και βελτιώνει ασθενείς με κυστική ίνωση
• ΠΡΟΓΕΝΝΗΤΙΚΟΣ ΕΛΕΓΧΟΣ: Ποιες απαραίτητες εξετάσεις περιλαμβάνει και ποια η σημασία τους για την ασφάλεια της μητέρας και του παιδιού;
• Σπάνιες Παθήσεις και Ορφανά φάρμακα. Official Video
• Κυστική ίνωσης, σκλήρυνση κατά πλάκας, Ρευματοειδής αρθρίτιδα, Μυασθένεια Gravis είναι μερικές από τις σπάνιες παθήσεις. Πώς κληρονομούνται οι σπάνιες παθήσεις;